INSIGHT-AHP: Badanie mające na celu scharakteryzowanie częstości występowania ostrej porfirii wątrobowej (AHP) u pacjentów z obrazem klinicznym i wywiadem zgodnym z AHP
24 stycznia 2019 zaktualizowane przez: Alnylam Pharmaceuticals
W tym badaniu zostaną wykorzystane specyficzne testy diagnostyczne na grupie pacjentów, u których występują objawy typowe dla ostrej porfirii wątrobowej (AHP), aby określić, ile osób cierpi na tę chorobę, i potencjalnie pomóc w ulepszeniu procesu diagnostycznego dla pacjentów w przyszłości.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
212
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Pasadena, California, Stany Zjednoczone, 91101
- Clinical Trial Site
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32256
- Clinical Trial Site
-
Margate, Florida, Stany Zjednoczone, 33063
- Clinical Trial Site
-
-
Iowa
-
Ames, Iowa, Stany Zjednoczone, 50010
- Clinical Trial Site
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89106
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Stany Zjednoczone, 11030
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27103
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15232
- Clinical Trial Site
-
Pottsville, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17901
- Clinical Trial Site
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37912
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77025
- Clinical Trial Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84124
- Clinical Trial Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
16 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Uczestnicy płci męskiej i żeńskiej w wieku ≥ 16 lat, u których występują objawy zgodne z ostrą porfirią wątrobową, takie jak nawracające i ciężkie epizody bólu brzucha.
Opis
Kryteria przyjęcia:
- ≥ 16 lat
- Nawracające i ciężkie epizody bólu brzucha, które trwają co najmniej 24 godziny
- Co najmniej 1 epizod silnego bólu brzucha, który wymagał pilnej wizyty lekarskiej w ciągu ostatnich 12 miesięcy
- Inne objawy związane z AHP, które omówi z tobą lekarz
- Chęć i zdolność do przestrzegania ocen wymaganych w protokole i wyrażenia pisemnej świadomej zgody
Kryteria wyłączenia:
- Znana diagnoza AHP
- Alternatywne wyjaśnienie bólu brzucha z odpowiedzią kliniczną na leczenie specyficzną dla alternatywnej diagnozy
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Odsetek uczestników z obecnie lub w przeszłości klinicznie objawową AHP z wartościami kwasu aminolewulinowego (ALA) lub porfobilinogenu (PBG) w moczu powyżej górnej granicy normy (GGN)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
12 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Odsetek uczestników z AHP, które zawierają prawdopodobne mutacje patogenne w obecności wartości ALA lub PBG w moczu powyżej GGN
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
12 miesięcy
|
|
Odsetek pacjentów z mutacjami patogennymi przy obecności wartości ALA i PBG w moczu powyżej GGN
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
12 miesięcy
|
|
Odsetek pacjentów z wariantami o nieznanym znaczeniu przy obecności wartości ALA i PBG w moczu powyżej GGN
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
12 miesięcy
|
|
Odsetek pacjentów z ujemnym testem genetycznym przy obecności wartości ALA lub PBG w moczu powyżej GGN
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
12 miesięcy
|
|
Korelacja wyników testów biochemicznych i genetycznych z ciężkością choroby mierzonej częstością i ciężkością objawów w kwestionariuszu uczestnika
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
12 miesięcy
|
|
Korelacja wyników testów biochemicznych i genetycznych z ciężkością choroby mierzoną wykorzystaniem opieki zdrowotnej w kwestionariuszu uczestnika
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
12 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Quinn Dinh, MD, Alnylam Pharmaceuticals
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
29 maja 2018
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
15 stycznia 2019
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
15 stycznia 2019
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
18 maja 2018
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
4 czerwca 2018
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
6 czerwca 2018
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
25 stycznia 2019
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
24 stycznia 2019
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2019
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ALN-AS1-NT-002
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Niezdecydowany
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .