Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerheten och effektivitetsutvärderingen av ET-STEM hos patienter med frontotemporal demens (FTD_ET-STEM)

20 februari 2024 uppdaterad av: Hee Jin Kim, Samsung Medical Center

Klinisk bedömning av säkerheten och den potentiella effekten av mesenkymala stamceller förkonditionerade med etionamid (ET-STEM) hos patienter med frontotemporal demens (FTD)

Det primära syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av 3 upprepade doser av ET-STEM (Mesenkymala stamceller förkonditionerade med etionamid) hos patienter med FTD.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Försökspersoner med FTD, som undertecknat formuläret för informerat samtycke och uppfyller behörighetskriterierna kommer att genomgå Ommaya-reservoarinsättning. 2 veckor efter Ommaya-reservoarinsättningen kommer försökspersonerna att injiceras med 3x10^7 celler/2mL ET-STEM till intraventrikulärt utrymme via en Ommaya-reservoar. Injektionen kommer att upprepas 3 gånger med 4 veckors intervall. Försökspersonerna kommer att läggas in på sjukhus i 24 timmar och observeras för akuta biverkningar. 4 veckor efter den tredje injektionen kommer säkerhet och potentiell effekt att bedömas.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

12

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

    • Gangnam-gu
      • Seoul, Gangnam-gu, Korea, Republiken av, 06351
        • Samsung Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

40 år till 85 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Koreansk man eller kvinna vid 40-85 års ålder
  2. Diagnos av en av de 3 subtyperna av FTD enligt de diagnostiska kriterierna för 3 subtyper av FTD

    ① Trolig bvFTD (beteendevariant FTD)

    ② svPPA (semantisk variant av primär progressiv afasi)

    ③ nfvPPA (icke-flytande/agrammatisk variant av primär progressiv afasi)

  3. K-MMSE ≥ 10
  4. Försökspersoner med betrodda vårdgivare som regelbundet kontaktar försökspersonerna och kan följa med försökspersonerna vid sjukhusbesök.
  5. Negativt resultat av amyloid PET-avbildning
  6. En försöksperson som är informerad om den kliniska prövningen och undertecknar ett samtyckesformulär (om det inte går att underteckna krävs ett medgivande från en juridiskt godtagbar representant)

Exklusions kriterier:

  1. Personer med demens orsakad av annat än FTD (dvs. infektion i centrala nervsystemet, Creutzfeld-Jacobs sjukdom, svårare huvudtrauma, Huntingtons sjukdom, Parkinsons sjukdom, Alzheimers sjukdom och vaskulär demens)
  2. Ämnen med psykisk störning. (dvs. depression, schizofreni, bipolär sjukdom, etc) (förutom patienter som feldiagnostiserades med psykologisk sjukdom på grund av de initiala neuropsykiatriska symtomen på FTD)
  3. Patienter med okontrollerad hypotoni, högt blodtryck, diabetes och sköldkörtelsjukdom.
  4. Personer med cancer (inklusive hjärntumör)
  5. Försökspersoner med blödningsrubbning
  6. Kvinna i fertil ålder som vägrade att använda medicinskt godtagbar preventivmetod (patient efter klimakteriet utan menstruation på minst 12 månader anses vara infertil)
  7. Dräktiga eller ammande honor
  8. Historik av stroke inom 3 månader före studieinskrivning
  9. Missbruk av droger/alkohol 1
  10. Kontraindicerat för något av de tester som utförts under den kliniska prövningsperioden (till exempel MRT, CT, PET)
  11. En patient hos vilken införande av Ommaya-reservoar och generell anestesi anses vara svårt
  12. Onormala laboratoriefynd vid screening
  13. Misstänkt aktiv lungsjukdom baserat på lungröntgen vid Screening
  14. Positiv hepatit B nukleär antikropp och hpatit C antikropp
  15. Försökspersoner som huvudforskaren anser vara olämpliga för deltagande i studien på grund av eventuell skadlig effekt på försökspersonerna, svårigheter att slutföra studien eller tidigare eller aktuella medicinska tillstånd som kan störa utvärderingen av studieresultaten
  16. Försökspersoner som huvudforskaren anser omöjliga att följa kliniska forskningsrutiner.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Behandlingsarm
injiceras med 3x10^7 celler/2mL ET-STEM till intraventrikulärt utrymme via en Ommaya-reservoar. upprepas 3 gånger med 4 veckors intervall
mesenkymala stamceller förkonditionerade med etionamid

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
För att bestämma DLT (dosbegränsande toxicitet)
Tidsram: Första 3-veckors behandlingscykeln
incidensfrekvens av DLT (dosbegränsande toxicitet)
Första 3-veckors behandlingscykeln
biverkningar enligt bedömning av CTCAE v5.0
Tidsram: upp till 5 år
alla potentiellt behandlade ämnen för att bedöma säkerheten
upp till 5 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
ADAS-Cog 13 svarsfrekvens
Tidsram: Screening, efter den första administreringen 12 veckor, 48 veckor, 96 veckor, 144 veckor, 192 veckor, 240 veckor
svarsfrekvens, ingen förändring eller förbättring av ADAS cog 13 poäng
Screening, efter den första administreringen 12 veckor, 48 veckor, 96 veckor, 144 veckor, 192 veckor, 240 veckor
Clinical Demens Rating Summa av lådor
Tidsram: Screening, efter den första administreringen 12 veckor, 48 veckor, 96 veckor, 144 veckor, 192 veckor, 240 veckor
Förändring från baslinjen i CDR-SB, min 0, max 24, högre poäng betyder ett sämre resultat
Screening, efter den första administreringen 12 veckor, 48 veckor, 96 veckor, 144 veckor, 192 veckor, 240 veckor
Alzheimers Disease Cooperative Study- instrumentella poster i Activities of Daily Living Inventory
Tidsram: den första administreringen 12 veckor, 48 veckor, 96 veckor, 144 veckor, 192 veckor, 240 veckor
Förändring från baslinjen i ADCS-iADL, min 0, max78, högre poäng betyder ett bättre resultat
den första administreringen 12 veckor, 48 veckor, 96 veckor, 144 veckor, 192 veckor, 240 veckor
Vårdgivare-administrerad neuropsykiatrisk inventering
Tidsram: den första administreringen 12 veckor, 48 veckor, 96 veckor, 144 veckor, 192 veckor, 240 veckor
Förändring från baslinjen i CGA-NPI, min 0, max 144, högre poäng innebär ett sämre resultat
den första administreringen 12 veckor, 48 veckor, 96 veckor, 144 veckor, 192 veckor, 240 veckor
preliminär effekt
Tidsram: upp till 12 veckor
Förändring från baslinjen i CSF-biomarkörer
upp till 12 veckor
K-MMSE
Tidsram: den första administreringen 12 veckor, 48 veckor, 96 veckor, 144 veckor, 192 veckor, 240 veckor
Korean Mini-Mental State Examination (MMSE), min 0, max 30, högre poäng betyder bättre resultat
den första administreringen 12 veckor, 48 veckor, 96 veckor, 144 veckor, 192 veckor, 240 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Utredare

  • Huvudutredare: HeeJin Kim, Samsung Medical Center

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

6 juli 2022

Primärt slutförande (Beräknad)

31 december 2026

Avslutad studie (Beräknad)

31 december 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

1 mars 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

30 mars 2022

Första postat (Faktisk)

7 april 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

21 februari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 februari 2024

Senast verifierad

1 februari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Frontotemporal demens

Kliniska prövningar på ET-STEM

3
Prenumerera