Knochenmikroarchitektur bei Männern mit Hämophilie (HEMOS)
Hämophilie A und B sind erbliche geschlechtsgebundene Mängel der Gerinnungsfaktoren VIII und IX, die durch Blutungen gekennzeichnet sind. Ihre moderne Therapie erhöht die Lebenserwartung und das Risiko altersbedingter Erkrankungen, z. B. Osteoporose.
Hämophilie-spezifische Risikofaktoren beeinträchtigen die Bildung von Peak Bone Mass und beschleunigen den Knochenabbau. Frakturen sind häufiger bei hämophilen Männern als bei gleichaltrigen Männern und führen zu Blutungen, die durch Manipulationen und chirurgische Eingriffe verschlimmert werden.
Die Hypothese dieser Studie ist, dass hämophile Männer eine schlechte Knochenmikroarchitektur haben (bewertet durch hochauflösende periphere quantitative Computertomographie (HR-pQCT)) im Zusammenhang mit einem Ungleichgewicht zwischen Knochenbildung und -resorption (bewertet durch Knochenumsatzmarker (BTM) und Knochenbiomarker). ).
Die Studie zielt darauf ab, den Unterschied in der niedrigen Trabekelzahl (Tb.N) am distalen Radius zwischen hämophilen Männern (Fälle) und alters-, größen-, gewichts-, ethnischen und rauchenden gesunden Männern (Kontrollen) zu bewerten. Die Korrelation zwischen BTM und Tb.N wird ebenfalls untersucht.
Biologische Marker des Knochenumbaus (C-terminales Telopeptid des Typ-I-Kollagens (PINP), N-terminales Propeptid des Typ-I-Prokollagens (CTX-I), Periostin) werden untersucht.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Unzutreffend
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
-
-
Bron, Frankreich, 69677
- Hôpital Cardio-Vasculaire et Pneumologique
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
Patienten:
- Männer im Alter von 20 bis 60 Jahren
- Schwere Hämophilie A oder B (FVIII oder FIX<1 %)
- Regelmäßige Nachsorge im Lyoner Hämophiliezentrum
- Fähigkeit, frei und informiert zuzustimmen
- Person, die in der Lage ist, aktiv an radiologischen Untersuchungen teilzunehmen
Gesunde Männer:
- Im Alter von 20 bis 60 Jahren
Ausschlusskriterien:
- Frauen
- Nicht vom Gesundheitssystem abgedeckt
- Gefährdet (Erwachsene nicht einwilligungsfähig, unter Vormundschaft geschützt, Gefangener)
- Jede Anomalie der Blutgerinnung außer schwerer Hämophilie A oder B
- Eine der folgenden Behandlungen gegen Osteoporose über mehr als 6 Monate: Bisphosphonate, Denosumab, Teriparatid
- Mit einer chronischen Krankheit, die einen starken Einfluss auf die Knochenstruktur hat und nicht mit einer Hämophilie-Erkrankung wie Morbus Cushing oder Crohn zusammenhängt.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Diagnose
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
|
Experimental: Patienten mit schwerer Hämophilie A oder B
30 Patienten mit schwerer Hämophilie A oder B (Faktor (F)VIII oder Faktor IX (FIX) ≤ 1 %) im Alter von 20 bis 60 Jahren werden in diese Studie aufgenommen.
|
Die Patienten erhalten eine einzigartige HR-pQCT-Scanner-Bildgebung, um ihre Knochenmikroarchitektur zu untersuchen
Den Patienten wird eine einmalige Blutentnahme von 10 ml für die Messung der Serum-PINP-, CTX-I- und Periostin-Spiegel entnommen
Es wird ein dualer Röntgen-Absorptiometrie-Scan der Lendenwirbelsäule, der Hüfte, des distalen Radius und des gesamten Körpers, der Körperzusammensetzung und der seitlichen Wirbelsäule durchgeführt.
|
|
Sonstiges: Gesunde Männer
Es werden Daten von gesunden Männern gesammelt, die in Bezug auf Alter, Größe, Gewicht, ethnische Zugehörigkeit und Rauchen mit dem Patienten übereinstimmen.
Diese Daten liegen bereits der angeschlossenen Forschungseinheit „Institut national de la santé et de la recherche médicale“ (INSERM) vor.
|
Daten von gesunden Männern liegen bereits vor
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Anzahl der Trabekel an der distalen Tibia
Zeitfenster: 3 Monate nach Aufnahme
|
Die Anzahl der Trabekel am distalen Schienbein wird durchgeführt und mit den für die gesunde Kontrollgruppe verfügbaren Werten verglichen
|
3 Monate nach Aufnahme
|
|
Anzahl der Trabekel am distalen Radius
Zeitfenster: 3 Monate nach Aufnahme
|
Die Anzahl der Trabekel am distalen Radius wird bestimmt und mit den verfügbaren Werten der gesunden Kontrollgruppe verglichen
|
3 Monate nach Aufnahme
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Sera Biomarker für den Knochenumbau
Zeitfenster: 3 Monate nach Aufnahme
|
Diese Biomarker werden durchgeführt:
|
3 Monate nach Aufnahme
|
|
Spiegelung der Knochenstärke
Zeitfenster: 3 Monate nach Aufnahme
|
Eine Mikro-Finite-Elemente-Analyse (µFEA) spiegelt die Knochenstärke wider und wird mit den für die gesunde Kontrollgruppe verfügbaren Werten verglichen
|
3 Monate nach Aufnahme
|
|
Trabekulärer Knochenscore (TBS)
Zeitfenster: 3 Monate nach Aufnahme
|
Der Trabecular Bone Score (TBS) wird durchgeführt und mit den verfügbaren Werten der gesunden Kontrollgruppe verglichen. Der Trabecular Bone Score ist ein Maß für die Knochentextur, das mit der Knochenmikroarchitektur korreliert, und ein Marker für das Osteoporoserisiko
|
3 Monate nach Aufnahme
|
Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Stoffwechselerkrankungen
- Hämatologische Erkrankungen
- Blutgerinnungsstörungen, vererbt
- Gerinnungsproteinstörungen
- Hämorrhagische Störungen
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Erkrankungen des Bewegungsapparates
- Knochenerkrankungen
- Blutgerinnungsstörungen
- Knochenerkrankungen, Stoffwechsel
- Hämophilie A
- Osteoporose
Andere Studien-ID-Nummern
- 69HCL19_0390
- 2019-A03281-56 (Andere Kennung: ID-RCB)
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .