- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT05315661
Evaluación de la seguridad y la eficacia de ET-STEM en pacientes con demencia frontotemporal (FTD_ET-STEM)
20 de febrero de 2024 actualizado por: Hee Jin Kim, Samsung Medical Center
Evaluación clínica sobre la seguridad y la eficacia potencial de las células madre mesenquimales preacondicionadas con etionamida (ET-STEM) en pacientes con demencia frontotemporal (FTD)
El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad y la tolerabilidad de 3 dosis repetidas de ET-STEM (células madre mesenquimales preacondicionadas con etionamida) en pacientes con DFT.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los sujetos con FTD, que firmaron el formulario de consentimiento informado y cumplieron con los criterios de elegibilidad, se someterán a la inserción del reservorio Ommaya.
2 semanas después de la inserción del reservorio Ommaya, se inyectará a los sujetos 3x10^7 células/2 ml de ET-STEM en el espacio intraventricular a través de un reservorio Ommaya.
La inyección se repetirá 3 veces a intervalos de 4 semanas.
Los sujetos serán hospitalizados durante 24 horas y observados por eventos adversos agudos.
4 semanas después de la tercera inyección, se evaluarán la seguridad y la eficacia potencial.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
12
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Heejin Kim
- Número de teléfono: 82-10-8654-7347
- Correo electrónico: evekhj@gmail.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: HeeJin Kim
- Número de teléfono: 82-10-8654-7347
Ubicaciones de estudio
-
-
Gangnam-gu
-
Seoul, Gangnam-gu, Corea, república de, 06351
- Samsung Medical Center
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
40 años a 85 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Coreano masculino o femenino de 40 a 85 años de edad
Diagnóstico de uno de los 3 subtipos de FTD según los criterios diagnósticos para 3 subtipos de FTD
① Probable bvFTD (variante de comportamiento FTD)
② svPPA (afasia progresiva primaria variante semántica)
③ nfvPPA (afasia progresiva primaria variante no fluida/agramática)
- K-MMSE ≥ 10
- Sujetos con cuidadores de confianza que contactan regularmente a los sujetos y pueden acompañar a los sujetos cuando visitan el hospital.
- Resultado negativo de la imagen PET de amiloide
- Un sujeto que está informado del ensayo clínico y firma un formulario de consentimiento (si no puede firmar, se requiere el consentimiento de un representante legalmente aceptable)
Criterio de exclusión:
- Sujetos con causa de demencia distinta a FTD (es decir, infección del sistema nervioso central, enfermedad de Creutzfeld-Jacob, traumatismo craneoencefálico grave, enfermedad de Huntington, enfermedad de Parkinson, enfermedad de Alzheimer y demencia vascular)
- Sujetos con trastorno psicológico. (es decir. depresión, esquizofrenia, trastorno bipolar, etc.) (a excepción de los sujetos a los que se les diagnosticó erróneamente una enfermedad psicológica debido a los síntomas neuropsiquiátricos iniciales de DFT)
- Sujetos con hipotensión no controlada, hipertensión, diabetes y enfermedad tiroidea.
- Sujetos con cáncer (incluyendo tumor cerebral)
- Sujetos con trastorno hemorrágico
- Mujer en edad fértil que se negó a practicar un método anticonceptivo médicamente aceptable (la paciente posmenopáusica sin menstruación durante al menos 12 meses se considera infértil)
- Hembras gestantes o lactantes
- Antecedentes de accidente cerebrovascular en los 3 meses anteriores a la inscripción en el estudio
- Abuso de sustancias/alcohol 1
- Contraindicado para cualquiera de las pruebas realizadas durante el período de ensayo clínico (por ejemplo, MRI, CT, PET)
- Un sujeto en el que la inserción del reservorio Ommaya y la anestesia general se consideran difíciles
- Hallazgos anormales de laboratorio en la selección
- Sospecha de enfermedad pulmonar activa según la radiografía de tórax en la selección
- Anticuerpo nuclear de hepatitis B positivo y anticuerpo de hepatitis C
- Sujetos que el investigador principal considere inapropiados para participar en el estudio debido al posible efecto dañino en los sujetos, dificultad para completar el estudio o condiciones médicas previas o actuales que puedan perturbar la evaluación de los resultados del estudio.
- Sujetos que el investigador principal considere imposible cumplir con los procedimientos de investigación clínica.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
Experimental: Brazo de tratamiento
inyectado con 3x10 ^ 7 células / 2 ml de ET-STEM en el espacio intraventricular a través de un reservorio de Ommaya.
repetido 3 veces a intervalos de 4 semanas
|
células madre mesenquimales preacondicionadas con etionamida
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Para determinar DLT (Toxicidad limitante de dosis)
Periodo de tiempo: Primer ciclo de tratamiento de 3 semanas
|
tasa de incidencia de DLT (toxicidad limitante de dosis)
|
Primer ciclo de tratamiento de 3 semanas
|
eventos adversos evaluados por CTCAE v5.0
Periodo de tiempo: hasta 5 años
|
todos los sujetos potencialmente tratados para evaluar la seguridad
|
hasta 5 años
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Tasa de respuesta ADAS-Cog 13
Periodo de tiempo: Tamizaje, después de la primera administración 12 semanas, 48 semanas, 96 semanas, 144 semanas, 192 semanas, 240 semanas
|
tasa de respuesta, sin cambios o mejoras en la puntuación ADAS cog 13
|
Tamizaje, después de la primera administración 12 semanas, 48 semanas, 96 semanas, 144 semanas, 192 semanas, 240 semanas
|
La suma de las casillas de calificación clínica de la demencia
Periodo de tiempo: Tamizaje, después de la primera administración 12 semanas, 48 semanas, 96 semanas, 144 semanas, 192 semanas, 240 semanas
|
Cambio desde la línea de base en CDR-SB, min 0, max 24, puntajes más altos significan un peor resultado
|
Tamizaje, después de la primera administración 12 semanas, 48 semanas, 96 semanas, 144 semanas, 192 semanas, 240 semanas
|
Estudio Cooperativo de la Enfermedad de Alzheimer: ítems instrumentales del Inventario de Actividades de la Vida Diaria
Periodo de tiempo: la primera administración 12 semanas, 48 semanas, 96 semanas, 144 semanas, 192 semanas, 240 semanas
|
Cambio desde el inicio en ADCS-iADL, min 0, max78, puntajes más altos significan un mejor resultado
|
la primera administración 12 semanas, 48 semanas, 96 semanas, 144 semanas, 192 semanas, 240 semanas
|
Inventario neuropsiquiátrico administrado por el cuidador
Periodo de tiempo: la primera administración 12 semanas, 48 semanas, 96 semanas, 144 semanas, 192 semanas, 240 semanas
|
Cambio desde la línea de base en CGA-NPI, min 0, max 144, puntajes más altos significan un peor resultado
|
la primera administración 12 semanas, 48 semanas, 96 semanas, 144 semanas, 192 semanas, 240 semanas
|
eficacia preliminar
Periodo de tiempo: hasta 12 semanas
|
Cambio desde la línea de base en biomarcadores de LCR
|
hasta 12 semanas
|
K-MMSE
Periodo de tiempo: la primera administración 12 semanas, 48 semanas, 96 semanas, 144 semanas, 192 semanas, 240 semanas
|
Miniexamen del estado mental de Corea (MMSE), min 0, max 30, las puntuaciones más altas significan un mejor resultado
|
la primera administración 12 semanas, 48 semanas, 96 semanas, 144 semanas, 192 semanas, 240 semanas
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: HeeJin Kim, Samsung Medical Center
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
6 de julio de 2022
Finalización primaria (Estimado)
31 de diciembre de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
31 de diciembre de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
1 de marzo de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de marzo de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
7 de abril de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
21 de febrero de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de febrero de 2024
Última verificación
1 de febrero de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Desordenes mentales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Manifestaciones neuroconductuales
- Trastornos neurocognitivos
- Enfermedades neurodegenerativas
- Proteinopatías TDP-43
- Deficiencias de proteostasis
- Trastornos del lenguaje
- Desordenes comunicacionales
- Trastornos del habla
- Degeneración del lóbulo frontotemporal
- Afasia
- Demencia
- Demencia frontotemporal
- Afasia Primaria Progresiva
- Elija la enfermedad del cerebro
Otros números de identificación del estudio
- 2022-02-089
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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