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INSIGHT-AHP: Eine Studie zur Charakterisierung der Prävalenz der akuten hepatischen Porphyrie (AHP) bei Patienten mit klinischem Erscheinungsbild und Anamnese, die mit AHP übereinstimmen

24. Januar 2019 aktualisiert von: Alnylam Pharmaceuticals
Diese Studie wird spezifische diagnostische Tests an einer Gruppe von Patienten anwenden, die typische Symptome einer akuten hepatischen Porphyrie (AHP) aufweisen, um festzustellen, wie viele an dieser Erkrankung leiden, und um möglicherweise dazu beizutragen, den Diagnoseprozess für Patienten in der Zukunft zu verbessern.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

212

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Pasadena, California, Vereinigte Staaten, 91101
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32256
        • Clinical Trial Site
      • Margate, Florida, Vereinigte Staaten, 33063
        • Clinical Trial Site
    • Iowa
      • Ames, Iowa, Vereinigte Staaten, 50010
        • Clinical Trial Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89106
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • Manhasset, New York, Vereinigte Staaten, 11030
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27103
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15232
        • Clinical Trial Site
      • Pottsville, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17901
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37912
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77025
        • Clinical Trial Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84124
        • Clinical Trial Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Männliche und weibliche Teilnehmer im Alter von ≥ 16 Jahren, die Symptome aufweisen, die mit einer akuten hepatischen Porphyrie übereinstimmen, wie z. B. wiederkehrende und schwere Episoden von Bauchschmerzen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • ≥ 16 Jahre alt
  • Wiederkehrende und schwere Episoden von Bauchschmerzen, die mindestens 24 Stunden anhalten
  • Mindestens 1 Episode von starken Bauchschmerzen, die in den letzten 12 Monaten einen dringenden Arztbesuch erforderten
  • Andere Symptome im Zusammenhang mit AHP, die Ihr Arzt mit Ihnen besprechen wird
  • Bereit und in der Lage, die protokollerforderlichen Bewertungen einzuhalten und eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben

Ausschlusskriterien:

  • Bekannte Diagnose von AHP
  • Alternative Erklärung für Bauchschmerzen mit klinischem Ansprechen auf eine Behandlung, die für eine alternative Diagnose spezifisch ist

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anteil der Teilnehmer mit aktueller oder vergangener klinisch symptomatischer AHP mit Werten für Aminolävulinsäure (ALA) oder Porphobilinogen (PBG) im Urin über der oberen Normgrenze (ULN)
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anteil der Teilnehmer mit AHPs, die wahrscheinlich pathogene Mutationen enthalten, wenn ALA- oder PBG-Werte im Urin über dem ULN liegen
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Anteil der Patienten mit pathogener(n) Mutation(en) bei Vorhandensein von ALA- und PBG-Werten im Urin über dem ULN
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Anteil der Patienten mit Varianten unbekannter Signifikanz bei Vorhandensein von ALA- und PBG-Werten im Urin oberhalb der ULN
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Anteil der Patienten mit negativen Gentests bei Vorhandensein von ALA- oder PBG-Werten im Urin über dem ULN
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Korrelation von biochemischen und genetischen Testergebnissen mit dem Schweregrad der Erkrankung, gemessen anhand der Symptomhäufigkeit und -schwere im Teilnehmerfragebogen
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Korrelation der biochemischen und genetischen Testergebnisse mit der Schwere der Erkrankung, gemessen an der Inanspruchnahme der Gesundheitsversorgung im Teilnehmerfragebogen
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Quinn Dinh, MD, Alnylam Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

29. Mai 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

15. Januar 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

15. Januar 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Mai 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. Juni 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. Juni 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. Januar 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. Januar 2019

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALN-AS1-NT-002

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Unentschieden

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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