Menselijke mesenchymale stamcellen voor bronchopulmonale dysplasie
19 mei 2019 bijgewerkt door: Xia Yunqiu, Children's Hospital of Chongqing Medical University
Intraveneuze menselijke uit de navelstreng afgeleide mesenchymale stamcellen voor matige en ernstige bronchopulmonale dysplasie bij te vroeg geboren baby's
Deze studie is een open-label, single-center, dosisescalatiestudie om de veiligheid en werkzaamheid van van menselijke navelstreng afgeleide mesenchymale stamcellen (hUC-MSC's) bij te vroeg geboren baby's voor matige en ernstige bronchopulmonale dysplasie (BPD) te evalueren.
Studie Overzicht
Toestand
Onbekend
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
BPS is een chronische longziekte die voorkomt bij te vroeg geboren baby's die langdurige zuurstof-, long- en beademingstherapie krijgen. Het blijft een belangrijke complicatie van extreme vroeggeboorte en het ontbreekt momenteel aan een efficiënte behandeling. Het sterftecijfer een jaar na de geboorte is nog steeds hoog en de kwaliteit van leven is niet optimistisch.
hUC-MSC's worden veel gebruikt in de kliniek vanwege hun lage immunogeniciteit en gemakkelijk te krijgen. Veel dierstudies hebben aangetoond dat hUC-MSC's therapeutische effecten hadden op een verscheidenheid aan diermodellen van longziekte. Bovendien is er een groot aantal klinische onderzoeken van MSC's toegepast op verschillende systeemziekten en de veiligheid werd geverifieerd. Het belangrijkste doel van deze studie is dus het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van hUC-MSC's bij deelnemers met matige en ernstige BPS.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Verwacht)
12
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Yunqiu Xia
- Telefoonnummer: 13637719980
- E-mail: sunny_199001@foxmail.com
Studie Contact Back-up
- Naam: Lin Zou
- Telefoonnummer: 18623121280
Studie Locaties
-
-
Chongqing
-
Chongqing, Chongqing, China, 400014
- Werving
- Children's Hospital of Chongqing Medical University
-
Contact:
- Yunqiu Xia
- Telefoonnummer: 13637719980
- E-mail: sunny_199001@foxmail.com
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
1 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- De deelnemers voldoen aan de diagnostische criteria voor matige en ernstige borderline-stoornis die zijn vastgesteld door de workshop van de National Institutes of Child Health and Human Development (NICHD).
- De deelnemers hebben abnormale respiratoire manifestaties.
- Schriftelijk toestemmingsformulier ondertekend door een wettelijke vertegenwoordiger of een ouder.
Uitsluitingscriteria:
- Hoewel deelnemers mechanische ventilatie of zuurstof nodig hebben, zijn er geen tekenen van dyspnoe of BPD-gerelateerde veranderingen in longbeeldvorming, zoals centrale apneu of middenrifverlamming.
- De deelnemers die een complexe aangeboren hartaandoening hebben.
- De deelnemers met ernstige pulmonale hypertensie (cardiale echografie bevestigd) op het moment van beoordeling.
- De deelnemers met ernstige malformaties van de luchtwegen: pierre-robinsyndroom, tracheobronchomalacie, vasculair ringsyndroom, congenitale tracheale stenose, tracheo-oesofageale fistel, longemfyseem, longsekwestratie, congenitale pulmonale dysplasie, congenitale longcyste, congenitale spasmen, enz.
- De deelnemers met ernstige chromosoomafwijkingen (Edwardsyndroom, Patausyndroom, Downsyndroom, enz.) of ernstige aangeboren misvormingen (Hydrocephalus, Encephalocele, enz.).
- De deelnemers die een ernstige aangeboren infectie hebben (herpes, toxoplasmose, rubella, syfilis, aids, enz.).
- De deelnemers die ernstige sepsis of shock hebben.
- De deelnemers die 72 uur voor/na de toediening van dit onderzoeksgeneesmiddel geopereerd zullen worden.
- De deelnemers die surfactanttoediening hebben gehad binnen 24 uur voorafgaand aan deze toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
- De deelnemers met een ernstige intracraniale bloeding ≥ graad 3 of 4.
- De deelnemers die op het moment van beoordeling een actieve longbloeding of actief luchtleksyndroom hebben.
- De deelnemers die de geschiedenis van andere klinische onderzoeken als deelnemer hebben.
- De deelnemers die door de onderzoekers als ongepast worden beschouwd.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Transplantatie van mesenchymale stamcellen
Mesenchymale stamcellen zullen worden gegeven aan te vroeg geboren baby's met BPS.
|
Menselijke uit de navelstreng afgeleide mesenchymale stamcellen zullen via intraveneuze infusie aan te vroeg geboren baby's worden toegediend. Dosis A - 1 miljoen cellen per kg Dosis B - 5 miljoen cellen per kg
Andere namen:
|
|
Actieve vergelijker: Geen transplantatie van mesenchymale stamcellen
Mesenchymale stamcellen worden niet gegeven aan te vroeg geboren baby's met BPS.
|
Van menselijke navelstreng afgeleide mesenchymale stamcellen zullen niet worden toegediend aan te vroeg geboren baby's via intraveneuze infusie.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen gerelateerd aan infusie na behandeling
Tijdsspanne: 24 uur na toediening
|
Om de veiligheid van mesenchymale stamcellen afkomstig van de menselijke navelstreng voor BPD te evalueren.
|
24 uur na toediening
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veranderingen van CT-thorax met hoge resolutie bij deelnemers
Tijdsspanne: binnen 2 jaar na toediening
|
Om de veiligheid en werkzaamheid van mesenchymale stamcellen afkomstig van de menselijke navelstreng voor BPS te evalueren.
|
binnen 2 jaar na toediening
|
|
Veranderingen van temperatuur bij deelnemers
Tijdsspanne: 3 dagen na toediening
|
Om de veiligheid van mesenchymale stamcellen afkomstig van de menselijke navelstreng voor BPD te evalueren.
|
3 dagen na toediening
|
|
Veranderingen van bloeddruk bij deelnemers
Tijdsspanne: 3 dagen na toediening
|
Om de veiligheid van mesenchymale stamcellen afkomstig van de menselijke navelstreng voor BPD te evalueren.
De bloeddruk wordt gemeten met een elektronische bloeddrukmeter.
|
3 dagen na toediening
|
|
Veranderingen van hartslag bij deelnemers
Tijdsspanne: 3 dagen na toediening
|
Om de veiligheid van mesenchymale stamcellen afkomstig van de menselijke navelstreng voor BPD te evalueren.
|
3 dagen na toediening
|
|
Veranderingen in de ademhalingsfrequentie bij deelnemers
Tijdsspanne: 3 dagen na toediening
|
Om de veiligheid van mesenchymale stamcellen afkomstig van de menselijke navelstreng voor BPD te evalueren.
|
3 dagen na toediening
|
|
Veranderingen van zuurstofverzadiging bij deelnemers
Tijdsspanne: 3 dagen na toediening
|
Om de veiligheid van mesenchymale stamcellen afkomstig van de menselijke navelstreng voor BPD te evalueren.
|
3 dagen na toediening
|
|
Groeisnelheid (Z-score) bij deelnemers
Tijdsspanne: binnen 2 jaar na toediening
|
Om de veiligheid en werkzaamheid van mesenchymale stamcellen afkomstig van de menselijke navelstreng voor BPS te evalueren.
|
binnen 2 jaar na toediening
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Studie stoel: Zhou Fu, Children's Hospital of Chongqing Medical University
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Chang YS, Ahn SY, Yoo HS, Sung SI, Choi SJ, Oh WI, Park WS. Mesenchymal stem cells for bronchopulmonary dysplasia: phase 1 dose-escalation clinical trial. J Pediatr. 2014 May;164(5):966-972.e6. doi: 10.1016/j.jpeds.2013.12.011. Epub 2014 Feb 6.
- Ahn SY, Chang YS, Kim JH, Sung SI, Park WS. Two-Year Follow-Up Outcomes of Premature Infants Enrolled in the Phase I Trial of Mesenchymal Stem Cells Transplantation for Bronchopulmonary Dysplasia. J Pediatr. 2017 Jun;185:49-54.e2. doi: 10.1016/j.jpeds.2017.02.061. Epub 2017 Mar 21.
- Hayes D Jr, Meadows JT Jr, Murphy BS, Feola DJ, Shook LA, Ballard HO. Pulmonary function outcomes in bronchopulmonary dysplasia through childhood and into adulthood: implications for primary care. Prim Care Respir J. 2011 Jun;20(2):128-33. doi: 10.4104/pcrj.2011.00002.
- Wilson JG, Liu KD, Zhuo H, Caballero L, McMillan M, Fang X, Cosgrove K, Vojnik R, Calfee CS, Lee JW, Rogers AJ, Levitt J, Wiener-Kronish J, Bajwa EK, Leavitt A, McKenna D, Thompson BT, Matthay MA. Mesenchymal stem (stromal) cells for treatment of ARDS: a phase 1 clinical trial. Lancet Respir Med. 2015 Jan;3(1):24-32. doi: 10.1016/S2213-2600(14)70291-7. Epub 2014 Dec 17.
- Laube M, Stolzing A, Thome UH, Fabian C. Therapeutic potential of mesenchymal stem cells for pulmonary complications associated with preterm birth. Int J Biochem Cell Biol. 2016 May;74:18-32. doi: 10.1016/j.biocel.2016.02.023. Epub 2016 Feb 27.
- Pierro M, Ionescu L, Montemurro T, Vadivel A, Weissmann G, Oudit G, Emery D, Bodiga S, Eaton F, Peault B, Mosca F, Lazzari L, Thebaud B. Short-term, long-term and paracrine effect of human umbilical cord-derived stem cells in lung injury prevention and repair in experimental bronchopulmonary dysplasia. Thorax. 2013 May;68(5):475-84. doi: 10.1136/thoraxjnl-2012-202323. Epub 2012 Dec 4.
- Hansmann G, Fernandez-Gonzalez A, Aslam M, Vitali SH, Martin T, Mitsialis SA, Kourembanas S. Mesenchymal stem cell-mediated reversal of bronchopulmonary dysplasia and associated pulmonary hypertension. Pulm Circ. 2012 Apr-Jun;2(2):170-81. doi: 10.4103/2045-8932.97603.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
28 juni 2018
Primaire voltooiing (Verwacht)
31 december 2021
Studie voltooiing (Verwacht)
30 juni 2022
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
4 juni 2018
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
14 juni 2018
Eerst geplaatst (Werkelijk)
15 juni 2018
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
21 mei 2019
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
19 mei 2019
Laatst geverifieerd
1 mei 2019
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- XYunqiu
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Nee
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .