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Estudo aberto, segurança e eficácia da loção QRX003 em indivíduos com síndrome de Netherton

26 de agosto de 2026 atualizado por: Quoin Pharmaceuticals

Um estudo aberto e multicêntrico da loção QRX003 em indivíduos com síndrome de Netherton

Avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia da loção QRX003 (4%) quando adicionada ao regime de tratamento padrão, incluindo terapia sistêmica em indivíduos com síndrome de Netherton

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

20

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46250
    • Massachusetts
      • Quincy, Massachusetts, Estados Unidos, 02169
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 72218

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • O sujeito é um homem ou uma mulher não grávida com pelo menos 18 anos de idade.
  • As mulheres devem estar na pós-menopausa, cirurgicamente estéreis ou usar um método eficaz de controle de natalidade, durante o estudo e por 3 meses após a conclusão do tratamento. Mulheres com potencial para engravidar (WOCBP) devem ter um teste de gravidez de urina (UPT) negativo na Visita 1/Triagem e Visita 2/Baseline.
  • O sujeito tem um diagnóstico clínico de NS e concorda com o teste genético na Visita 1/Triagem para confirmação do diagnóstico de NS se o sujeito não tiver resultados de teste confirmando uma mutação SPINK5.
  • O sujeito tem lesões NS na área de tratamento (ou seja, braços ou pernas).
  • O sujeito está com boa saúde geral e livre de qualquer estado de doença ou condição física que possa prejudicar a avaliação de NS ou expor o sujeito a um risco inaceitável pela participação no estudo.
  • O sujeito está em um regime de tratamento estável, incluindo terapia sistêmica para NS antes da linha de base, que deve permanecer estável durante o estudo

Critério de exclusão:

  • O sujeito está grávida, amamentando ou planeja engravidar durante o estudo.
  • O sujeito tem qualquer patologia de pele na Área de Tratamento ou condição que possa interferir na avaliação do artigo de teste ou requer o uso de terapia tópica, sistêmica ou cirúrgica interferente.
  • O sujeito tem câncer ativo de qualquer tipo, exceto câncer de pele não melanoma fora da Área de Tratamento.
  • O sujeito tem diabetes de qualquer tipo, exceto diabetes mellitus não dependente de insulina que é razoavelmente controlado.
  • O sujeito tem evidência de infecção ativa durante a triagem ou infecção grave dentro de 30 dias antes da Visita 2/Baseline.
  • O sujeito tem vírus da imunodeficiência humana conhecido, vírus da hepatite B ou C ou tuberculose ativa ou latente.
  • O sujeito usou fototerapia ultravioleta na área de tratamento dentro de 4 semanas antes da visita 2/linha de base.
  • O sujeito usou tratamento tópico prescrito na Área de Tratamento dentro de 2 semanas antes da Visita 2/Linha de base.
  • O sujeito usou qualquer hidratante/emoliente tópico brando na Área de Tratamento dentro de 24 horas antes da Visita 2/Linha de base.
  • O sujeito está atualmente inscrito em um estudo de medicamento, biológico ou dispositivo experimental.
  • O sujeito usou um medicamento experimental, biológico ou tratamento de dispositivo dentro de 30 dias antes da Visita 2/linha de base.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: QRX003, 4% QAM
Os participantes aplicarão o artigo de teste uma vez ao dia pela manhã (QAM) durante 12 semanas
Medicamento: QRX003, Loção 4%
QRX003Loção tópica contendo 4% de fármaco ativo (inibidor de serina protease)
Experimental: QRX003, lance de 4%
Os participantes aplicarão o artigo de teste duas vezes ao dia (BID) durante 12 semanas
Medicamento: QRX003, Loção 4%
QRX003Loção tópica contendo 4% de fármaco ativo (inibidor de serina protease)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Proporção de indivíduos com redução de 1 ponto no IGA
Prazo: Até a semana 16
Proporção de sujeitos com redução de 1 ponto na Avaliação Global do Investigador (IGA) a partir da linha de base. O IGA avalia a gravidade geral da NS de um indivíduo com base em uma escala de 5 pontos em que 0 = claro, 1 = quase claro, 2 = leve, 3 = moderado e 4 = grave.
Até a semana 16
Proporção de indivíduos com redução de 2 pontos no IGA
Prazo: Até a semana 16
Proporção de indivíduos com redução de 2 pontos no IGA desde a linha de base.
Até a semana 16
NS mudança de área de superfície
Prazo: Até a semana 16
Alteração da linha de base na área de superfície corporal total (BSA) afetada por NS na área de tratamento
Até a semana 16
Mudança de pontuação WI-NRS
Prazo: Até a semana 16
Alteração da linha de base na pontuação da Pior Escala Numérica de Coceira (WI-NRS) ≥4. A gravidade da coceira é graduada em uma escala de 11 pontos, onde 0 representa "sem coceira" e 10 representa "pior coceira imaginável".
Até a semana 16
Avaliação da satisfação do sujeito com o tratamento com base no TSQM
Prazo: Até a semana 16
Avaliação da satisfação do sujeito com o tratamento com base no Questionário de Satisfação do Tratamento para Medicamentos (TSQM). O TSQM mede o nível de satisfação ou insatisfação de um sujeito com o tratamento. As pontuações compostas podem variar de 0 a 100; pontuações mais altas indicam melhor satisfação.
Até a semana 16
Proporção de indivíduos que requerem terapia de resgate
Prazo: Até a semana 16
Proporção de indivíduos que requerem terapia de resgate
Até a semana 16
Avaliação de segurança-EAs
Prazo: Até a semana 16
Quaisquer EAs locais e sistêmicos (Eventos adversos)/EAs graves
Até a semana 16
Avaliação de segurança-LSRs
Prazo: Até a semana 16
Número de indivíduos com presença das seguintes LSRs (reações cutâneas locais): edema, escoriações, exsudação/vesiculação/crostas e erosões em qualquer visita do estudo.
Até a semana 16

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Quoin Pharmaceuticals

Investigadores

  • Diretor de estudo: Tony Andrasfay, Therapeutics, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

14 de março de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

30 de dezembro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

30 de dezembro de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

16 de março de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

16 de março de 2023

Primeira postagem (Real)

29 de março de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

31 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

26 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CL-QRX003-002

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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