INSIGHT-AHP: Tutkimus akuutin maksaporfyrian (AHP) esiintyvyyden karakterisoimiseksi potilailla, joilla on AHP:n mukainen kliininen esitys ja historia
torstai 24. tammikuuta 2019 päivittänyt: Alnylam Pharmaceuticals
Tässä tutkimuksessa käytetään erityisiä diagnostisia testejä potilasryhmälle, jolla on akuutille maksaporfyrialle (AHP) tyypillisiä oireita, jotta voidaan määrittää, kuinka monella on sairaus, ja mahdollisesti auttaa parantamaan potilaiden diagnostiikkaprosessia tulevaisuudessa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
212
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Pasadena, California, Yhdysvallat, 91101
- Clinical Trial Site
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32256
- Clinical Trial Site
-
Margate, Florida, Yhdysvallat, 33063
- Clinical Trial Site
-
-
Iowa
-
Ames, Iowa, Yhdysvallat, 50010
- Clinical Trial Site
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89106
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Yhdysvallat, 11030
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27103
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15232
- Clinical Trial Site
-
Pottsville, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17901
- Clinical Trial Site
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Yhdysvallat, 37912
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77025
- Clinical Trial Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84124
- Clinical Trial Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
16 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Mies- ja naispuoliset osallistujat ovat vähintään 16-vuotiaita ja joilla on akuuttiin maksaporfyriaan liittyviä oireita, kuten toistuvia ja vakavia vatsakipujaksoja.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- ≥ 16 vuotta
- Toistuvat ja vakavat vatsakipujaksot, jotka kestävät vähintään 24 tuntia
- Vähintään yksi vakava vatsakipujakso, joka vaati kiireellistä hoitokäyntiä viimeisen 12 kuukauden aikana
- Muita AHP:hen liittyviä oireita, joista lääkäri keskustelee kanssasi
- Halukas ja kykenevä noudattamaan protokollan edellyttämiä arviointeja ja antamaan kirjallinen tietoinen suostumus
Poissulkemiskriteerit:
- Tunnettu AHP-diagnoosi
- Vaihtoehtoinen selitys vatsakivulle ja kliininen vaste vaihtoehtoiselle diagnoosille spesifiselle hoidolle
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Niiden osallistujien osuus, joilla on nykyinen tai aiemmin kliinisesti oireinen AHP ja virtsan aminolevuliinihapon (ALA) tai porfobilinogeenin (PBG) arvot ylittävät normaalin ylärajan (ULN)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Niiden osallistujien osuus, joilla on todennäköisiä patogeenisiä mutaatioita sisältävä AHP, kun virtsan ALA- tai PBG-arvot ylittävät ULN-arvon
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
12 kuukautta
|
|
Niiden potilaiden osuus, joilla on patogeenisiä mutaatioita, kun virtsan ALA- ja PBG-arvot ovat ULN:n yläpuolella
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
12 kuukautta
|
|
Niiden potilaiden osuus, joilla on tuntemattoman merkityksen muunnelmia, kun virtsan ALA- ja PBG-arvot ovat ULN:n yläpuolella
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
12 kuukautta
|
|
Niiden potilaiden osuus, joiden geneettiset testit ovat negatiiviset, kun virtsan ALA- tai PBG-arvot ylittävät ULN-arvon
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
12 kuukautta
|
|
Biokemiallisten ja geneettisten testien tulosten korrelaatio sairauden vaikeusasteen kanssa mitattuna oireiden esiintymistiheydellä ja vaikeudella osallistujakyselyssä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
12 kuukautta
|
|
Biokemiallisten ja geneettisten testien tulosten korrelaatio sairauden vakavuuden kanssa mitattuna terveydenhuollon hyödyntämisellä osallistujakyselyssä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Quinn Dinh, MD, Alnylam Pharmaceuticals
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 29. toukokuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 15. tammikuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 15. tammikuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 18. toukokuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 4. kesäkuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 6. kesäkuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 25. tammikuuta 2019
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 24. tammikuuta 2019
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. tammikuuta 2019
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALN-AS1-NT-002
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Päättämätön
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .