- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT05315661
Sikkerheden og effektivitetsevalueringen af ET-STEM hos patienter med frontotemporal demens (FTD_ET-STEM)
20. februar 2024 opdateret af: Hee Jin Kim, Samsung Medical Center
Klinisk vurdering af sikkerheden og den potentielle effektivitet af mesenkymale stamceller prækonditioneret med ethionamid (ET-STEM) hos patienter med frontotemporal demens (FTD)
Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af 3 gentagne doser af ET-STEM (Mesenkymale stamceller prækonditioneret med ethionamid) hos patienter med FTD.
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Forsøgspersoner med FTD, som har underskrevet den informerede samtykkeformular og opfylder berettigelseskriterierne, vil gennemgå Ommaya-reservoirindsættelse.
2 uger efter indsættelse af Ommaya-reservoiret vil forsøgspersonerne blive injiceret med 3x10^7 celler/2mL ET-STEM til intraventrikulært rum via et Ommaya-reservoir.
Injektionen gentages 3 gange med 4 ugers mellemrum.
Forsøgspersonerne vil blive indlagt i 24 timer og observeret for akutte bivirkninger.
4 uger efter den 3. injektion vil sikkerhed og potentiel effekt blive vurderet.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
12
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Gangnam-gu
-
Seoul, Gangnam-gu, Korea, Republikken, 06351
- Samsung Medical Center
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
40 år til 85 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Koreansk mand eller kvinde i alderen 40-85 år
Diagnose af en af de 3 undertyper af FTD i henhold til de diagnostiske kriterier for 3 undertyper af FTD
① Sandsynlig bvFTD (adfærdsvariant FTD)
② svPPA (semantisk variant af primær progressiv afasi)
③ nfvPPA (ikke-flydende/agrammatisk variant primær progressiv afasi)
- K-MMSE ≥ 10
- Forsøgspersoner med betroede pårørende, som jævnligt kontakter forsøgspersonerne og kan ledsage forsøgspersonerne ved besøg på hospitalet.
- Negativt resultat af amyloid PET-billeddannelse
- En forsøgsperson, der er informeret om det kliniske forsøg og underskriver en samtykkeerklæring (hvis ikke kan underskrive, kræves et samtykke fra en juridisk acceptabel repræsentant)
Ekskluderingskriterier:
- Personer med demens forårsaget af andet end FTD (dvs. infektion i centralnervesystemet, Creutzfeld-Jacobs sygdom, sværere hovedtraume, Huntingtons sygdom, Parkinsons sygdom, Alzheimers sygdom og vaskulær demens)
- Personer med psykisk lidelse. (dvs. depression, skizofreni, bipolar lidelse osv.) (bortset fra forsøgspersoner, der blev fejldiagnosticeret med psykologisk sygdom på grund af de indledende neuropsykiatriske symptomer på FTD)
- Personer med ukontrolleret hypotension, hypertension, diabetes og skjoldbruskkirtelsygdom.
- Personer med kræft (inklusive hjernetumor)
- Personer med blødningsforstyrrelse
- Kvinde i den fødedygtige alder, der nægtede at anvende medicinsk acceptabel præventionsmetode (patient efter overgangsalderen uden menstruation i mindst 12 måneder betragtes som infertil)
- Drægtige eller ammende hunner
- Anamnese med slagtilfælde inden for 3 måneder før studieoptagelse
- Stof/alkoholmisbrug 1
- Kontraindiceret for nogen af de test, der er udført i den kliniske forsøgsperiode (f.eks. MR, CT, PET)
- Et individ, hvor indsættelse af Ommaya-reservoir og generel anæstesi anses for vanskeligt
- Unormale laboratoriefund ved screening
- Mistænkt aktiv lungesygdom baseret på røntgen af thorax ved screening
- Positivt hepatitis B nukleart antistof og hpatitis C antistof
- Forsøgspersoner, som hovedinvestigatoren anser for upassende til deltagelse i undersøgelsen på grund af den mulige skadelige virkning på forsøgspersonerne, vanskeligheder med at gennemføre undersøgelsen eller tidligere eller nuværende medicinske tilstande, der kan forstyrre evalueringen af undersøgelsesresultaterne
- Forsøgspersoner, som den primære investigator anser for umulige at overholde kliniske forskningsprocedurer.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Behandlingsarm
injiceret med 3x10^7 celler/2mL ET-STEM til intraventrikulært rum via et Ommaya-reservoir.
gentages 3 gange med 4 ugers mellemrum
|
mesenkymale stamceller prækonditioneret med ethionamid
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For at bestemme DLT (dosisbegrænsende toksicitet)
Tidsramme: Første 3-ugers behandlingscyklus
|
forekomst af DLT (dosisbegrænsende toksicitet)
|
Første 3-ugers behandlingscyklus
|
|
uønskede hændelser vurderet af CTCAE v5.0
Tidsramme: op til 5 år
|
alle potentielt behandlede emner for at vurdere sikkerheden
|
op til 5 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
ADAS-Cog 13 svarprocent
Tidsramme: Screening efter den første administration 12 uger, 48 uger, 96 uger, 144 uger, 192 uger, 240 uger
|
svarprocent, ingen ændring eller forbedring af ADAS cog 13 score
|
Screening efter den første administration 12 uger, 48 uger, 96 uger, 144 uger, 192 uger, 240 uger
|
|
Clinical Demens Rating Sum of Boxes
Tidsramme: Screening efter den første administration 12 uger, 48 uger, 96 uger, 144 uger, 192 uger, 240 uger
|
Ændring fra baseline i CDR-SB, min 0, max 24, højere score betyder et dårligere resultat
|
Screening efter den første administration 12 uger, 48 uger, 96 uger, 144 uger, 192 uger, 240 uger
|
|
Alzheimer's Disease Cooperative Study - instrumentelle elementer i Activities of Daily Living Inventory
Tidsramme: den første administration 12 uger, 48 uger, 96 uger, 144 uger, 192 uger, 240 uger
|
Ændring fra baseline i ADCS-iADL, min 0, max78, højere score betyder et bedre resultat
|
den første administration 12 uger, 48 uger, 96 uger, 144 uger, 192 uger, 240 uger
|
|
Caregiver-administreret neuropsykiatrisk inventar
Tidsramme: den første administration 12 uger, 48 uger, 96 uger, 144 uger, 192 uger, 240 uger
|
Ændring fra baseline i CGA-NPI, min 0, max 144, højere score betyder et dårligere resultat
|
den første administration 12 uger, 48 uger, 96 uger, 144 uger, 192 uger, 240 uger
|
|
foreløbig effekt
Tidsramme: op til 12 uger
|
Ændring fra baseline i CSF-biomarkører
|
op til 12 uger
|
|
K-MMSE
Tidsramme: den første administration 12 uger, 48 uger, 96 uger, 144 uger, 192 uger, 240 uger
|
Koreansk Mini-Mental State Examination (MMSE), min 0, max 30, højere score betyder et bedre resultat
|
den første administration 12 uger, 48 uger, 96 uger, 144 uger, 192 uger, 240 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: HeeJin Kim, Samsung Medical Center
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
6. juli 2022
Primær færdiggørelse (Anslået)
31. december 2026
Studieafslutning (Anslået)
31. december 2026
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
1. marts 2022
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
30. marts 2022
Først opslået (Faktiske)
7. april 2022
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
21. februar 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
20. februar 2024
Sidst verificeret
1. februar 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Psykiske lidelser
- Metaboliske sygdomme
- Hjernesygdomme
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Neurologiske manifestationer
- Neuroadfærdsmæssige manifestationer
- Neurokognitive lidelser
- Neurodegenerative sygdomme
- TDP-43 Proteinopatier
- Proteostase mangler
- Sprogforstyrrelser
- Kommunikationsforstyrrelser
- Taleforstyrrelser
- Frontotemporal Lobar Degeneration
- Afasi
- Demens
- Frontotemporal demens
- Afasi, Primær Progressiv
- Pick sygdom i hjernen
Andre undersøgelses-id-numre
- 2022-02-089
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .