INSIGHT-AHP: En studie for å karakterisere forekomsten av akutt hepatisk porfyri (AHP) hos pasienter med klinisk presentasjon og historie i samsvar med AHP
24. januar 2019 oppdatert av: Alnylam Pharmaceuticals
Denne studien vil bruke spesifikke diagnostiske tester på en gruppe pasienter som opplever symptomer som er typiske for akutt hepatisk porfyri (AHP) for å fastslå hvor mange som har tilstanden, og for å potensielt bidra til å forbedre diagnoseprosessen for pasienter i fremtiden.
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
212
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Pasadena, California, Forente stater, 91101
- Clinical Trial Site
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Forente stater, 32256
- Clinical Trial Site
-
Margate, Florida, Forente stater, 33063
- Clinical Trial Site
-
-
Iowa
-
Ames, Iowa, Forente stater, 50010
- Clinical Trial Site
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89106
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Forente stater, 11030
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27103
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15232
- Clinical Trial Site
-
Pottsville, Pennsylvania, Forente stater, 17901
- Clinical Trial Site
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Forente stater, 37912
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77025
- Clinical Trial Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84124
- Clinical Trial Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
16 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Mannlige og kvinnelige deltakere i alderen ≥ 16 år som har symptomer forenlig med akutt leverporfyri som tilbakevendende og alvorlige episoder med magesmerter.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- ≥ 16 år
- Tilbakevendende og alvorlige episoder med magesmerter som varer i minst 24 timer
- Minst 1 episode med alvorlige magesmerter som krevde et akutt helsebesøk i løpet av de siste 12 månedene
- Andre symptomer relatert til AHP som legen din vil diskutere med deg
- Villig og i stand til å overholde protokollen nødvendige vurderinger og gi skriftlig informert samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Kjent diagnose av AHP
- Alternativ forklaring på magesmerter med klinisk respons på behandling spesifikk for alternativ diagnose
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Andel deltakere med nåværende eller tidligere klinisk symptomatisk AHP med urin-aminolevulinsyre (ALA) eller porfobilinogen (PBG) verdier over øvre normalgrense (ULN)
Tidsramme: 12 måneder
|
12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Andel deltakere med AHP-er som inneholder sannsynlig(e) patogene mutasjoner i nærvær av urin-ALA- eller PBG-verdier over ULN
Tidsramme: 12 måneder
|
12 måneder
|
|
Andel pasienter med patogen(e) mutasjon(er) i nærvær av urin ALA og PBG verdier over ULN
Tidsramme: 12 måneder
|
12 måneder
|
|
Andel pasienter med varianter av ukjent betydning i nærvær av urinal ALA og PBG verdier over ULN
Tidsramme: 12 måneder
|
12 måneder
|
|
Andel pasienter med negative genetiske tester i nærvær av urin ALA eller PBG verdier over ULN
Tidsramme: 12 måneder
|
12 måneder
|
|
Korrelasjon av biokjemiske og genetiske testresultater med alvorlighetsgrad av sykdom målt ved symptomfrekvens og alvorlighetsgrad i deltakerspørreskjemaet
Tidsramme: 12 måneder
|
12 måneder
|
|
Korrelasjon av biokjemiske og genetiske testresultater med alvorlighetsgraden av sykdom målt ved bruk av helsetjenester i deltakerspørreskjemaet
Tidsramme: 12 måneder
|
12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Quinn Dinh, MD, Alnylam Pharmaceuticals
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
29. mai 2018
Primær fullføring (Faktiske)
15. januar 2019
Studiet fullført (Faktiske)
15. januar 2019
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
18. mai 2018
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
4. juni 2018
Først lagt ut (Faktiske)
6. juni 2018
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. januar 2019
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
24. januar 2019
Sist bekreftet
1. januar 2019
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ALN-AS1-NT-002
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Ubestemt
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .