Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení bezpečnosti a účinnosti ET-STEM u pacientů s frontotemporální demencí (FTD_ET-STEM)

20. února 2024 aktualizováno: Hee Jin Kim, Samsung Medical Center

Klinické hodnocení bezpečnosti a potenciální účinnosti mezenchymálních kmenových buněk kondicionovaných ethionamidem (ET-STEM) u pacientů s frontotemporální demencí (FTD)

Primárním účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost 3 opakovaných dávek ET-STEM (Mezenchymální kmenové buňky preconditioning s ethionamidem) u pacientů s FTD.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Subjekty s FTD, které podepsaly formulář informovaného souhlasu a splňují kritéria způsobilosti, podstoupí vložení rezervoáru Ommaya. 2 týdny po vložení rezervoáru Ommaya bude subjektům injikováno 3x10^7 buněk/2 ml ET-STEM do intraventrikulárního prostoru prostřednictvím zásobníku Ommaya. Injekce se bude opakovat 3krát ve 4týdenních intervalech. Subjekty budou hospitalizovány po dobu 24 hodin a sledovány na akutní nežádoucí příhody. 4 týdny po 3. injekci bude vyhodnocena bezpečnost a potenciální účinnost.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

12

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Korejská republika
    • Gangnam-gu
      • Seoul, Gangnam-gu, Korejská republika, 06351
        • Samsung Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

40 let až 85 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Korejský muž nebo žena ve věku 40-85 let

  2. Diagnostika jednoho ze 3 podtypů FTD podle diagnostických kritérií pro 3 podtypy FTD

    ① Pravděpodobné bvFTD (varianta chování FTD)

    ② svPPA (sémantická varianta primární progresivní afázie)

    ③ nfvPPA (nefluentní/agramatická varianta primární progresivní afázie)

  3. K-MMSE ≥ 10
  4. Subjekty s důvěryhodnými pečovateli, kteří subjekty pravidelně kontaktují a mohou je doprovázet při návštěvě nemocnice.
  5. Negativní výsledek amyloidního PET zobrazení
  6. Subjekt, který je informován o klinickém hodnocení a podepíše formulář souhlasu (Pokud nemůže podepsat, je vyžadován souhlas právně přijatelného zástupce)

Kritéria vyloučení:

  1. Subjekty s demencí způsobenou jinou než FTD (tj. infekce centrálního nervového systému, Creutzfeld-Jacobova choroba, těžší poranění hlavy, Huntingtonova choroba, Parkinsonova choroba, Alzheimerova choroba a vaskulární demence)
  2. Subjekty s psychickými poruchami. (tj. deprese, schizofrenie, bipolární porucha atd.) (s výjimkou subjektů, u kterých byla chybně diagnostikována psychická nemoc kvůli počátečním neuropsychiatrickým symptomům FTD)
  3. Subjekty s nekontrolovanou hypotenzí, hypertenzí, diabetem a onemocněním štítné žlázy.
  4. Subjekty s rakovinou (včetně mozkového nádoru)
  5. Subjekty s poruchou krvácivosti
  6. Žena v plodném věku, která odmítla používat lékařsky přijatelnou metodu antikoncepce (pacientka po menopauze bez menstruace po dobu alespoň 12 měsíců je považována za neplodnou)
  7. Březí nebo kojící samice
  8. Anamnéza cévní mozkové příhody do 3 měsíců před zařazením do studie
  9. Zneužívání návykových látek/alkoholu 1
  10. Kontraindikováno pro kterýkoli z testů prováděných během období klinického hodnocení (například MRI, CT, PET)
  11. Subjekt, u kterého jsou zavádění rezervoáru Ommaya a celková anestezie považovány za obtížné
  12. Abnormální laboratorní nálezy při screeningu
  13. Podezření na aktivní plicní onemocnění na základě RTG hrudníku při Screeningu
  14. Pozitivní jaderná protilátka proti hepatitidě B a protilátka proti hepatitidě C
  15. Subjekty, které hlavní zkoušející považuje za nevhodné pro účast ve studii kvůli možnému škodlivému účinku na subjekty, obtížím s dokončením studie nebo předchozím nebo současným zdravotním stavům, které mohou narušit hodnocení výsledků studie
  16. Subjekty, které hlavní zkoušející považuje za nemožné dodržovat postupy klinického výzkumu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčba Arm
injikováno 3x10^7 buněk/2 ml ET-STEM do intraventrikulárního prostoru přes Ommaya rezervoár. opakovat 3x v 4týdenních intervalech
Lék: ET-STEM
mezenchymální kmenové buňky předem kondicionované ethionamidem

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
K určení DLT (dávku limitující toxicita)
Časové okno: První 3týdenní cyklus léčby
míra výskytu DLT (dávku limitující toxicita)
První 3týdenní cyklus léčby
nežádoucí příhody hodnocené pomocí CTCAE v5.0
Časové okno: až 5 let
všechny potenciálně léčené subjekty k posouzení bezpečnosti
až 5 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra odezvy ADAS-Cog 13
Časové okno: Screening po prvním podání 12 týdnů, 48 týdnů, 96 týdnů, 144 týdnů, 192 týdnů, 240 týdnů
míra odezvy, žádná změna nebo zlepšení skóre ADAS cog 13
Screening po prvním podání 12 týdnů, 48 týdnů, 96 týdnů, 144 týdnů, 192 týdnů, 240 týdnů
Součet hodnocení klinické demence
Časové okno: Screening po prvním podání 12 týdnů, 48 týdnů, 96 týdnů, 144 týdnů, 192 týdnů, 240 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v CDR-SB, min 0, max 24, vyšší skóre znamená horší výsledek
Screening po prvním podání 12 týdnů, 48 týdnů, 96 týdnů, 144 týdnů, 192 týdnů, 240 týdnů
Kooperativní studie Alzheimerovy choroby – instrumentální položky inventáře aktivit každodenního života
Časové okno: první podání 12 týdnů, 48 týdnů, 96 týdnů, 144 týdnů, 192 týdnů, 240 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v ADCS-iADL, min 0, max78, vyšší skóre znamená lepší výsledek
první podání 12 týdnů, 48 týdnů, 96 týdnů, 144 týdnů, 192 týdnů, 240 týdnů
Neuropsychiatrický inventář spravovaný pečovatelem
Časové okno: první podání 12 týdnů, 48 týdnů, 96 týdnů, 144 týdnů, 192 týdnů, 240 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v CGA-NPI, min 0, max 144, vyšší skóre znamená horší výsledek
první podání 12 týdnů, 48 týdnů, 96 týdnů, 144 týdnů, 192 týdnů, 240 týdnů
předběžná účinnost
Časové okno: až 12 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v biomarkerech CSF
až 12 týdnů
K-MMSE
Časové okno: první podání 12 týdnů, 48 týdnů, 96 týdnů, 144 týdnů, 192 týdnů, 240 týdnů
Korean Mini-Mental State Examination (MMSE), min 0, max 30, vyšší skóre znamená lepší výsledek
první podání 12 týdnů, 48 týdnů, 96 týdnů, 144 týdnů, 192 týdnů, 240 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Samsung Medical Center

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: HeeJin Kim, Samsung Medical Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

6. července 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. března 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. března 2022

První zveřejněno (Aktuální)

7. dubna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

21. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. února 2024

Naposledy ověřeno

1. února 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2022-02-089

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na ET-STEM

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Germany

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit