Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena bezpieczeństwa i skuteczności ET-STEM u pacjentów z otępieniem czołowo-skroniowym (FTD_ET-STEM)

20 lutego 2024 zaktualizowane przez: Hee Jin Kim, Samsung Medical Center

Kliniczna ocena bezpieczeństwa i potencjalnej skuteczności mezenchymalnych komórek macierzystych wstępnie kondycjonowanych etionamidem (ET-STEM) u pacjentów z otępieniem czołowo-skroniowym (FTD)

Głównym celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji 3 powtarzanych dawek ET-STEM (mezenchymalne komórki macierzyste wstępnie kondycjonowane etionamidem) u pacjentów z FTD.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Osoby z FTD, które podpisały formularz świadomej zgody i spełniają kryteria kwalifikacyjne, zostaną poddane zabiegowi założenia zbiornika Ommaya. 2 tygodnie po wprowadzeniu zbiornika Ommaya, pacjentom zostanie wstrzyknięte 3x10^7 komórek/2 ml ET-STEM do przestrzeni dokomorowej przez zbiornik Ommaya. Iniekcje będą powtarzane 3 razy w odstępach 4 tygodniowych. Osobnicy będą hospitalizowani przez 24 godziny i obserwowani pod kątem ostrych zdarzeń niepożądanych. 4 tygodnie po trzecim wstrzyknięciu zostanie ocenione bezpieczeństwo i potencjalna skuteczność.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

12

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Republika Korei
    • Gangnam-gu
      • Seoul, Gangnam-gu, Republika Korei, 06351
        • Samsung Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

40 lat do 85 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Koreański mężczyzna lub kobieta w wieku 40-85 lat

  2. Rozpoznanie jednego z 3 podtypów FTD według kryteriów diagnostycznych dla 3 podtypów FTD

    ① Prawdopodobny bvFTD (wariant zachowania FTD)

    ② svPPA (wariant semantyczny pierwotnej progresywnej afazji)

    ③ nfvPPA (niepłynny/agramatyczny wariant pierwotnie postępującej afazji)

  3. K-MMSE ≥ 10
  4. Pacjenci z zaufanymi opiekunami, którzy regularnie kontaktują się z pacjentami i mogą towarzyszyć pacjentom podczas wizyt w szpitalu.
  5. Negatywny wynik badania PET amyloidu
  6. Uczestnik, który został poinformowany o badaniu klinicznym i podpisuje formularz zgody (w przypadku braku możliwości podpisania wymagana jest zgoda przedstawiciela prawnego)

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci z otępieniem spowodowanym innymi czynnikami niż FTD (tj. zakażenia ośrodkowego układu nerwowego, choroba Creutzfelda-Jacoba, cięższy uraz głowy, choroba Huntingtona, choroba Parkinsona, choroba Alzheimera i otępienie naczyniowe)
  2. Osoby z zaburzeniami psychicznymi. (tj. depresja, schizofrenia, choroba afektywna dwubiegunowa itp.) (z wyjątkiem osób, u których błędnie zdiagnozowano chorobę psychiczną z powodu początkowych objawów neuropsychiatrycznych FTD)
  3. Pacjenci z niekontrolowanym niedociśnieniem, nadciśnieniem, cukrzycą i chorobami tarczycy.
  4. Osoby z rakiem (w tym guzem mózgu)
  5. Osoby z skazą krwotoczną
  6. Kobieta w wieku rozrodczym, która odmówiła stosowania medycznie akceptowalnej metody antykoncepcji (pacjentka po menopauzie, która nie miesiączkuje od co najmniej 12 miesięcy uważana jest za niepłodną)
  7. Samice w ciąży lub karmiące
  8. Historia udaru w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem do badania
  9. Nadużywanie substancji psychoaktywnych/alkoholu 1
  10. Przeciwwskazane dla któregokolwiek z testów wykonanych w okresie badania klinicznego (np. MRI, CT, PET)
  11. Pacjent, u którego założenie zbiornika Ommaya i znieczulenie ogólne są uważane za trudne
  12. Nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych podczas badań przesiewowych
  13. Podejrzenie czynnej choroby płuc na podstawie zdjęcia rentgenowskiego klatki piersiowej podczas badania przesiewowego
  14. Dodatnie przeciwciała jądrowe przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu B i przeciwciała przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C
  15. Osoby, które kierownik projektu uzna za nieodpowiednie do udziału w badaniu ze względu na możliwy szkodliwy wpływ na uczestników, trudności w ukończeniu badania lub przebyte lub obecne schorzenia mogące zakłócić ocenę wyników badania
  16. Osoby, co do których główny badacz uzna, że ​​niemożliwe jest przestrzeganie procedur badań klinicznych.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię lecznicze
wstrzyknięto 3x10^7 komórek/2 ml ET-STEM do przestrzeni międzykomorowej przez zbiornik Ommaya. powtórzyć 3 razy w odstępie 4 tygodni
Lek: ET-STEM
mezenchymalne komórki macierzyste wstępnie kondycjonowane etionamidem

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aby określić DLT (toksyczność ograniczająca dawkę)
Ramy czasowe: Pierwszy 3-tygodniowy cykl leczenia
częstość występowania DLT (toksyczność ograniczająca dawkę)
Pierwszy 3-tygodniowy cykl leczenia
zdarzenia niepożądane według oceny CTCAE v5.0
Ramy czasowe: do 5 lat
wszystkich potencjalnie leczonych pacjentów w celu oceny bezpieczeństwa
do 5 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wskaźnik odpowiedzi ADAS-Cog 13
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe, po pierwszym podaniu 12 tygodni, 48 tygodni, 96 tygodni, 144 tygodni, 192 tygodni, 240 tygodni
wskaźnik odpowiedzi, brak zmian lub poprawa wyniku ADAS cog 13
Badanie przesiewowe, po pierwszym podaniu 12 tygodni, 48 tygodni, 96 tygodni, 144 tygodni, 192 tygodni, 240 tygodni
Suma pudełek oceny klinicznej demencji
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe, po pierwszym podaniu 12 tygodni, 48 tygodni, 96 tygodni, 144 tygodni, 192 tygodni, 240 tygodni
Zmiana od wartości początkowej w CDR-SB, min. 0, maks. 24, wyższe wyniki oznaczają gorszy wynik
Badanie przesiewowe, po pierwszym podaniu 12 tygodni, 48 tygodni, 96 tygodni, 144 tygodni, 192 tygodni, 240 tygodni
Badanie kooperatywne choroby Alzheimera – elementy instrumentalne Inwentarza Czynności Życia Codziennego
Ramy czasowe: pierwsze podanie 12 tygodni, 48 tygodni, 96 tygodni, 144 tygodni, 192 tygodni, 240 tygodni
Zmiana od wartości wyjściowej w ADCS-iADL, min 0, max78, wyższe wyniki oznaczają lepszy wynik
pierwsze podanie 12 tygodni, 48 tygodni, 96 tygodni, 144 tygodni, 192 tygodni, 240 tygodni
Inwentarz neuropsychiatryczny prowadzony przez opiekuna
Ramy czasowe: pierwsze podanie 12 tygodni, 48 tygodni, 96 tygodni, 144 tygodni, 192 tygodni, 240 tygodni
Zmiana od wartości wyjściowej w CGA-NPI, min. 0, maks. 144, wyższe wyniki oznaczają gorszy wynik
pierwsze podanie 12 tygodni, 48 tygodni, 96 tygodni, 144 tygodni, 192 tygodni, 240 tygodni
wstępna skuteczność
Ramy czasowe: do 12 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych biomarkerów płynu mózgowo-rdzeniowego
do 12 tygodni
K-MMSE
Ramy czasowe: pierwsze podanie 12 tygodni, 48 tygodni, 96 tygodni, 144 tygodni, 192 tygodni, 240 tygodni
Koreański Mini-Mental State Examination (MMSE), min 0, max 30, wyższe wyniki oznaczają lepszy wynik
pierwsze podanie 12 tygodni, 48 tygodni, 96 tygodni, 144 tygodni, 192 tygodni, 240 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Samsung Medical Center

Śledczy

  • Główny śledczy: HeeJin Kim, Samsung Medical Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

6 lipca 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 marca 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 marca 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

7 kwietnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

21 lutego 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 lutego 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2022-02-089

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj