Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Open Label, sikkerhed og effektivitet undersøgelse af QRX003 lotion hos forsøgspersoner med Netherton syndrom

26. august 2026 opdateret af: Quoin Pharmaceuticals

En multicenter, åben etiket undersøgelse af QRX003 lotion hos forsøgspersoner med Netherton syndrom

For at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​QRX003-lotion (4%), når den tilføjes til standardbehandlingsregimen, inklusive systemisk terapi hos personer med Nethertons syndrom

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46250
    • Massachusetts
      • Quincy, Massachusetts, Forenede Stater, 02169
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 72218

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersonen er en mand eller ikke-gravid kvinde på mindst 18 år.
  • Kvinderne skal være postmenopausale, kirurgisk sterile eller bruge en effektiv præventionsmetode i hele undersøgelsens varighed og i 3 måneder efter afslutning af behandlingen. Kvinder i den fødedygtige alder (WOCBP) skal have en negativ uringraviditetstest (UPT) ved Besøg 1/Screening og Besøg 2/Baseline.
  • Forsøgspersonen har en klinisk diagnose af NS og accepterer genetisk testning ved Besøg 1/Screening for bekræftelse af NS-diagnose, hvis forsøgspersonen ikke har testresultater, der bekræfter en SPINK5-mutation.
  • Forsøgspersonen har NS-læsioner i behandlingsområdet (dvs. arme eller underben).
  • Forsøgspersonen er i et generelt godt helbred og fri for enhver sygdomstilstand eller fysisk tilstand, der kan forringe evalueringen af ​​NS eller udsætter forsøgspersonen for en uacceptabel risiko ved deltagelse i undersøgelsen.
  • Forsøgspersonen er på et stabilt behandlingsregime, inklusive systemisk behandling for NS før baseline, som forventes at forblive stabilt i hele undersøgelsens varighed

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersonen er gravid, ammer eller planlægger at blive gravid under undersøgelsen.
  • Forsøgspersonen har en hudpatologi i behandlingsområdet eller tilstand, der kan forstyrre evalueringen af ​​testartiklen eller kræver brug af forstyrrende topisk, systemisk eller kirurgisk terapi.
  • Forsøgspersonen har aktiv kræft af enhver type, undtagen ikke-melanom hudkræft uden for behandlingsområdet.
  • Personen har diabetes af enhver type, undtagen ikke-insulinafhængig diabetes mellitus, der er rimeligt kontrolleret.
  • Forsøgspersonen har tegn på aktiv infektion under screening eller alvorlig infektion inden for 30 dage før besøg 2/baseline.
  • Personen har kendt human immundefektvirus, hepatitis B- eller C-virus eller aktiv eller latent tuberkulose.
  • Forsøgspersonen har brugt ultraviolet fototerapi inden for behandlingsområdet inden for 4 uger før besøg 2/baseline.
  • Forsøgspersonen har brugt topisk receptpligtig behandling i behandlingsområdet inden for 2 uger før besøg 2/Baseline.
  • Forsøgspersonen har brugt alle aktuelle milde fugtighedscremer/blødgørende midler i behandlingsområdet inden for 24 timer før besøg 2/Baseline.
  • Forsøgspersonen er i øjeblikket tilmeldt en lægemiddel-, biologisk- eller enhedsundersøgelse.
  • Forsøgspersonen har brugt et forsøgslægemiddel, biologisk eller udstyrsbehandling inden for 30 dage før besøg 2/baseline.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: QRX003, 4 % QAM
Forsøgspersoner vil anvende testartikel én gang dagligt om morgenen (QAM) i 12 uger
Medicin: QRX003, 4% lotion
QRX003 Topisk lotion indeholdende 4% aktivt lægemiddel (serinproteasehæmmer)
Eksperimentel: QRX003, 4 % BID
Forsøgspersoner vil anvende testartikel to gange dagligt (BID) i 12 uger
Medicin: QRX003, 4% lotion
QRX003 Topisk lotion indeholdende 4% aktivt lægemiddel (serinproteasehæmmer)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af fag med 1-point reduktion på IGA
Tidsramme: Op til uge 16
Andel af forsøgspersoner med 1-point reduktion på Investigator's Global Assessment (IGA) fra baseline. IGA vurderer den overordnede sværhedsgrad af et forsøgspersons NS baseret på en 5-punkts skala, hvor 0 = klar, 1 = næsten klar, 2 = mild, 3 = moderat og 4 = svær.
Op til uge 16
Andel af fag med 2-point reduktion på IGA
Tidsramme: Op til uge 16
Andel af forsøgspersoner med 2-point reduktion i IGA fra baseline.
Op til uge 16
NS overfladearealændring
Tidsramme: Op til uge 16
Ændring fra baseline i total kropsoverfladeareal (BSA) påvirket af NS i behandlingsområdet
Op til uge 16
WI-NRS-scoreændring
Tidsramme: Op til uge 16
Ændring fra baseline i Worst Itch-Numeric Rating Scale (WI-NRS) score ≥4. Sværhedsgraden af ​​kløe er klassificeret på en 11-punkts skala, hvor 0 repræsenterer "ingen kløe" og 10 repræsenterer "værst tænkelige kløe".
Op til uge 16
Vurdering af fagtilfredshed med behandling baseret på TSQM
Tidsramme: Op til uge 16
Vurdering af fagtilfredshed med behandling ud fra Behandlingstilfredshedsspørgeskemaet for medicin (TSQM). TSQM måler et forsøgspersons niveau af tilfredshed eller utilfredshed med behandlingen. Sammensatte score kan variere fra 0 til 100; højere score indikerer bedre tilfredshed.
Op til uge 16
Andel af forsøgspersoner, der kræver redningsterapi
Tidsramme: Op til uge 16
Andel af forsøgspersoner, der kræver redningsterapi
Op til uge 16
Sikkerhedsvurdering-AE'er
Tidsramme: Op til uge 16
Eventuelle lokale og systemiske bivirkninger (bivirkninger)/alvorlige bivirkninger
Op til uge 16
Sikkerhedsvurdering-LSR'er
Tidsramme: Op til uge 16
Antal forsøgspersoner med tilstedeværelse af følgende LSR'er (Local Skin Reactions): ødem, ekskorationer, udsivning/vesikulering/skorpedannelse og erosioner ved ethvert studiebesøg.
Op til uge 16

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Quoin Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Tony Andrasfay, Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

14. marts 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

30. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. marts 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. marts 2023

Først opslået (Faktiske)

29. marts 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

31. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. august 2026

Sidst verificeret

1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CL-QRX003-002

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner