- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT05315661
La sicurezza e la valutazione dell'efficacia di ET-STEM in pazienti con demenza frontotemporale (FTD_ET-STEM)
20 febbraio 2024 aggiornato da: Hee Jin Kim, Samsung Medical Center
Valutazione clinica sulla sicurezza e la potenziale efficacia delle cellule staminali mesenchimali precondizionate con etionamide (ET-STEM) in pazienti con demenza frontotemporale (FTD)
Lo scopo principale di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di 3 dosi ripetute di ET-STEM (cellule staminali mesenchimali precondizionate con etionamide) in pazienti con FTD.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
I soggetti con FTD, che hanno firmato il modulo di consenso informato e soddisfano i criteri di ammissibilità, saranno sottoposti all'inserimento del serbatoio Ommaya.
2 settimane dopo l'inserimento del serbatoio Ommaya, i soggetti verranno iniettati con 3x10^7 cellule/2 ml di ET-STEM nello spazio intraventricolare tramite un serbatoio Ommaya.
L'iniezione verrà ripetuta 3 volte a intervalli di 4 settimane.
I soggetti saranno ricoverati in ospedale per 24 ore e osservati per eventi avversi acuti.
4 settimane dopo la terza iniezione, saranno valutate la sicurezza e la potenziale efficacia.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
12
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
Gangnam-gu
-
Seoul, Gangnam-gu, Corea, Repubblica di, 06351
- Samsung Medical Center
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 40 anni a 85 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Maschio o femmina coreano di età compresa tra 40 e 85 anni
Diagnosi di uno dei 3 sottotipi di FTD secondo i criteri diagnostici per 3 sottotipi di FTD
① Probabile bvFTD (variante di comportamento FTD)
② svPPA (afasia progressiva primaria variante semantica)
③ nfvPPA (afasia progressiva primaria variante non fluente/agrammatica)
- K-MMSE ≥ 10
- Soggetti con caregiver di fiducia che contattano regolarmente i soggetti e possono accompagnare i soggetti durante la visita in ospedale.
- Risultato negativo dell'imaging PET dell'amiloide
- Un soggetto che è informato della sperimentazione clinica e firma un modulo di consenso (se non è in grado di firmare, è richiesto il consenso di un rappresentante legalmente riconosciuto)
Criteri di esclusione:
- Soggetti con demenza causata da cause diverse da FTD (es. infezione del sistema nervoso centrale, morbo di Creutzfeld-Jacob, trauma cranico più grave, morbo di Huntington, morbo di Parkinson, morbo di Alzheimer e demenza vascolare)
- Soggetti con disturbo psichico. (cioè. depressione, schizofrenia, disturbo bipolare, ecc.) (ad eccezione dei soggetti a cui è stata diagnosticata erroneamente una malattia psicologica a causa dei sintomi neuropsichiatrici iniziali di FTD)
- Soggetti con ipotensione incontrollata, ipertensione, diabete e malattie della tiroide.
- Soggetti con un cancro (compreso il tumore al cervello)
- Soggetti con disturbi della coagulazione
- Donna in età fertile che ha rifiutato di praticare un metodo contraccettivo accettabile dal punto di vista medico (la paziente in post menopausa senza mestruazioni da almeno 12 mesi è considerata sterile)
- Donne in gravidanza o in allattamento
- Storia di ictus entro 3 mesi prima dell'arruolamento nello studio
- Abuso di sostanze/alcol 1
- Controindicato per uno qualsiasi dei test eseguiti durante il periodo di sperimentazione clinica (ad esempio, risonanza magnetica, TC, PET)
- Un soggetto in cui l'inserimento del serbatoio Ommaya e l'anestesia generale sono considerati difficili
- Risultati di laboratorio anormali allo screening
- Sospetta malattia polmonare attiva sulla base della radiografia del torace durante lo screening
- Anticorpo nucleare dell'epatite B e anticorpo dell'epatite C positivi
- Soggetti che il ricercatore principale considera inappropriati per la partecipazione allo studio a causa del possibile effetto dannoso sui soggetti, difficoltà nel completamento dello studio o condizioni mediche precedenti o attuali che possono disturbare la valutazione dei risultati dello studio
- Soggetti che il ricercatore principale ritiene impossibili da rispettare con le procedure di ricerca clinica.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Braccio di trattamento
iniettato con 3x10^7 cellule/2 ml di ET-STEM nello spazio intraventricolare tramite un serbatoio di Ommaya.
ripetuto 3 volte ad intervalli di 4 settimane
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cellule staminali mesenchimali precondizionate con etionamide
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Per determinare DLT (Tossicità limitante la dose)
Lasso di tempo: Primo ciclo di trattamento di 3 settimane
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tasso di incidenza di DLT (Tossicità limitante la dose)
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Primo ciclo di trattamento di 3 settimane
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eventi avversi valutati da CTCAE v5.0
Lasso di tempo: fino a 5 anni
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tutti i soggetti potenzialmente trattati per valutarne la sicurezza
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fino a 5 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tasso di risposta ADAS-Cog 13
Lasso di tempo: Screening, dopo la prima somministrazione12 settimane, 48 settimane, 96 settimane, 144 settimane, 192 settimane, 240 settimane
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tasso di risposta, nessun cambiamento o miglioramento del punteggio ADAS cog 13
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Screening, dopo la prima somministrazione12 settimane, 48 settimane, 96 settimane, 144 settimane, 192 settimane, 240 settimane
|
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La somma delle scatole di valutazione della demenza clinica
Lasso di tempo: Screening, dopo la prima somministrazione12 settimane, 48 settimane, 96 settimane, 144 settimane, 192 settimane, 240 settimane
|
Variazione rispetto al basale in CDR-SB, min 0, max 24, punteggi più alti indicano un esito peggiore
|
Screening, dopo la prima somministrazione12 settimane, 48 settimane, 96 settimane, 144 settimane, 192 settimane, 240 settimane
|
|
Studio cooperativo sulla malattia di Alzheimer - elementi strumentali dell'Inventario delle attività della vita quotidiana
Lasso di tempo: la prima somministrazione12settimane, 48settimane, 96settimane, 144settimane, 192settimane, 240settimane
|
Variazione rispetto al basale in ADCS-iADL, min 0, max78, punteggi più alti indicano un risultato migliore
|
la prima somministrazione12settimane, 48settimane, 96settimane, 144settimane, 192settimane, 240settimane
|
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Inventario neuropsichiatrico amministrato dal caregiver
Lasso di tempo: la prima somministrazione12settimane, 48settimane, 96settimane, 144settimane, 192settimane, 240settimane
|
Variazione rispetto al basale in CGA-NPI, min 0, max 144, punteggi più alti indicano un esito peggiore
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la prima somministrazione12settimane, 48settimane, 96settimane, 144settimane, 192settimane, 240settimane
|
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efficacia preliminare
Lasso di tempo: fino a 12 settimane
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Variazione rispetto al basale nei biomarcatori CSF
|
fino a 12 settimane
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K-MMSE
Lasso di tempo: la prima somministrazione12settimane, 48settimane, 96settimane, 144settimane, 192settimane, 240settimane
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Korean Mini-Mental State Examination (MMSE), min 0, max 30, punteggi più alti significano un risultato migliore
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la prima somministrazione12settimane, 48settimane, 96settimane, 144settimane, 192settimane, 240settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: HeeJin Kim, Samsung Medical Center
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
6 luglio 2022
Completamento primario (Stimato)
31 dicembre 2026
Completamento dello studio (Stimato)
31 dicembre 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
1 marzo 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
30 marzo 2022
Primo Inserito (Effettivo)
7 aprile 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
21 febbraio 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
20 febbraio 2024
Ultimo verificato
1 febbraio 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Disordini mentali
- Malattie metaboliche
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Manifestazioni neurologiche
- Manifestazioni neurocomportamentali
- Disturbi neurocognitivi
- Malattie Neurodegenerative
- TDP-43 Proteinopatie
- Carenze di proteostasi
- Disturbi del linguaggio
- Disturbi della comunicazione
- Disturbi del linguaggio
- Degenerazione lobare frontotemporale
- Afasia
- Demenza
- Demenza frontotemporale
- Afasia, primaria progressiva
- Scegli Malattia del cervello
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2022-02-089
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .