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Estudio de etiqueta abierta, seguridad y eficacia de la loción QRX003 en sujetos con síndrome de Netherton

26 de agosto de 2026 actualizado por: Quoin Pharmaceuticals

Un estudio abierto multicéntrico de la loción QRX003 en sujetos con síndrome de Netherton

Evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de la loción QRX003 (4 %) cuando se agrega al régimen de tratamiento estándar, incluida la terapia sistémica en sujetos con síndrome de Netherton

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46250
    • Massachusetts
      • Quincy, Massachusetts, Estados Unidos, 02169
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 72218

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El sujeto es un hombre o una mujer no embarazada de al menos 18 años de edad.
  • Las mujeres deben ser posmenopáusicas, estériles quirúrgicamente o usar un método anticonceptivo efectivo, durante la duración del estudio y durante los 3 meses posteriores a la finalización del tratamiento. Las mujeres en edad fértil (WOCBP) deben tener una prueba de embarazo en orina (UPT) negativa en la visita 1/detección y la visita 2/basal.
  • El sujeto tiene un diagnóstico clínico de NS y acepta las pruebas genéticas en la Visita 1/Detección para confirmar el diagnóstico de NS si el sujeto no tiene resultados que confirmen una mutación SPINK5.
  • El sujeto tiene lesiones de NS en el área de tratamiento (es decir, brazos o parte inferior de las piernas).
  • El sujeto goza de buena salud general y está libre de cualquier enfermedad o condición física que pueda afectar la evaluación de NS o exponer al sujeto a un riesgo inaceptable por la participación en el estudio.
  • El sujeto está en un régimen de tratamiento estable que incluye terapia sistémica para NS antes de la línea de base que se espera que permanezca estable durante la duración del estudio

Criterio de exclusión:

  • El sujeto está embarazada, amamantando o planea quedar embarazada durante el estudio.
  • El sujeto tiene cualquier patología de la piel en el área de tratamiento o condición que podría interferir con la evaluación del artículo de prueba o requiere el uso de una terapia tópica, sistémica o quirúrgica que interfiera.
  • El sujeto tiene cáncer activo de cualquier tipo, excepto cáncer de piel no melanoma fuera del área de tratamiento.
  • El sujeto tiene diabetes de cualquier tipo, excepto diabetes mellitus no insulinodependiente que está razonablemente controlada.
  • El sujeto tiene evidencia de infección activa durante la selección o infección grave dentro de los 30 días anteriores a la visita 2/línea de base.
  • El sujeto tiene virus de inmunodeficiencia humana conocido, virus de hepatitis B o C, o tuberculosis activa o latente.
  • El sujeto ha usado fototerapia ultravioleta dentro del Área de tratamiento dentro de las 4 semanas anteriores a la Visita 2/Línea base.
  • El sujeto ha utilizado un tratamiento tópico recetado en el Área de tratamiento dentro de las 2 semanas anteriores a la Visita 2/Línea de base.
  • El sujeto ha usado humectantes/emolientes suaves tópicos en el área de tratamiento dentro de las 24 horas anteriores a la visita 2/línea de base.
  • El sujeto está actualmente inscrito en un estudio de dispositivo, biológico o de fármaco en investigación.
  • El sujeto ha utilizado un fármaco en investigación, tratamiento biológico o dispositivo dentro de los 30 días anteriores a la visita 2/línea de base.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: QRX003, 4% QAM
Los sujetos aplicarán el artículo de prueba una vez al día por la mañana (QAM) durante 12 semanas.
Droga: QRX003, 4% Loción
QRX003Loción tópica que contiene 4% de fármaco activo (inhibidor de la serina proteasa)
Experimental: QRX003, 4% OFERTA
Los sujetos aplicarán el artículo de prueba dos veces al día (BID) durante 12 semanas.
Droga: QRX003, 4% Loción
QRX003Loción tópica que contiene 4% de fármaco activo (inhibidor de la serina proteasa)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Proporción de sujetos con reducción de 1 punto en IGA
Periodo de tiempo: Hasta la semana 16
Proporción de sujetos con reducción de 1 punto en la Evaluación global del investigador (IGA) desde el inicio. El IGA evalúa la gravedad general del NS de un sujeto en función de una escala de 5 puntos donde 0 = claro, 1 = casi claro, 2 = leve, 3 = moderado y 4 = grave.
Hasta la semana 16
Proporción de sujetos con reducción de 2 puntos en IGA
Periodo de tiempo: Hasta la semana 16
Proporción de sujetos con reducción de 2 puntos en IGA desde el inicio.
Hasta la semana 16
Cambio de área de superficie NS
Periodo de tiempo: Hasta la semana 16
Cambio desde el inicio en el área de superficie corporal total (BSA) afectada por NS en el área de tratamiento
Hasta la semana 16
Cambio de puntaje WI-NRS
Periodo de tiempo: Hasta la semana 16
Cambio desde el inicio en la puntuación de la escala de calificación numérica de peor picazón (WI-NRS) ≥4. La gravedad del picor se clasifica en una escala de 11 puntos, donde 0 representa "sin picor" y 10 representa "el peor picor imaginable".
Hasta la semana 16
Evaluación de la satisfacción del sujeto con el tratamiento basada en TSQM
Periodo de tiempo: Hasta la semana 16
Evaluación de la satisfacción del sujeto con el tratamiento basada en el Cuestionario de Satisfacción del Tratamiento para Medicamentos (TSQM). El TSQM mide el nivel de satisfacción o insatisfacción de un sujeto con el tratamiento. Las puntuaciones compuestas pueden oscilar entre 0 y 100; las puntuaciones más altas indican una mayor satisfacción.
Hasta la semana 16
Proporción de sujetos que requieren terapia de rescate
Periodo de tiempo: Hasta la semana 16
Proporción de sujetos que requieren terapia de rescate
Hasta la semana 16
Evaluación de seguridad-AE
Periodo de tiempo: Hasta la semana 16
Cualquier EA local y sistémico (Eventos adversos)/EA graves
Hasta la semana 16
Evaluación de seguridad-LSR
Periodo de tiempo: Hasta la semana 16
Número de sujetos con presencia de las siguientes LSR (reacciones cutáneas locales): edema, excoriaciones, supuración/vesiculación/formación de costras y erosiones en cualquier visita del estudio.
Hasta la semana 16

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Quoin Pharmaceuticals

Investigadores

  • Director de estudio: Tony Andrasfay, Therapeutics, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

14 de marzo de 2023

Finalización primaria (Estimado)

30 de diciembre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

30 de diciembre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de marzo de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de marzo de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

29 de marzo de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

31 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CL-QRX003-002

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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