Humane mesenkymale stamceller til bronkopulmonal dysplasi
19. maj 2019 opdateret af: Xia Yunqiu, Children's Hospital of Chongqing Medical University
Intravenøse humane navlestrengs-afledte mesenkymale stamceller til moderat og svær bronkopulmonal dysplasi hos præmature spædbørn
Dette studie er et åbent, enkeltcenter, dosiseskaleringsstudie til at evaluere sikkerheden og effektiviteten af humane navlestrengs-afledte mesenkymale stamceller (hUC-MSC'er) hos for tidligt fødte spædbørn til moderat og svær bronkopulmonal dysplasi (BPD).
Studieoversigt
Status
Ukendt
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
BPD er en kronisk lungesygdom, der forekommer hos for tidligt fødte spædbørn, der modtager langvarig oxygen-pulmonal- og ventilatorbehandling. Det er fortsat en hovedkomplikation ved ekstrem præmaturitet og mangler i øjeblikket effektiv behandling. Dødeligheden et år efter fødslen er stadig høj, og livskvaliteten er ikke optimistisk.
hUC-MSC'er bruges i vid udstrækning i klinikker på grund af deres lave immunogenicitet og praktiske at få. Mange dyreforsøg havde vist, at hUC-MSC'er havde terapeutiske virkninger på en række dyremodeller af lungesygdomme. Ydermere er der et stort antal kliniske forsøg af MSC'er anvendt på forskellige systemsygdomme, og sikkerheden blev verificeret. Så hovedformålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af hUC-MSC'er hos deltagere med moderat og svær BPD.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Forventet)
12
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Chongqing
-
Chongqing, Chongqing, Kina, 400014
- Rekruttering
- Children's Hospital of Chongqing Medical University
-
Kontakt:
- Yunqiu Xia
- Telefonnummer: 13637719980
- E-mail: sunny_199001@foxmail.com
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
3 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Deltagerne opfylder de diagnostiske kriterier for moderat og svær BPD fastsat af National Institutes of Child Health and Human Development (NICHD) workshop.
- Deltagerne har unormale respiratoriske manifestationer.
- Skriftlig samtykkeerklæring underskrevet af en juridisk repræsentant eller en forælder.
Ekskluderingskriterier:
- Selvom mekanisk ventilation eller ilt er påkrævet hos deltagerne, er der ingen tegn på dyspnø eller BPD-relaterede ændringer i lungebilleddannelse, såsom central apnø eller diafragmalammelse.
- De deltagere, der har kompleks medfødt hjertesygdom.
- De deltagere, der har alvorlig pulmonal hypertension (hjerte ultralyd bekræftet) på tidspunktet for vurderingen.
- De deltagere, som har alvorlige luftvejsmisdannelser: pierre-robin syndrom, tracheobronchomalaci, vaskulær ring syndrom, medfødt trakeal stenose, tracheo-esophageal fistel, lungeemfysem, pulmonal sekvestration, medfødt pulmonal spatal pulmonal dysplasi, congenital pulmonal spa pulmonal pulmonal.
- De deltagere, der har alvorlige kromosomanomalier: Edwards syndrom, Patau syndrom, Downs syndrom osv.) eller alvorlig medfødt misdannelse (Hydrocephalus, Encephalocele osv.).
- Deltagerne, der har alvorlig medfødt infektion (Herpes, Toxoplasmose, Røde hunde, Syfilis, AIDS osv.).
- De deltagere, der har svær sepsis eller shock.
- De deltagere, der skal opereres 72 timer før/efter denne undersøgelses lægemiddeladministration.
- Deltagerne, som har administreret overfladeaktivt stof inden for 24 timer før denne undersøgelses lægemiddeladministration.
- De deltagere, der har svær intrakraniel blødning ≥ grad 3 eller 4.
- De deltagere, som har aktiv lungeblødning eller aktivt luftlækagesyndrom på vurderingstidspunktet.
- De deltagere, der har andre kliniske studiers historie som deltager.
- Deltagerne, der anses for upassende af efterforskerne.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Transplantation af mesenkymal stamcelle
Mesenkymale stamceller vil blive givet til præmature spædbørn med BPD.
|
Humane navlestrengs-afledte mesenkymale stamceller vil blive givet til præmature spædbørn gennem intravenøs infusion. Dosis A - 1 million celler pr. kg Dosis B - 5 millioner celler pr. kg
Andre navne:
|
|
Aktiv komparator: Ingen transplantation af mesenkymal stamcelle
Mesenkymale stamceller vil ikke blive givet til præmature spædbørn med BPD.
|
Humane navlestrengs-afledte mesenkymale stamceller vil ikke blive givet til præmature spædbørn gennem intravenøs infusion.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere med bivirkninger relateret til infusion efter behandling
Tidsramme: 24 timer efter administration
|
At evaluere sikkerheden af humane navlestrengs-afledte mesenkymale stamceller for BPD.
|
24 timer efter administration
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændringer af højopløselig bryst-CT hos deltagere
Tidsramme: inden for 2 år efter administration
|
At evaluere sikkerheden og effektiviteten af humane navlestrengs-afledte mesenkymale stamceller for BPD.
|
inden for 2 år efter administration
|
|
Temperaturændringer hos deltagere
Tidsramme: 3 dage efter administration
|
At evaluere sikkerheden af humane navlestrengs-afledte mesenkymale stamceller for BPD.
|
3 dage efter administration
|
|
Ændringer i blodtryk hos deltagere
Tidsramme: 3 dage efter administration
|
At evaluere sikkerheden af humane navlestrengs-afledte mesenkymale stamceller for BPD.
Blodtrykket måles med elektronisk blodtryksmåler.
|
3 dage efter administration
|
|
Ændringer i puls hos deltagere
Tidsramme: 3 dage efter administration
|
At evaluere sikkerheden af humane navlestrengs-afledte mesenkymale stamceller for BPD.
|
3 dage efter administration
|
|
Ændringer i respirationsfrekvens hos deltagere
Tidsramme: 3 dage efter administration
|
At evaluere sikkerheden af humane navlestrengs-afledte mesenkymale stamceller for BPD.
|
3 dage efter administration
|
|
Ændringer i iltmætning hos deltagere
Tidsramme: 3 dage efter administration
|
At evaluere sikkerheden af humane navlestrengs-afledte mesenkymale stamceller for BPD.
|
3 dage efter administration
|
|
Væksthastighed (Z-score) hos deltagere
Tidsramme: inden for 2 år efter administration
|
At evaluere sikkerheden og effektiviteten af humane navlestrengs-afledte mesenkymale stamceller for BPD.
|
inden for 2 år efter administration
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Efterforskere
- Studiestol: Zhou Fu, Children's Hospital of Chongqing Medical University
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- Chang YS, Ahn SY, Yoo HS, Sung SI, Choi SJ, Oh WI, Park WS. Mesenchymal stem cells for bronchopulmonary dysplasia: phase 1 dose-escalation clinical trial. J Pediatr. 2014 May;164(5):966-972.e6. doi: 10.1016/j.jpeds.2013.12.011. Epub 2014 Feb 6.
- Ahn SY, Chang YS, Kim JH, Sung SI, Park WS. Two-Year Follow-Up Outcomes of Premature Infants Enrolled in the Phase I Trial of Mesenchymal Stem Cells Transplantation for Bronchopulmonary Dysplasia. J Pediatr. 2017 Jun;185:49-54.e2. doi: 10.1016/j.jpeds.2017.02.061. Epub 2017 Mar 21.
- Hayes D Jr, Meadows JT Jr, Murphy BS, Feola DJ, Shook LA, Ballard HO. Pulmonary function outcomes in bronchopulmonary dysplasia through childhood and into adulthood: implications for primary care. Prim Care Respir J. 2011 Jun;20(2):128-33. doi: 10.4104/pcrj.2011.00002.
- Wilson JG, Liu KD, Zhuo H, Caballero L, McMillan M, Fang X, Cosgrove K, Vojnik R, Calfee CS, Lee JW, Rogers AJ, Levitt J, Wiener-Kronish J, Bajwa EK, Leavitt A, McKenna D, Thompson BT, Matthay MA. Mesenchymal stem (stromal) cells for treatment of ARDS: a phase 1 clinical trial. Lancet Respir Med. 2015 Jan;3(1):24-32. doi: 10.1016/S2213-2600(14)70291-7. Epub 2014 Dec 17.
- Laube M, Stolzing A, Thome UH, Fabian C. Therapeutic potential of mesenchymal stem cells for pulmonary complications associated with preterm birth. Int J Biochem Cell Biol. 2016 May;74:18-32. doi: 10.1016/j.biocel.2016.02.023. Epub 2016 Feb 27.
- Pierro M, Ionescu L, Montemurro T, Vadivel A, Weissmann G, Oudit G, Emery D, Bodiga S, Eaton F, Peault B, Mosca F, Lazzari L, Thebaud B. Short-term, long-term and paracrine effect of human umbilical cord-derived stem cells in lung injury prevention and repair in experimental bronchopulmonary dysplasia. Thorax. 2013 May;68(5):475-84. doi: 10.1136/thoraxjnl-2012-202323. Epub 2012 Dec 4.
- Hansmann G, Fernandez-Gonzalez A, Aslam M, Vitali SH, Martin T, Mitsialis SA, Kourembanas S. Mesenchymal stem cell-mediated reversal of bronchopulmonary dysplasia and associated pulmonary hypertension. Pulm Circ. 2012 Apr-Jun;2(2):170-81. doi: 10.4103/2045-8932.97603.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
28. juni 2018
Primær færdiggørelse (Forventet)
31. december 2021
Studieafslutning (Forventet)
30. juni 2022
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
4. juni 2018
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
14. juni 2018
Først opslået (Faktiske)
15. juni 2018
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
21. maj 2019
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
19. maj 2019
Sidst verificeret
1. maj 2019
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- XYunqiu
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Ingen
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .