Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie bezpieczeństwa i skuteczności balsamu QRX003 u osób z zespołem Nethertona

26 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Quoin Pharmaceuticals

Wieloośrodkowe, otwarte badanie balsamu QRX003 u osób z zespołem Nethertona

Ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności balsamu QRX003 (4%) dodanego do standardowego schematu leczenia, w tym terapii ogólnoustrojowej u pacjentów z zespołem Nethertona

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

20

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46250
    • Massachusetts
      • Quincy, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02169
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 72218

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjentem jest mężczyzna lub niebędąca w ciąży kobieta w wieku co najmniej 18 lat.
  • Kobiety muszą być po menopauzie , chirurgicznie bezpłodne lub stosować skuteczną metodę antykoncepcji przez cały czas trwania badania i przez 3 miesiące po zakończeniu leczenia. Kobiety w wieku rozrodczym (WOCBP) muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z moczu (UPT) podczas wizyty 1/badanie przesiewowe i wizyty 2/linia wyjściowa.
  • Pacjent ma kliniczną diagnozę NS i zgadza się na badania genetyczne podczas Wizyty 1/Przesiewowej w celu potwierdzenia diagnozy NS, jeśli pacjent nie ma wyników badań potwierdzających mutację SPINK5.
  • Pacjent ma zmiany NS w obszarze leczenia (tj. ramiona lub podudzia).
  • Uczestnik jest w dobrym ogólnym stanie zdrowia i wolny od jakichkolwiek stanów chorobowych lub fizycznych, które mogłyby zaburzać ocenę NS lub narażać uczestnika na niedopuszczalne ryzyko poprzez udział w badaniu.
  • Pacjent jest w stałym schemacie leczenia, w tym w terapii ogólnoustrojowej NS przed punktem wyjściowym, który powinien pozostać stabilny przez cały czas trwania badania

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnik jest w ciąży, karmi piersią lub planuje zajść w ciążę podczas badania.
  • Podmiot ma jakąkolwiek patologię skórną w obszarze leczenia lub stan, który może zakłócać ocenę produktu testowego lub wymaga zastosowania zakłócającej terapii miejscowej, ogólnoustrojowej lub chirurgicznej.
  • Podmiot ma aktywny nowotwór dowolnego rodzaju z wyjątkiem nieczerniakowego raka skóry poza Obszarem leczenia.
  • Podmiot ma cukrzycę dowolnego typu, z wyjątkiem cukrzycy insulinoniezależnej, która jest właściwie kontrolowana.
  • Uczestnik ma dowód czynnej infekcji podczas badania przesiewowego lub poważną infekcję w ciągu 30 dni przed wizytą 2/linią wyjściową.
  • Podmiot ma znany ludzki wirus niedoboru odporności, wirus zapalenia wątroby typu B lub C lub aktywną lub utajoną gruźlicę.
  • Pacjent stosował fototerapię ultrafioletem w obszarze leczenia w ciągu 4 tygodni przed wizytą 2/linią bazową.
  • Pacjent stosował miejscowe leczenie na receptę w obszarze leczenia w ciągu 2 tygodni przed wizytą 2/linią bazową.
  • Pacjent stosował jakiekolwiek miejscowe łagodne środki nawilżające/emolienty w obszarze leczenia w ciągu 24 godzin przed wizytą 2/linią bazową.
  • Pacjent jest obecnie włączony do eksperymentalnego badania leku, leku biologicznego lub urządzenia.
  • Pacjent stosował eksperymentalny lek, lek biologiczny lub leczenie urządzeniem w ciągu 30 dni przed Wizytą 2/Linią wyjściową.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: QRX003, 4% QAM
Badani będą aplikować artykuł testowy raz dziennie rano (QAM) przez 12 tygodni
Lek: QRX003, 4% balsam
QRX003 Lotion do stosowania miejscowego zawierający 4% aktywnego leku (inhibitor proteazy serynowej)
Eksperymentalny: QRX003, 4% STAWKA
Badani będą aplikować artykuł testowy dwa razy dziennie (BID) przez 12 tygodni
Lek: QRX003, 4% balsam
QRX003 Lotion do stosowania miejscowego zawierający 4% aktywnego leku (inhibitor proteazy serynowej)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek badanych z 1-punktową redukcją w skali IGA
Ramy czasowe: Do 16 tygodnia
Odsetek badanych z 1-punktową redukcją w Globalnej Ocenie Badacza (IGA) od linii bazowej. IGA ocenia ogólną ciężkość NS pacjenta na podstawie 5-punktowej skali, gdzie 0 = czysty, 1 = prawie czysty, 2 = łagodny, 3 = umiarkowany i 4 = ciężki.
Do 16 tygodnia
Odsetek badanych z 2-punktową redukcją w skali IGA
Ramy czasowe: Do 16 tygodnia
Odsetek pacjentów z 2-punktową redukcją IGA w stosunku do wartości wyjściowej.
Do 16 tygodnia
Zmiana powierzchni NS
Ramy czasowe: Do 16 tygodnia
Zmiana w stosunku do wartości początkowej całkowitej powierzchni ciała (BSA) dotkniętej przez NS w obszarze leczenia
Do 16 tygodnia
Zmiana wyniku WI-NRS
Ramy czasowe: Do 16 tygodnia
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w najgorszej punktacji w numerycznej skali oceny swędzenia (WI-NRS) ≥4. Stopień nasilenia świądu ocenia się w 11-punktowej skali, gdzie 0 oznacza „brak swędzenia”, a 10 oznacza „najgorszy świąd, jaki można sobie wyobrazić”.
Do 16 tygodnia
Ocena satysfakcji badanych z leczenia na podstawie TSQM
Ramy czasowe: Do 16 tygodnia
Ocena satysfakcji badanych z leczenia na podstawie Kwestionariusza Satysfakcji z Leczenia dla Leków (TSQM). TSQM mierzy poziom zadowolenia lub niezadowolenia pacjenta z leczenia. Wyniki złożone mogą mieścić się w zakresie od 0 do 100; wyższe wyniki wskazują na większą satysfakcję.
Do 16 tygodnia
Odsetek osób wymagających terapii ratunkowej
Ramy czasowe: Do 16 tygodnia
Odsetek osób wymagających terapii ratunkowej
Do 16 tygodnia
Ocena bezpieczeństwa — zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Do 16 tygodnia
Wszelkie lokalne i ogólnoustrojowe zdarzenia niepożądane (zdarzenia niepożądane)/poważne zdarzenia niepożądane
Do 16 tygodnia
Ocena bezpieczeństwa — LSR
Ramy czasowe: Do 16 tygodnia
Liczba pacjentów z obecnością następujących LSR (miejscowych reakcji skórnych): obrzęk, otarcia, sączenie/pęcherzyki/ strupowanie i nadżerki podczas każdej wizyty badawczej.
Do 16 tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Quoin Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Tony Andrasfay, Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 marca 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 grudnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 grudnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 marca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 marca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

29 marca 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

31 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CL-QRX003-002

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj