Luun mikroarkkitehtuuri miehillä, joilla on hemofilia (HEMOS)
Hemofilia A ja B ovat perinnöllisiä, sukupuoleen liittyviä hyytymistekijöiden VIII ja IX puutteita, joille on ominaista verenvuoto. Niiden nykyaikainen hoito lisää elinikää ja ikääntymiseen liittyvien sairauksien, kuten osteoporoosin, riskiä.
Hemofiliaan liittyvät riskitekijät heikentävät luumassan huippumuodostusta ja nopeuttavat luukatoa. Murtumat ovat yleisempiä hemofiilisilla miehillä kuin samanikäisillä miehillä ja aiheuttavat verenvuotoa, jota manipulaatiot ja kirurgiset toimenpiteet pahentavat.
Tämän tutkimuksen hypoteesi on, että hemofiilistellä miehillä on huono luun mikroarkkitehtuuri (arvioitu korkearesoluutioisella perifeerisellä kvantitatiivisella tietokonetomografialla (HR-pQCT)), mikä liittyy luun muodostumisen ja resorption väliseen epätasapainoon (arvioitu luun vaihtuvuusmarkkereilla (BTM) ja luun biomarkkereilla). ).
Tutkimuksen tavoitteena on arvioida eroa alhaisessa trabekulaarisessa lukumäärässä (Tb.N) distaalisäteellä hemofiilisten miesten (tapaukset) ja ikä-pituus-paino-etninen ja tupakointia vastaavien terveiden miesten (kontrollit) välillä. Myös BTM:n ja Tb.N:n välistä korrelaatiota tutkitaan.
Luun uudelleenmuotoilun biologisia markkereita (tyypin I kollageenin C-terminaalinen telopeptidi (PINP), tyypin I prokollageenin N-terminaalinen propeptidi (CTX-I), periostiini) tutkitaan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Bron, Ranska, 69677
- Hôpital Cardio-Vasculaire et Pneumologique
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Potilaat:
- 20-60-vuotiaat miehet
- Vaikea hemofilia A tai B (FVIII tai FIX<1 %)
- Säännöllinen seuranta Lyon Hemophilia Centerissä
- Kyky antaa vapaa ja tietoinen suostumus
- Henkilö, joka pystyy aktiivisesti osallistumaan radiologisiin tutkimuksiin
Terveet miehet:
- Ikäraja 20-60 vuotta
Poissulkemiskriteerit:
- Naiset
- Ei kuulu terveydenhuoltojärjestelmän piiriin
- Haavoittuva (aikuiset, jotka eivät voi suostua, holhouksen alainen, vanki)
- Mikä tahansa muu veren hyytymishäiriö kuin vaikea hemofilia A tai B
- jolla on jokin seuraavista osteoporoosin hoidoista yli 6 kuukautta: bisfosfonaatit, denosumabi, teriparatidi
- Krooninen sairaus, jolla on suuri vaikutus luurakenteeseen ja joka ei liity hemofiliaan, kuten Cushingin tai Crohnin tauti.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Diagnostiikka
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: vaikea hemofilia A tai B potilailla
Tähän tutkimukseen otetaan mukaan 30 potilasta, joilla on vaikea hemofilia A tai B (tekijä (F)VIII tai tekijä IX (FIX) ≤ 1 %), iältään 20–60 vuotta.
|
Potilaat saavat ainutlaatuisen HR-pQCT-skannerikuvauksen luun mikroarkkitehtuuria tutkimaan
Potilailta otetaan ainutlaatuinen 10 ml:n verinäyte seerumin PINP-, CTX-I- ja periostiinitasojen mittaamiseksi.
Lannerangan, lonkan, distaalisen säteen ja koko kehon, kehon koostumuksen ja lateraalisen selkärangan kaksoisenergiaröntgenabsorptiometriakuvaus tehdään.
|
|
Muut: terveitä miehiä
Terveistä miehistä kerätään tiedot iän, pituuden, painon ja etnisen alkuperän sekä tupakoinnin ja potilaan vastaavuudesta.
Nämä tiedot ovat jo saatavilla "Institut national de la santé et de la recherche médicale" (INSERM) -tutkimusyksikössä.
|
Tietoa terveistä miehistä on jo saatavilla
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
trabekulaarien lukumäärä distaalisessa sääriluussa
Aikaikkuna: 3 kuukautta sisällyttämisen jälkeen
|
Trabekulaarien lukumäärä distaalisessa sääriluussa mitataan ja sitä verrataan terveen kontrolliryhmän arvoihin
|
3 kuukautta sisällyttämisen jälkeen
|
|
trabekulaarien lukumäärä distaalisessa säteessä
Aikaikkuna: 3 kuukautta sisällyttämisen jälkeen
|
Trabekulaarien lukumäärä distaalisäteellä mitataan ja sitä verrataan terveen kontrolliryhmän arvoihin
|
3 kuukautta sisällyttämisen jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Seerumin luun uudelleenmuotoilun biomarkkerit
Aikaikkuna: 3 kuukautta sisällyttämisen jälkeen
|
Nämä biomarkkerit suoritetaan:
|
3 kuukautta sisällyttämisen jälkeen
|
|
heijastaa luun vahvuutta
Aikaikkuna: 3 kuukautta sisällyttämisen jälkeen
|
Mikrofinite Element Analysis (µFEA) heijastaa luun vahvuutta ja sitä verrataan terveen kontrolliryhmän arvoihin.
|
3 kuukautta sisällyttämisen jälkeen
|
|
Trabecular Bone Score (TBS)
Aikaikkuna: 3 kuukautta sisällyttämisen jälkeen
|
Trabecular Bone Score (TBS) suoritetaan ja sitä verrataan terveen kontrolliryhmän arvoihin. Trabekulaarisen luun pistemäärä on luun rakenteen mitta, joka korreloi luun mikroarkkitehtuuriin ja osteoporoosiriskin merkki.
|
3 kuukautta sisällyttämisen jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 69HCL19_0390
- 2019-A03281-56 (Muu tunniste: ID-RCB)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset HR-pQCT
-
Centre Hospitalier Universitaire de Saint EtienneLopetettu
-
Centre Hospitalier Universitaire de Saint EtienneLopetettu
-
Hospices Civils de LyonValmisPitkäaikainen parenteraalinen ravitsemus (2 vuotta) lapsille ja aikuisilleRanska
-
Hospices Civils de LyonValmis
-
Centre Hospitalier Universitaire de Saint EtienneValmisKrooniset munuaissairaudet | Lisäkilpirauhasen liikatoiminta, toissijainenRanska
-
Columbia UniversityNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)RekrytointiLuusairaudet, aineenvaihdunta | Glomerulaarinen sairaus | LuunmurtumaYhdysvallat
-
Centre Hospitalier Universitaire de Saint EtiennePfizerValmis
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisValmisPrimaarinen hyperparatyreoosi | LuusairausRanska
-
Christian MeierUniversity Hospital Inselspital, Berne; University Hospital, Basel, Switzerland ja muut yhteistyökumppanitValmisTyypin 1 diabetes mellitusSveitsi
-
Hospices Civils de LyonTuntematon