Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerheden og effektivitetsevalueringen af ​​ET-STEM hos patienter med frontotemporal demens (FTD_ET-STEM)

20. februar 2024 opdateret af: Hee Jin Kim, Samsung Medical Center

Klinisk vurdering af sikkerheden og den potentielle effektivitet af mesenkymale stamceller prækonditioneret med ethionamid (ET-STEM) hos patienter med frontotemporal demens (FTD)

Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​3 gentagne doser af ET-STEM (Mesenkymale stamceller prækonditioneret med ethionamid) hos patienter med FTD.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Forsøgspersoner med FTD, som har underskrevet den informerede samtykkeformular og opfylder berettigelseskriterierne, vil gennemgå Ommaya-reservoirindsættelse. 2 uger efter indsættelse af Ommaya-reservoiret vil forsøgspersonerne blive injiceret med 3x10^7 celler/2mL ET-STEM til intraventrikulært rum via et Ommaya-reservoir. Injektionen gentages 3 gange med 4 ugers mellemrum. Forsøgspersonerne vil blive indlagt i 24 timer og observeret for akutte bivirkninger. 4 uger efter den 3. injektion vil sikkerhed og potentiel effekt blive vurderet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

12

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

    • Gangnam-gu
      • Seoul, Gangnam-gu, Korea, Republikken, 06351
        • Samsung Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

40 år til 85 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Koreansk mand eller kvinde i alderen 40-85 år
  2. Diagnose af en af ​​de 3 undertyper af FTD i henhold til de diagnostiske kriterier for 3 undertyper af FTD

    ① Sandsynlig bvFTD (adfærdsvariant FTD)

    ② svPPA (semantisk variant af primær progressiv afasi)

    ③ nfvPPA (ikke-flydende/agrammatisk variant primær progressiv afasi)

  3. K-MMSE ≥ 10
  4. Forsøgspersoner med betroede pårørende, som jævnligt kontakter forsøgspersonerne og kan ledsage forsøgspersonerne ved besøg på hospitalet.
  5. Negativt resultat af amyloid PET-billeddannelse
  6. En forsøgsperson, der er informeret om det kliniske forsøg og underskriver en samtykkeerklæring (hvis ikke kan underskrive, kræves et samtykke fra en juridisk acceptabel repræsentant)

Ekskluderingskriterier:

  1. Personer med demens forårsaget af andet end FTD (dvs. infektion i centralnervesystemet, Creutzfeld-Jacobs sygdom, sværere hovedtraume, Huntingtons sygdom, Parkinsons sygdom, Alzheimers sygdom og vaskulær demens)
  2. Personer med psykisk lidelse. (dvs. depression, skizofreni, bipolar lidelse osv.) (bortset fra forsøgspersoner, der blev fejldiagnosticeret med psykologisk sygdom på grund af de indledende neuropsykiatriske symptomer på FTD)
  3. Personer med ukontrolleret hypotension, hypertension, diabetes og skjoldbruskkirtelsygdom.
  4. Personer med kræft (inklusive hjernetumor)
  5. Personer med blødningsforstyrrelse
  6. Kvinde i den fødedygtige alder, der nægtede at anvende medicinsk acceptabel præventionsmetode (patient efter overgangsalderen uden menstruation i mindst 12 måneder betragtes som infertil)
  7. Drægtige eller ammende hunner
  8. Anamnese med slagtilfælde inden for 3 måneder før studieoptagelse
  9. Stof/alkoholmisbrug 1
  10. Kontraindiceret for nogen af ​​de test, der er udført i den kliniske forsøgsperiode (f.eks. MR, CT, PET)
  11. Et individ, hvor indsættelse af Ommaya-reservoir og generel anæstesi anses for vanskeligt
  12. Unormale laboratoriefund ved screening
  13. Mistænkt aktiv lungesygdom baseret på røntgen af ​​thorax ved screening
  14. Positivt hepatitis B nukleart antistof og hpatitis C antistof
  15. Forsøgspersoner, som hovedinvestigatoren anser for upassende til deltagelse i undersøgelsen på grund af den mulige skadelige virkning på forsøgspersonerne, vanskeligheder med at gennemføre undersøgelsen eller tidligere eller nuværende medicinske tilstande, der kan forstyrre evalueringen af ​​undersøgelsesresultaterne
  16. Forsøgspersoner, som den primære investigator anser for umulige at overholde kliniske forskningsprocedurer.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandlingsarm
injiceret med 3x10^7 celler/2mL ET-STEM til intraventrikulært rum via et Ommaya-reservoir. gentages 3 gange med 4 ugers mellemrum
mesenkymale stamceller prækonditioneret med ethionamid

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For at bestemme DLT (dosisbegrænsende toksicitet)
Tidsramme: Første 3-ugers behandlingscyklus
forekomst af DLT (dosisbegrænsende toksicitet)
Første 3-ugers behandlingscyklus
uønskede hændelser vurderet af CTCAE v5.0
Tidsramme: op til 5 år
alle potentielt behandlede emner for at vurdere sikkerheden
op til 5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
ADAS-Cog 13 svarprocent
Tidsramme: Screening efter den første administration 12 uger, 48 uger, 96 uger, 144 uger, 192 uger, 240 uger
svarprocent, ingen ændring eller forbedring af ADAS cog 13 score
Screening efter den første administration 12 uger, 48 uger, 96 uger, 144 uger, 192 uger, 240 uger
Clinical Demens Rating Sum of Boxes
Tidsramme: Screening efter den første administration 12 uger, 48 uger, 96 uger, 144 uger, 192 uger, 240 uger
Ændring fra baseline i CDR-SB, min 0, max 24, højere score betyder et dårligere resultat
Screening efter den første administration 12 uger, 48 uger, 96 uger, 144 uger, 192 uger, 240 uger
Alzheimer's Disease Cooperative Study - instrumentelle elementer i Activities of Daily Living Inventory
Tidsramme: den første administration 12 uger, 48 uger, 96 uger, 144 uger, 192 uger, 240 uger
Ændring fra baseline i ADCS-iADL, min 0, max78, højere score betyder et bedre resultat
den første administration 12 uger, 48 uger, 96 uger, 144 uger, 192 uger, 240 uger
Caregiver-administreret neuropsykiatrisk inventar
Tidsramme: den første administration 12 uger, 48 uger, 96 uger, 144 uger, 192 uger, 240 uger
Ændring fra baseline i CGA-NPI, min 0, max 144, højere score betyder et dårligere resultat
den første administration 12 uger, 48 uger, 96 uger, 144 uger, 192 uger, 240 uger
foreløbig effekt
Tidsramme: op til 12 uger
Ændring fra baseline i CSF-biomarkører
op til 12 uger
K-MMSE
Tidsramme: den første administration 12 uger, 48 uger, 96 uger, 144 uger, 192 uger, 240 uger
Koreansk Mini-Mental State Examination (MMSE), min 0, max 30, højere score betyder et bedre resultat
den første administration 12 uger, 48 uger, 96 uger, 144 uger, 192 uger, 240 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: HeeJin Kim, Samsung Medical Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

6. juli 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. marts 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. marts 2022

Først opslået (Faktiske)

7. april 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

21. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. februar 2024

Sidst verificeret

1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner