- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT05315661
Säkerheten och effektivitetsutvärderingen av ET-STEM hos patienter med frontotemporal demens (FTD_ET-STEM)
20 februari 2024 uppdaterad av: Hee Jin Kim, Samsung Medical Center
Klinisk bedömning av säkerheten och den potentiella effekten av mesenkymala stamceller förkonditionerade med etionamid (ET-STEM) hos patienter med frontotemporal demens (FTD)
Det primära syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av 3 upprepade doser av ET-STEM (Mesenkymala stamceller förkonditionerade med etionamid) hos patienter med FTD.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Försökspersoner med FTD, som undertecknat formuläret för informerat samtycke och uppfyller behörighetskriterierna kommer att genomgå Ommaya-reservoarinsättning.
2 veckor efter Ommaya-reservoarinsättningen kommer försökspersonerna att injiceras med 3x10^7 celler/2mL ET-STEM till intraventrikulärt utrymme via en Ommaya-reservoar.
Injektionen kommer att upprepas 3 gånger med 4 veckors intervall.
Försökspersonerna kommer att läggas in på sjukhus i 24 timmar och observeras för akuta biverkningar.
4 veckor efter den tredje injektionen kommer säkerhet och potentiell effekt att bedömas.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
12
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Gangnam-gu
-
Seoul, Gangnam-gu, Korea, Republiken av, 06351
- Samsung Medical Center
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
40 år till 85 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Koreansk man eller kvinna vid 40-85 års ålder
Diagnos av en av de 3 subtyperna av FTD enligt de diagnostiska kriterierna för 3 subtyper av FTD
① Trolig bvFTD (beteendevariant FTD)
② svPPA (semantisk variant av primär progressiv afasi)
③ nfvPPA (icke-flytande/agrammatisk variant av primär progressiv afasi)
- K-MMSE ≥ 10
- Försökspersoner med betrodda vårdgivare som regelbundet kontaktar försökspersonerna och kan följa med försökspersonerna vid sjukhusbesök.
- Negativt resultat av amyloid PET-avbildning
- En försöksperson som är informerad om den kliniska prövningen och undertecknar ett samtyckesformulär (om det inte går att underteckna krävs ett medgivande från en juridiskt godtagbar representant)
Exklusions kriterier:
- Personer med demens orsakad av annat än FTD (dvs. infektion i centrala nervsystemet, Creutzfeld-Jacobs sjukdom, svårare huvudtrauma, Huntingtons sjukdom, Parkinsons sjukdom, Alzheimers sjukdom och vaskulär demens)
- Ämnen med psykisk störning. (dvs. depression, schizofreni, bipolär sjukdom, etc) (förutom patienter som feldiagnostiserades med psykologisk sjukdom på grund av de initiala neuropsykiatriska symtomen på FTD)
- Patienter med okontrollerad hypotoni, högt blodtryck, diabetes och sköldkörtelsjukdom.
- Personer med cancer (inklusive hjärntumör)
- Försökspersoner med blödningsrubbning
- Kvinna i fertil ålder som vägrade att använda medicinskt godtagbar preventivmetod (patient efter klimakteriet utan menstruation på minst 12 månader anses vara infertil)
- Dräktiga eller ammande honor
- Historik av stroke inom 3 månader före studieinskrivning
- Missbruk av droger/alkohol 1
- Kontraindicerat för något av de tester som utförts under den kliniska prövningsperioden (till exempel MRT, CT, PET)
- En patient hos vilken införande av Ommaya-reservoar och generell anestesi anses vara svårt
- Onormala laboratoriefynd vid screening
- Misstänkt aktiv lungsjukdom baserat på lungröntgen vid Screening
- Positiv hepatit B nukleär antikropp och hpatit C antikropp
- Försökspersoner som huvudforskaren anser vara olämpliga för deltagande i studien på grund av eventuell skadlig effekt på försökspersonerna, svårigheter att slutföra studien eller tidigare eller aktuella medicinska tillstånd som kan störa utvärderingen av studieresultaten
- Försökspersoner som huvudforskaren anser omöjliga att följa kliniska forskningsrutiner.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Experimentell: Behandlingsarm
injiceras med 3x10^7 celler/2mL ET-STEM till intraventrikulärt utrymme via en Ommaya-reservoar.
upprepas 3 gånger med 4 veckors intervall
|
mesenkymala stamceller förkonditionerade med etionamid
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
För att bestämma DLT (dosbegränsande toxicitet)
Tidsram: Första 3-veckors behandlingscykeln
|
incidensfrekvens av DLT (dosbegränsande toxicitet)
|
Första 3-veckors behandlingscykeln
|
biverkningar enligt bedömning av CTCAE v5.0
Tidsram: upp till 5 år
|
alla potentiellt behandlade ämnen för att bedöma säkerheten
|
upp till 5 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
ADAS-Cog 13 svarsfrekvens
Tidsram: Screening, efter den första administreringen 12 veckor, 48 veckor, 96 veckor, 144 veckor, 192 veckor, 240 veckor
|
svarsfrekvens, ingen förändring eller förbättring av ADAS cog 13 poäng
|
Screening, efter den första administreringen 12 veckor, 48 veckor, 96 veckor, 144 veckor, 192 veckor, 240 veckor
|
Clinical Demens Rating Summa av lådor
Tidsram: Screening, efter den första administreringen 12 veckor, 48 veckor, 96 veckor, 144 veckor, 192 veckor, 240 veckor
|
Förändring från baslinjen i CDR-SB, min 0, max 24, högre poäng betyder ett sämre resultat
|
Screening, efter den första administreringen 12 veckor, 48 veckor, 96 veckor, 144 veckor, 192 veckor, 240 veckor
|
Alzheimers Disease Cooperative Study- instrumentella poster i Activities of Daily Living Inventory
Tidsram: den första administreringen 12 veckor, 48 veckor, 96 veckor, 144 veckor, 192 veckor, 240 veckor
|
Förändring från baslinjen i ADCS-iADL, min 0, max78, högre poäng betyder ett bättre resultat
|
den första administreringen 12 veckor, 48 veckor, 96 veckor, 144 veckor, 192 veckor, 240 veckor
|
Vårdgivare-administrerad neuropsykiatrisk inventering
Tidsram: den första administreringen 12 veckor, 48 veckor, 96 veckor, 144 veckor, 192 veckor, 240 veckor
|
Förändring från baslinjen i CGA-NPI, min 0, max 144, högre poäng innebär ett sämre resultat
|
den första administreringen 12 veckor, 48 veckor, 96 veckor, 144 veckor, 192 veckor, 240 veckor
|
preliminär effekt
Tidsram: upp till 12 veckor
|
Förändring från baslinjen i CSF-biomarkörer
|
upp till 12 veckor
|
K-MMSE
Tidsram: den första administreringen 12 veckor, 48 veckor, 96 veckor, 144 veckor, 192 veckor, 240 veckor
|
Korean Mini-Mental State Examination (MMSE), min 0, max 30, högre poäng betyder bättre resultat
|
den första administreringen 12 veckor, 48 veckor, 96 veckor, 144 veckor, 192 veckor, 240 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: HeeJin Kim, Samsung Medical Center
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
6 juli 2022
Primärt slutförande (Beräknad)
31 december 2026
Avslutad studie (Beräknad)
31 december 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
1 mars 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
30 mars 2022
Första postat (Faktisk)
7 april 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
21 februari 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
20 februari 2024
Senast verifierad
1 februari 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Mentala störningar
- Metaboliska sjukdomar
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Neurologiska manifestationer
- Neurobehavioral manifestationer
- Neurokognitiva störningar
- Neurodegenerativa sjukdomar
- TDP-43 Proteinopatier
- Proteostasbrister
- Språkstörningar
- Kommunikationsstörningar
- Talstörningar
- Frontotemporal Lobar Degeneration
- Afasi
- Demens
- Frontotemporal demens
- Afasi, Primär progressiv
- Pick sjukdom i hjärnan
Andra studie-ID-nummer
- 2022-02-089
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Frontotemporal demens
-
The Methodist Hospital Research InstituteRekrytering
-
Ludwig-Maximilians - University of MunichRekryteringNeurodegenerativa sjukdomar | Frontotemporal degenerationTyskland
-
University of PennsylvaniaAnmälan via inbjudanFrontotemporal degeneration | Frontotemporal demens | Frontotemporal demens, beteendevariant | FTDFörenta staterna
-
Columbia UniversityNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)AvslutadTauopatier | Frontotemporal demens (FTD) | Frontotemporal Lobar Degeneration (FTLD)Förenta staterna
-
Mayo ClinicRekryteringPrimär progressiv afasi | Beteendevariant av frontotemporal demens | Frontotemporal demens, beteendevariantFörenta staterna
-
Institut National de la Santé Et de la Recherche...Har inte rekryterat ännuAlzheimers sjukdom | Frontotemporal demens, beteendevariant
-
BiogenAvslutadFrontotemporal demens | Beteendevariant Frontotemporal demensFörenta staterna
-
Vesper Biotechnologies ApSRekryteringDemens, FrontotemporalNederländerna
-
University of California, San FranciscoForest LaboratoriesAvslutadSemantisk demens | Frontallobsdemens | Frontotemporal Lobe DemensFörenta staterna
-
Nantes University HospitalHar inte rekryterat ännuBipolär sjukdom | Beteendevariant av frontotemporal störning (bvFTD) | Fenokopi frontotemporal demens (phFTD) | Frontal variant av Alzheimers sjukdom
Kliniska prövningar på ET-STEM
-
StemMedical A/SHar inte rekryterat ännu
-
The University of Hong KongUniversity of CambridgeAvslutadUtbildningsproblemHong Kong
-
Immunis, Inc.RekryteringMuskelatrofiFörenta staterna
-
Menoufia UniversityAlexandria UniversityAvslutad
-
Oregon Research Behavioral Intervention Strategies...National Institute on Minority Health and Health Disparities (NIMHD)Avslutad
-
Zimmer BiometAvslutadArtros | Reumatoid artrit | Avaskulär nekros | Fraktur | Komplikationer; Artroplastik | DeformitetFinland, Sverige, Spanien, Storbritannien
-
Stryker Trauma GmbHAnmälan via inbjudanAvaskulär nekros | Artros Axel | Posttraumatisk artros i andra leder, axelregionFörenta staterna, Kanada, Frankrike, Schweiz
-
Oregon Research Behavioral Intervention Strategies...Rekrytering
-
Universidad de ZaragozaUniversity of ValladolidAvslutad
-
Kimera Society IncAvslutadKronisk obstruktiv lungsjukdomFörenta staterna