Sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af RLS103 i en klinisk model for lysfølsom epilepsi

Inklusionskriterier:

• Skal underskrive en informeret samtykkeformular (ICF), der angiver, at de forstår formålet med undersøgelsen og de procedurer, der kræves for undersøgelsen; og er villige til at deltage i undersøgelsen og deltage i alle besøg og krav.
• Personer i alderen 18-65 år inklusive.
• En historie med et fotoparoksysmalt respons på EEG med eller uden en diagnose af epilepsi, for hvilke forsøgspersoner er på 0-3 samtidige antiepileptika (ASM'er).
• Mindst 3 af de EEG'er, der udføres under screeningsbesøget, skal have en reproducerbar IPS-induceret fotoparoxysmal respons (PPR) på EEG på ≥3 point på en frekvensvurderingsskala i samme øjentilstand.
• Personer med ellers godt helbred (med undtagelse af epilepsi), som bestemt af PI via sygehistorien, en fysisk undersøgelse og screening laboratorieundersøgelser.
• Et kropsmasseindeks (BMI) mellem 17,5 og 42
• Deltagerne accepterer at afstå fra anstrengende træning dagen før screening og i løbet af dagen før behandlingsdage.
• Kvinder i den fødedygtige alder skal forpligte sig til den konsekvente og korrekte brug af en effektiv præventionsmetode gennem hele undersøgelsen og skal også have negative graviditetstestresultater ved alle besøg før administration af forsøgsprodukt (IP). Effektive præventionsmetoder omfatter kirurgisk sterilisering af individet, kondomer med spermicid, diafragma med spermicid, hormonelle præventionsmidler (orale, transdermale eller injicerbare) eller implanterbare præventionsanordninger.
• Negative virale serologiske testresultater for hepatitis B- og C-virus.
• Må ikke have nogen medicinsk kontraindikation over for CBD, inklusive kendte allergier eller overfølsomheder over for CBD eller hjælpestofferne i RLS103.
• Skal demonstrere evnen til at bruge inhalatoren korrekt gennem et træningsværktøj (BluHale).
• Skal have evne og vilje til at deltage i de nødvendige klinikbesøg.

Ekskluderingskriterier:

• En historie med ikke-epileptiske anfald (f. metaboliske, strukturelle eller pseudo-anfald).
• Kvinder, der er gravide eller ammende.
• Individer med reproduktionspotentiale, som ikke accepterer at bruge effektive præventionsmetoder.
• Enhver klinisk signifikant laboratorieabnormitet, som efter investigators mening vil udelukke forsøgspersonen fra undersøgelsen.
• En aktiv CNS-infektion, demyeliniserende sygdom, degenerativ neurologisk sygdom eller enhver CNS-sygdom, der anses for at være fremadskridende i løbet af undersøgelsen, og som kan forvirre fortolkningen af ​​undersøgelsesresultaterne.
• Enhver klinisk signifikant psykiatrisk sygdom, psykologiske eller adfærdsmæssige problemer, som efter investigators mening ville forstyrre forsøgspersonens mulighed for at deltage i undersøgelsen.
• En historie med alkoholisme, stofmisbrug eller stofmisbrug inden for de seneste 12 måneder.
• Forsøgspersoner, der lider af klinisk signifikant aktiv leversygdom, porfyri eller med en familiehistorie med alvorlig leverdysfunktion indikeret ved unormale leverfunktionsprøver, der er større end 3 gange den øvre grænse for normal (AST og ALAT).
• Forsøgspersoner, der har deltaget i andre forsøg, der involverer et forsøgsprodukt eller -enhed inden for 30 dage efter screening eller længere som krævet af lokale regler.
• Forsøgspersoner, der fik mere end 3 samtidige ASM'er for deres epilepsi.
• Efter efterforskerens mening har en betydelig risiko for selvmordsadfærd i løbet af deres deltagelse i undersøgelsen, eller
• Ved screening (besøg 1): forsøgspersonen scorer "ja" på punkt 1 eller 2 i afsnittet om selvmordstanker på Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) med henvisning til en 6-måneders periode før screening; eller
• Ved screening (besøg 1): forsøgspersonen har haft 1 eller flere selvmordsforsøg med reference til en 2-årig periode forud for screening; eller
• Ved besøg 2 eller besøg 3: forsøgspersonen scorer "ja" på punkt 1 eller 2 i afsnittet om selvmordstanker i C-SSRS med henvisning til screening; eller
• Emnet anses for at være en overhængende fare for dem selv eller andre.
• Bruger i øjeblikket marihuana, marihuana cigaretter, cannabis-relaterede produkter, THC (f.eks. dronabinol, Marinol, Syndros) eller CBD (f.eks. Epidiolex eller ethvert håndkøbsprodukt, der indeholder CBD); eller har brugt nogen af ​​disse produkter inden for 3 uger før screeningen (efter investigatorens skøn i samråd med sponsoren, bekræftes af en urinstoftest ved screeningen).
• Enhver historie med lungesygdom, herunder bronkospastisk luftvejssygdom (bronkial astma) eller kronisk obstruktiv lungesygdom.
• Klinisk signifikante abnorme værdier for spirometri eller hæmatologi, serumkemi eller urinanalyse ved screening som vurderet passende af investigator, herunder:
• Alaninaminotransferase (ALT) og/eller aspartataminotransferase (AST) >1,5 × den øvre normalgrænse (ULN)
• Total bilirubin >1,5 × ULN (isoleret bilirubin >1,5 × ULN er acceptabel, hvis total bilirubin og direkte bilirubin <35 %)
• Lymfom, leukæmi eller enhver malignitet inden for de seneste 5 år med undtagelse af basalcelle- eller pladeepitelkarcinomer i huden, som er blevet resekeret uden tegn på metastatisk sygdom i 3 år.
• Modtaget et forsøgslægemiddel inden for 30 dage eller 5 halveringstider før baseline, alt efter hvad der er længst.
• Feber (kropstemperatur >38°C) eller symptomatisk viral eller bakteriel infektion inden for 2 uger før screening, inklusive bekræftet aktiv COVID-19.
• Havde en større operation (generel anæstesi) inden for de sidste 3 måneder eller mindre operation (lokalbedøvelse) inden for den sidste 1 måned forud for screening eller har haft en forud planlagt operation eller procedurer, der ville forstyrre gennemførelsen af ​​undersøgelsen.
• Er en ansat hos efterforskeren eller undersøgelsesstedet, med direkte involvering i den foreslåede undersøgelse eller andre undersøgelser under ledelse af den pågældende efterforsker eller undersøgelsessted, såvel som familiemedlemmer til medarbejderne eller efterforskeren.