Botmicroarchitectuur bij mannen met hemofilie (HEMOS)
Hemofilie A en B zijn erfelijke geslachtsgebonden deficiënties van stollingsfactoren VIII en IX gekenmerkt door bloedingen. Hun moderne therapie verhoogt de levensverwachting en het risico op ouderdomsziekten, zoals osteoporose.
Hemofilie-specifieke risicofactoren belemmeren de vorming van piekbotmassa en versnellen botverlies. Breuken komen vaker voor bij mannen met hemofilie dan bij mannen van dezelfde leeftijd en veroorzaken bloedingen die worden verergerd door manipulaties en chirurgische ingrepen.
De hypothese van deze studie is dat mannen met hemofilie een slechte microarchitectuur van het bot hebben (beoordeeld met perifere kwantitatieve computertomografie met hoge resolutie (HR-pQCT)) die verband houdt met een onevenwicht tussen botvorming en -resorptie (beoordeeld aan de hand van botomzetmarkers (BTM) en botbiomarkers ).
De studie heeft tot doel het verschil in laag trabeculair aantal (Tb.N) op de distale straal tussen hemofilie mannen (gevallen) en leeftijd-lengte-gewicht-etniciteit en roken-gematchte gezonde mannen (controles) te beoordelen. Correlatie tussen BTM en Tb.N zal ook bestudeerd worden.
Biologische markers van botremodellering (C-terminaal telopeptide van type I collageen (PINP), N-terminaal propeptide van type I procollageen (CTX-I), periostine) zullen bestudeerd worden.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Bron, Frankrijk, 69677
- Hôpital Cardio-Vasculaire et Pneumologique
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Patiënten:
- Mannen van 20 tot 60 jaar
- Ernstige hemofilie A of B (FVIII of FIX<1%)
- Regelmatige opvolging in het hemofiliecentrum van Lyon
- Mogelijkheid om vrije en geïnformeerde toestemming te geven
- Persoon die in staat is actief deel te nemen aan radiologische onderzoeken
Gezonde mannen:
- Leeftijd 20 tot 60 jaar
Uitsluitingscriteria:
- Vrouwen
- Niet gedekt door het gezondheidssysteem
- Kwetsbaar (volwassenen kunnen niet instemmen, beschermd onder curatele, gevangene)
- Elke bloedstollingsafwijking anders dan ernstige hemofilie A of B
- Een van de volgende behandelingen tegen osteoporose van meer dan 6 maanden ondergaan: bisfosfonaten, denosumab, teriparatide
- Met een chronische ziekte die een grote impact heeft op de botstructuur en niet gerelateerd is aan de ziekte van hemofilie, zoals de ziekte van Cushing of Crohn.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Diagnostisch
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: ernstige hemofilie A- of B-patiënten
30 patiënten met ernstige hemofilie A of B (factor (F)VIII of factor IX (FIX) ≤ 1%) in de leeftijd van 20 tot 60 jaar zullen in dit onderzoek worden opgenomen.
|
Patiënten krijgen een unieke HR-pQCT-scannerbeeldvorming om hun botmicroarchitectuur te bestuderen
Patiënten krijgen een unieke bloedafname van 10 ml voor de metingen van sera PINP, CTX-I, periostinespiegels
Er wordt een dual-energy röntgenabsorptiometriescan van de lumbale wervelkolom, heup, distale radius en het hele lichaam, lichaamssamenstelling en laterale wervelkolom uitgevoerd.
|
|
Ander: gezonde mannen
Er zullen gegevens worden verzameld van gezonde mannen die qua leeftijd, lengte, gewicht, etniciteit en roken overeenkomen met de patiënt.
Deze gegevens zijn al beschikbaar bij de geassocieerde onderzoekseenheid "Institut national de la santé et de la recherche médicale" (INSERM).
|
Gegevens van gezonde mannen zijn al beschikbaar
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
aantal trabeculaire distale tibia
Tijdsspanne: 3 maanden na opname
|
Het aantal trabeculaire bij distale tibia wordt uitgevoerd en vergeleken met de waarden die beschikbaar zijn voor de gezonde controlegroep
|
3 maanden na opname
|
|
aantal trabeculaire distale radius
Tijdsspanne: 3 maanden na opname
|
Het aantal trabeculairen op de distale straal wordt uitgevoerd en vergeleken met de waarden die beschikbaar zijn voor de gezonde controlegroep
|
3 maanden na opname
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Sera biomarkers voor botremodellering
Tijdsspanne: 3 maanden na opname
|
Deze biomarkers worden uitgevoerd:
|
3 maanden na opname
|
|
weerspiegeling van de botsterkte
Tijdsspanne: 3 maanden na opname
|
Micro-Finite Element Analysis (µFEA) reflectie van botsterkte zal worden uitgevoerd en vergeleken met de beschikbare waarden voor de gezonde controlegroep
|
3 maanden na opname
|
|
Trabeculaire botscore (TBS)
Tijdsspanne: 3 maanden na opname
|
Trabecular Bone Score (TBS) wordt uitgevoerd en vergeleken met de waarden die beschikbaar zijn voor de gezonde controlegroep. De trabecular bone score is een maat voor de bottextuur die verband houdt met de botmicroarchitectuur en een marker voor het risico op osteoporose.
|
3 maanden na opname
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 69HCL19_0390
- 2019-A03281-56 (Andere identificatie: ID-RCB)
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op HR-pQCT
-
Centre Hospitalier Universitaire de Saint EtienneBeëindigdOsteoporose | BotverliesFrankrijk
-
Centre Hospitalier Universitaire de Saint EtienneBeëindigd
-
Hospices Civils de LyonVoltooidLangdurige parenterale voeding (2 jaar) bij kinderen en volwassenenFrankrijk
-
Hospices Civils de LyonVoltooid
-
Centre Hospitalier Universitaire de Saint EtienneVoltooidChronische nierziekten | Hyperparathyreoïdie, secundairFrankrijk
-
Centre Hospitalier Universitaire de Saint EtiennePfizerVoltooid
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisVoltooidPrimaire hyperparathyreoïdie | BotziekteFrankrijk
-
Columbia UniversityNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)WervingBotziekten, Metabool | Glomerulaire ziekte | Bot fractuurVerenigde Staten
-
Christian MeierUniversity Hospital Inselspital, Berne; University Hospital, Basel, Switzerland; University Hospital Schleswig-HolsteinVoltooidDiabetes mellitus type 1Zwitserland
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisBeëindigd