Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Open-label, veiligheids- en werkzaamheidsonderzoek van QRX003-lotion bij proefpersonen met het Netherton-syndroom

26 augustus 2026 bijgewerkt door: Quoin Pharmaceuticals

Een multicenter, open-labelonderzoek van QRX003-lotion bij proefpersonen met het Netherton-syndroom

Om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van QRX003-lotion (4%) te beoordelen wanneer deze wordt toegevoegd aan het standaardbehandelingsregime, inclusief systemische therapie bij patiënten met het Netherton-syndroom

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46250
    • Massachusetts
      • Quincy, Massachusetts, Verenigde Staten, 02169
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 72218

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Onderwerp is een man of niet-zwangere vrouw van ten minste 18 jaar oud.
  • Vrouwen moeten postmenopauzaal zijn, chirurgisch steriel zijn of een effectieve anticonceptiemethode gebruiken, voor de duur van het onderzoek en gedurende 3 maanden na voltooiing van de behandeling. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd (WOCBP) moeten een negatieve urine-zwangerschapstest (UPT) hebben bij Bezoek 1/Screening en Bezoek 2/Baseline.
  • Proefpersoon heeft een klinische diagnose van NS en stemt in met genetische testen bij Bezoek 1/Screening voor bevestiging van NS-diagnose als de proefpersoon geen testresultaten heeft die een SPINK5-mutatie bevestigen.
  • Proefpersoon heeft NS-laesies in het behandelgebied (d.w.z. armen of onderbenen).
  • De proefpersoon verkeert in een goede algemene gezondheid en is vrij van enige ziektetoestand of fysieke conditie die de evaluatie van NS zou kunnen belemmeren of de proefpersoon zou kunnen blootstellen aan een onaanvaardbaar risico door deelname aan het onderzoek.
  • Proefpersoon volgt een stabiel behandelingsregime inclusief systemische therapie voor NS voorafgaand aan de uitgangswaarde die naar verwachting stabiel zal blijven gedurende de duur van het onderzoek

Uitsluitingscriteria:

  • De proefpersoon is zwanger, geeft borstvoeding of is van plan zwanger te worden tijdens het onderzoek.
  • Proefpersoon heeft een huidpathologie in het behandelgebied of aandoening die de evaluatie van het testartikel zou kunnen verstoren of het gebruik van storende lokale, systemische of chirurgische therapie vereist.
  • Proefpersoon heeft actieve kanker van welk type dan ook, met uitzondering van niet-melanome huidkanker buiten het behandelgebied.
  • Proefpersoon heeft diabetes van welk type dan ook, behalve niet-insulineafhankelijke diabetes mellitus die redelijk onder controle is.
  • Proefpersoon heeft bewijs van actieve infectie tijdens screening, of ernstige infectie binnen 30 dagen voorafgaand aan Bezoek 2/Baseline.
  • Proefpersoon heeft een bekend humaan immunodeficiëntievirus, hepatitis B- of C-virus of actieve of latente tuberculose.
  • Proefpersoon heeft ultraviolette fototherapie gebruikt binnen het behandelgebied binnen 4 weken voorafgaand aan bezoek 2/baseline.
  • Proefpersoon heeft binnen 2 weken voorafgaand aan Bezoek 2/Baseline een lokale voorgeschreven behandeling gebruikt in het behandelgebied.
  • Proefpersoon heeft binnen 24 uur voorafgaand aan bezoek 2/basislijn plaatselijke neutrale vochtinbrengende crèmes/verzachtende middelen gebruikt in het behandelgebied.
  • Proefpersoon is momenteel ingeschreven in een onderzoek naar geneesmiddelen, biologische middelen of hulpmiddelen.
  • Proefpersoon heeft binnen 30 dagen voorafgaand aan Bezoek 2/Baseline een geneesmiddel voor onderzoek, een biologisch middel of een hulpmiddel gebruikt.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: QRX003, 4% QAM
De proefpersonen passen het testartikel één keer per dag in de ochtend toe (QAM) gedurende 12 weken
Geneesmiddel: QRX003, 4% lotion
QRX003Topical Lotion met 4% actief medicijn (serineproteaseremmer)
Experimenteel: QRX003, 4% BOD
De proefpersonen passen het testartikel tweemaal daags (BID) toe gedurende 12 weken
Geneesmiddel: QRX003, 4% lotion
QRX003Topical Lotion met 4% actief medicijn (serineproteaseremmer)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage proefpersonen met 1 punt reductie op IGA
Tijdsspanne: Tot week 16
Percentage proefpersonen met 1 punt reductie op de Investigator's Global Assessment (IGA) ten opzichte van baseline. De IGA beoordeelt de algehele ernst van de NS van een proefpersoon op basis van een 5-puntsschaal waarbij 0 = duidelijk, 1 = bijna duidelijk, 2 = licht, 3 = matig en 4 = ernstig.
Tot week 16
Percentage proefpersonen met 2-punts reductie op IGA
Tijdsspanne: Tot week 16
Percentage proefpersonen met 2 punten reductie in IGA ten opzichte van baseline.
Tot week 16
NS oppervlakte verandering
Tijdsspanne: Tot week 16
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het totale lichaamsoppervlak (BSA) beïnvloed door NS in het behandelgebied
Tot week 16
WI-NRS-scorewijziging
Tijdsspanne: Tot week 16
Verandering ten opzichte van baseline in de Worst Itch-Numeric Rating Scale (WI-NRS) score ≥4. De ernst van de jeuk wordt beoordeeld op een 11-puntsschaal waarbij 0 staat voor "geen jeuk" en 10 voor "ergst denkbare jeuk".
Tot week 16
Beoordeling van de tevredenheid van proefpersonen met de behandeling op basis van TSQM
Tijdsspanne: Tot week 16
Beoordeling van de tevredenheid van proefpersonen met de behandeling op basis van de Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM). De TSQM meet het niveau van tevredenheid of ontevredenheid van een proefpersoon met de behandeling. Samengestelde scores kunnen variëren van 0 tot 100; hogere scores duiden op meer tevredenheid.
Tot week 16
Percentage proefpersonen dat reddingstherapie nodig heeft
Tijdsspanne: Tot week 16
Percentage proefpersonen dat reddingstherapie nodig heeft
Tot week 16
Veiligheidsbeoordeling-AE's
Tijdsspanne: Tot week 16
Alle lokale en systemische bijwerkingen (bijwerkingen)/ernstige bijwerkingen
Tot week 16
Veiligheidsbeoordeling-LSR's
Tijdsspanne: Tot week 16
Aantal proefpersonen met de aanwezigheid van de volgende LSR's (lokale huidreacties): oedeem, excoriaties, sijpelen/vesiculatie/korstvorming en erosies bij elk studiebezoek.
Tot week 16

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Quoin Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Tony Andrasfay, Therapeutics, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

14 maart 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

30 december 2026

Studie voltooiing (Geschat)

30 december 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 maart 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 maart 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

29 maart 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

31 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CL-QRX003-002

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren