Microarchitettura ossea negli uomini con emofilia (HEMOS)
L'emofilia A e B sono carenze ereditarie legate al sesso dei fattori VIII e IX della coagulazione caratterizzate da sanguinamento. La loro terapia moderna aumenta l'aspettativa di vita e il rischio di malattie legate all'età, ad esempio l'osteoporosi.
I fattori di rischio specifici dell'emofilia compromettono la formazione del picco di massa ossea e accelerano la perdita ossea. Le fratture sono più frequenti negli uomini emofilici rispetto agli uomini della stessa età e inducono sanguinamento che è aggravato da manipolazioni e interventi chirurgici.
L'ipotesi di questo studio è che gli uomini emofilici abbiano una scarsa microarchitettura ossea (valutata mediante tomografia computerizzata quantitativa periferica ad alta risoluzione (HR-pQCT)) correlata a uno squilibrio tra formazione ossea e riassorbimento (valutata mediante marcatori del ricambio osseo (BTM) e biomarcatori ossei ).
Lo studio mira a valutare la differenza di basso numero trabecolare (Tb.N) al radio distale tra uomini emofilici (casi) e uomini sani abbinati per età-altezza-peso-etnia e fumatori (controlli). Sarà inoltre studiata la correlazione tra BTM e Tb.N.
Verranno studiati marcatori biologici di rimodellamento osseo (telopeptide C-terminale del collagene di tipo I (PINP), propeptide N-terminale del procollagene di tipo I (CTX-I), periostina).
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Bron, Francia, 69677
- Hôpital Cardio-Vasculaire et Pneumologique
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
Pazienti:
- Uomini dai 20 ai 60 anni
- Emofilia grave A o B (FVIII o FIX<1%)
- Seguito regolare nel Centro per l'emofilia di Lione
- Capacità di prestare il consenso libero e informato
- Persona in grado di partecipare attivamente agli esami radiologici
Uomini sani:
- Dai 20 ai 60 anni
Criteri di esclusione:
- Donne
- Non coperto dal sistema sanitario
- Vulnerabile (adulti incapaci di acconsentire, protetti sotto tutela, detenuti)
- Qualsiasi anomalia della coagulazione del sangue diversa dall'emofilia grave A o B
- Avere uno dei seguenti trattamenti contro l'osteoporosi da più di 6 mesi: bifosfonati, denosumab, teriparatide
- Con una malattia cronica ad alto impatto sulla struttura ossea e non correlata alla malattia dell'emofilia, come le malattie di Cushing o Crohn.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Diagnostico
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: pazienti affetti da grave emofilia A o B
30 pazienti con grave emofilia A o B (Fattore (F) VIII o Fattore IX (FIX) ≤ 1%) di età compresa tra 20 e 60 anni saranno inclusi in questo studio.
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I pazienti avranno un esclusivo imaging scanner HR-pQCT per studiare la loro microarchitettura ossea
I pazienti avranno un unico prelievo di sangue di 10 mL per la misurazione dei livelli sierici di PINP, CTX-I, periostina
Verrà eseguita una scansione assorbimetrica a raggi X a doppia energia della colonna lombare, dell'anca, del radio distale e di tutto il corpo, composizione corporea, colonna vertebrale laterale.
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Altro: uomini sani
Saranno raccolti i dati di uomini sani, abbinati per età-altezza-peso-etnia e fumatori-abbinati con il paziente.
Questi dati sono già disponibili presso l'unità di ricerca associata "Institut national de la santé et de la recherche médicale" (INSERM).
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I dati di uomini sani sono già disponibili
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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numero di trabecolare alla tibia distale
Lasso di tempo: 3 mesi dopo l'inclusione
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Il numero di trabecolari alla tibia distale verrà eseguito e confrontato con i valori disponibili per il gruppo di controllo sano
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3 mesi dopo l'inclusione
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numero di trabecolari al radio distale
Lasso di tempo: 3 mesi dopo l'inclusione
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Il numero di trabecolari al radio distale verrà eseguito e confrontato con i valori disponibili per il gruppo di controllo sano
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3 mesi dopo l'inclusione
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Biomarcatori di rimodellamento osseo sieri
Lasso di tempo: 3 mesi dopo l'inclusione
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Questi biomarcatori saranno eseguiti:
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3 mesi dopo l'inclusione
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riflesso della resistenza ossea
Lasso di tempo: 3 mesi dopo l'inclusione
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Verrà eseguito il riflesso dell'analisi degli elementi microfiniti (μFEA) della forza ossea e confrontato con i valori disponibili per il gruppo di controllo sano
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3 mesi dopo l'inclusione
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Punteggio dell'osso trabecolare (TBS)
Lasso di tempo: 3 mesi dopo l'inclusione
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Verrà eseguito il Trabecular Bone Score (TBS) e confrontato con i valori disponibili per il gruppo di controllo sano Il Trabecular Bone Score è una misura della struttura ossea correlata con la microarchitettura ossea e un marker per il rischio di osteoporosi
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3 mesi dopo l'inclusione
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie ematologiche
- Disturbi della coagulazione del sangue, ereditari
- Disturbi delle proteine della coagulazione
- Disturbi emorragici
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie muscoloscheletriche
- Malattie ossee
- Disturbi della coagulazione del sangue
- Malattie ossee, metaboliche
- Emofilia A
- Osteoporosi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 69HCL19_0390
- 2019-A03281-56 (Altro identificatore: ID-RCB)
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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