INSIGHT-AHP: uno studio per caratterizzare la prevalenza della porfiria epatica acuta (AHP) in pazienti con presentazione clinica e anamnesi coerenti con AHP
24 gennaio 2019 aggiornato da: Alnylam Pharmaceuticals
Questo studio utilizzerà test diagnostici specifici su un gruppo di pazienti che presentano sintomi tipici della porfiria epatica acuta (AHP) per determinare quanti hanno la condizione e per contribuire potenzialmente a migliorare il processo diagnostico per i pazienti in futuro.
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
212
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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California
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Pasadena, California, Stati Uniti, 91101
- Clinical Trial Site
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Florida
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Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32256
- Clinical Trial Site
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Margate, Florida, Stati Uniti, 33063
- Clinical Trial Site
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Iowa
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Ames, Iowa, Stati Uniti, 50010
- Clinical Trial Site
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89106
- Clinical Trial Site
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New York
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Manhasset, New York, Stati Uniti, 11030
- Clinical Trial Site
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27103
- Clinical Trial Site
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15232
- Clinical Trial Site
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Pottsville, Pennsylvania, Stati Uniti, 17901
- Clinical Trial Site
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Tennessee
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Knoxville, Tennessee, Stati Uniti, 37912
- Clinical Trial Site
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Texas
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77025
- Clinical Trial Site
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84124
- Clinical Trial Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
16 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Partecipanti di sesso maschile e femminile di età ≥ 16 anni che presentano sintomi coerenti con la porfiria epatica acuta come episodi ricorrenti e gravi di dolore addominale.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- ≥ 16 anni di età
- Episodi ricorrenti e gravi di dolore addominale che durano per almeno 24 ore
- Almeno 1 episodio di forte dolore addominale che ha richiesto una visita sanitaria urgente negli ultimi 12 mesi
- Altri sintomi correlati all'AHP che il medico discuterà con lei
- Disponibilità e capacità di rispettare le valutazioni richieste dal protocollo e fornire il consenso informato scritto
Criteri di esclusione:
- Diagnosi nota di AHP
- Spiegazione alternativa del dolore addominale con risposta clinica al trattamento specifico per una diagnosi alternativa
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Proporzione di partecipanti con AHP clinicamente sintomatica attuale o passata con valori di acido aminolevulinico urinario (ALA) o porfobilinogeno (PBG) superiori al limite superiore della norma (ULN)
Lasso di tempo: 12 mesi
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12 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Proporzione di partecipanti con AHP che contengono probabili mutazioni patogene in presenza di valori urinari di ALA o PBG al di sopra dell'ULN
Lasso di tempo: 12 mesi
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12 mesi
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Proporzione di pazienti con mutazioni patogene in presenza di valori urinari di ALA e PBG superiori all'ULN
Lasso di tempo: 12 mesi
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12 mesi
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Proporzione di pazienti con varianti di significato sconosciuto in presenza di valori urinari di ALA e PBG al di sopra dell'ULN
Lasso di tempo: 12 mesi
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12 mesi
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Proporzione di pazienti con test genetici negativi in presenza di valori urinari di ALA o PBG superiori all'ULN
Lasso di tempo: 12 mesi
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12 mesi
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Correlazione dei risultati dei test biochimici e genetici con la gravità della malattia misurata dalla frequenza e dalla gravità dei sintomi nel questionario del partecipante
Lasso di tempo: 12 mesi
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12 mesi
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Correlazione dei risultati dei test biochimici e genetici con la gravità della malattia misurata dall'utilizzo dell'assistenza sanitaria nel questionario del partecipante
Lasso di tempo: 12 mesi
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12 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Quinn Dinh, MD, Alnylam Pharmaceuticals
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
29 maggio 2018
Completamento primario (Effettivo)
15 gennaio 2019
Completamento dello studio (Effettivo)
15 gennaio 2019
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
18 maggio 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
4 giugno 2018
Primo Inserito (Effettivo)
6 giugno 2018
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
25 gennaio 2019
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
24 gennaio 2019
Ultimo verificato
1 gennaio 2019
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- ALN-AS1-NT-002
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Indeciso
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .