Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Åpen etikett, sikkerhet og effektstudie av QRX003 lotion hos personer med Netherton syndrom

26. august 2026 oppdatert av: Quoin Pharmaceuticals

En multisenter, åpen etikettstudie av QRX003-lotion hos personer med Netherton-syndrom

For å vurdere sikkerheten, toleransen og effekten av QRX003 lotion (4 %) når det legges til standard behandlingsregime, inkludert systemisk terapi hos personer med Netherton syndrom

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46250
    • Massachusetts
      • Quincy, Massachusetts, Forente stater, 02169
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 72218

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Subjektet er en mann eller ikke-gravid kvinne som er minst 18 år gammel.
  • Kvinner må være postmenopausale, kirurgisk sterile, eller bruke en effektiv prevensjonsmetode, i løpet av studien og i 3 måneder etter fullført behandling. Kvinner i fertil alder (WOCBP) må ha en negativ uringraviditetstest (UPT) ved besøk 1/Screening og Visit 2/Baseline.
  • Forsøkspersonen har en klinisk diagnose NS og samtykker til genetisk testing ved besøk 1/Screening for bekreftelse av NS-diagnose dersom forsøkspersonen ikke har testresultater som bekrefter en SPINK5-mutasjon.
  • Pasienten har NS-lesjoner i behandlingsområdet (dvs. armer eller underben).
  • Forsøkspersonen er i god generell helse og fri for enhver sykdomstilstand eller fysisk tilstand som kan svekke evalueringen av NS eller utsetter forsøkspersonen for en uakseptabel risiko ved studiedeltakelse.
  • Pasienten er på et stabilt behandlingsregime inkludert systemisk terapi for NS før baseline som forventes å forbli stabilt i løpet av studien

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøkspersonen er gravid, ammer eller planlegger å bli gravid under studien.
  • Forsøkspersonen har en hudpatologi i behandlingsområdet eller tilstand som kan forstyrre evalueringen av testartikkelen eller krever bruk av forstyrrende lokal, systemisk eller kirurgisk behandling.
  • Forsøkspersonen har aktiv kreft av alle typer unntatt ikke-melanom hudkreft utenfor behandlingsområdet.
  • Personen har diabetes av alle typer, bortsett fra ikke-insulinavhengig diabetes mellitus som er rimelig kontrollert.
  • Forsøkspersonen har tegn på aktiv infeksjon under screening, eller alvorlig infeksjon innen 30 dager før besøk 2/Baseline.
  • Personen har kjent humant immunsviktvirus, hepatitt B- eller C-virus, eller aktiv eller latent tuberkulose.
  • Forsøkspersonen har brukt ultrafiolett fototerapi i behandlingsområdet innen 4 uker før besøk 2/Baseline.
  • Forsøkspersonen har brukt lokal reseptbelagt behandling i behandlingsområdet innen 2 uker før besøk 2/Baseline.
  • Forsøkspersonen har brukt aktuelle milde fuktighetskremer/mykgjøringsmidler i behandlingsområdet innen 24 timer før besøk 2/Baseline.
  • Forsøkspersonen er for øyeblikket registrert i en undersøkelse av legemiddel, biologisk eller enhetsstudie.
  • Forsøkspersonen har brukt en undersøkelsesmedisin, biologisk eller enhetsbehandling innen 30 dager før besøk 2/Baseline.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: QRX003, 4 % QAM
Forsøkspersonene vil bruke testartikkel én gang daglig om morgenen (QAM) i 12 uker
Legemiddel: QRX003, 4 % lotion
QRX003 Topical Lotion som inneholder 4 % aktivt medikament (serinproteasehemmer)
Eksperimentell: QRX003, 4 % BID
Forsøkspersonene vil bruke testartikkel to ganger daglig (BID) i 12 uker
Legemiddel: QRX003, 4 % lotion
QRX003 Topical Lotion som inneholder 4 % aktivt medikament (serinproteasehemmer)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel fag med 1-poengs reduksjon på IGA
Tidsramme: Inntil uke 16
Andel forsøkspersoner med 1-poengs reduksjon på Investigator's Global Assessment (IGA) fra baseline. IGA vurderer den generelle alvorlighetsgraden av et forsøkspersons NS basert på en 5-punkts skala der 0 = klar, 1 = nesten klar, 2 = mild, 3 = moderat og 4 = alvorlig.
Inntil uke 16
Andel fag med 2-poengs reduksjon på IGA
Tidsramme: Inntil uke 16
Andel forsøkspersoner med 2-punkts reduksjon i IGA fra baseline.
Inntil uke 16
NS overflateendring
Tidsramme: Inntil uke 16
Endring fra Baseline i total Body Surface Area (BSA) påvirket av NS i behandlingsområdet
Inntil uke 16
WI-NRS poengsum endring
Tidsramme: Inntil uke 16
Endring fra baseline i Worst Itch-Numeric Rating Scale (WI-NRS) poengsum ≥4. Alvorlighetsgraden av kløe er gradert på en 11-punkts skala der 0 representerer "ingen kløe" og 10 representerer "verst tenkelig kløe".
Inntil uke 16
Vurdering av fagtilfredshet med behandling basert på TSQM
Tidsramme: Inntil uke 16
Vurdering av fagtilfredshet med behandling basert på Treatment Satisfaction Questionnaire for Medicine (TSQM). TSQM måler et fags nivå av tilfredshet eller misnøye med behandlingen. Sammensatte poengsum kan variere fra 0 til 100; høyere score indikerer bedre tilfredshet.
Inntil uke 16
Andel forsøkspersoner som trenger redningsterapi
Tidsramme: Inntil uke 16
Andel forsøkspersoner som trenger redningsterapi
Inntil uke 16
Safety Assessment-AEs
Tidsramme: Inntil uke 16
Eventuelle lokale og systemiske bivirkninger (bivirkninger)/alvorlige bivirkninger
Inntil uke 16
Safety Assessment-LSRs
Tidsramme: Inntil uke 16
Antall forsøkspersoner med tilstedeværelse av følgende LSR-er (lokale hudreaksjoner): ødem, ekskorasjoner, utsivning/vesikulering/skorpedannelse og erosjoner ved ethvert studiebesøk.
Inntil uke 16

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Quoin Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: Tony Andrasfay, Therapeutics, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

14. mars 2023

Primær fullføring (Antatt)

30. desember 2026

Studiet fullført (Antatt)

30. desember 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. mars 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. mars 2023

Først lagt ut (Faktiske)

29. mars 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

31. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CL-QRX003-002

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere