Knoglemikroarkitektur hos mænd med hæmofili (HEMOS)
Hæmofili A og B er arvelige kønsbundne mangler af koagulationsfaktorer VIII og IX karakteriseret ved blødning. Deres moderne terapi øger den forventede levetid og risikoen for aldersrelaterede sygdomme, f.eks. osteoporose.
Hæmofili-specifikke risikofaktorer hæmmer dannelsen af maksimal knoglemasse og fremskynder knogletab. Frakturer er hyppigere hos hæmofile mænd i forhold til alderssvarende mænd og fremkalder blødning, som forværres af manipulationer og kirurgisk indgreb.
Hypotesen for denne undersøgelse er, at hæmofile mænd har dårlig knoglemikroarkitektur (vurderet ved højopløsnings perifer kvantitativ computertomografi (HR-pQCT)) relateret til en ubalance mellem knogledannelse og resorption (vurderet af knogleomsætningsmarkører (BTM) og knoglebiomarkører ).
Undersøgelsen har til formål at vurdere forskellen i lavt trabekulært antal (Tb.N) ved den distale radius mellem hæmofile mænd (tilfælde) og alder-højde-vægt-etnicitet og rygematchede raske mænd (kontroller). Korrelation mellem BTM og Tb.N vil også blive undersøgt.
Biologiske markører for knogleombygning (C-terminalt telopeptid af type I kollagen (PINP), N-terminalt propeptid af type I procollagen (CTX-I), periostin) vil blive undersøgt.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
-
Bron, Frankrig, 69677
- Hôpital Cardio-Vasculaire et Pneumologique
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
Patienter:
- Mænd i alderen 20 til 60 år
- Svær hæmofili A eller B (FVIII eller FIX <1 %)
- Regelmæssig opfølgning i Lyon Hemophilia Center
- Evne til at give frit og informeret samtykke
- Person, der er i stand til aktivt at deltage i radiologiske undersøgelser
Sunde mænd:
- I alderen 20 til 60 år
Ekskluderingskriterier:
- Kvinder
- Ikke omfattet af sundhedssystemet
- Sårbar (voksne ude af stand til at give samtykke, beskyttet under værgemål, fange)
- Enhver blodkoagulationsabnormitet bortset fra svær hæmofili A eller B
- Har en af følgende behandlinger mod osteoporose i mere end 6 måneder: bisfosfonater, denosumab, teriparatid
- Med en kronisk sygdom, der har en stor indvirkning på knoglestrukturen og ikke er relateret til hæmofilisygdom, såsom Cushings eller Crohns sygdomme.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Diagnostisk
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: svær hæmofili A eller B patienter
30 patienter med svær hæmofili A eller B (Faktor (F)VIII eller Faktor IX (FIX)≤ 1%) i alderen 20 til 60 år vil blive inkluderet i denne undersøgelse.
|
Patienterne vil have en unik HR-pQCT-scannerbilleddannelse for at studere deres knoglemikroarkitektur
Patienterne vil få en unik blodprøve på 10 ml til måling af sera PINP, CTX-I, periostinniveauer
En dobbeltenergi røntgenabsorptiometriscanning af lændehvirvelsøjlen, hoften, distal radius og hele kroppen, kropssammensætning, lateral rygsøjle vil blive udført.
|
|
Andet: sunde mænd
Data for raske mænd, matchende alder-højde-vægt-etnicitet og rygning-matchet med patienten vil blive indsamlet.
Disse data er allerede tilgængelige på forskningsenheden "Institut national de la santé et de la recherche médicale" (INSERM).
|
Data om raske mænd er allerede tilgængelige
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
antal trabekulære ved distale tibia
Tidsramme: 3 måneder efter optagelsen
|
Antallet af trabekulære ved distale tibia vil blive udført og sammenlignet med de tilgængelige værdier for den raske kontrolgruppe
|
3 måneder efter optagelsen
|
|
antal trabekulære ved distal radius
Tidsramme: 3 måneder efter optagelsen
|
Antallet af trabekulære ved distal radius vil blive udført og sammenlignet med de tilgængelige værdier for den raske kontrolgruppe
|
3 måneder efter optagelsen
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sera knogle remodeling biomarkører
Tidsramme: 3 måneder efter optagelsen
|
Disse biomarkører udføres:
|
3 måneder efter optagelsen
|
|
afspejling af knoglestyrke
Tidsramme: 3 måneder efter optagelsen
|
Micro-Finite Element Analysis (µFEA) afspejling af knoglestyrke vil blive udført og sammenlignet med de tilgængelige værdier for den raske kontrolgruppe
|
3 måneder efter optagelsen
|
|
Trabekulær knoglescore (TBS)
Tidsramme: 3 måneder efter optagelsen
|
Trabecular Bone Score (TBS) vil blive udført og sammenlignet med de tilgængelige værdier for den raske kontrolgruppe. Den trabekulære knoglescore er et mål for knogletekstur korreleret med knoglemikroarkitektur og en markør for risikoen for osteoporose
|
3 måneder efter optagelsen
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 69HCL19_0390
- 2019-A03281-56 (Anden identifikator: ID-RCB)
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .