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Étude ouverte d'innocuité et d'efficacité de la lotion QRX003 chez des sujets atteints du syndrome de Netherton

11 avril 2024 mis à jour par: Quoin Pharmaceuticals

Une étude multicentrique ouverte sur la lotion QRX003 chez des sujets atteints du syndrome de Netherton

Évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de la lotion QRX003 (4 %) lorsqu'elle est ajoutée au traitement standard de soins, y compris la thérapie systémique chez les sujets atteints du syndrome de Netherton

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

20

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • San Diego, California, États-Unis, 92123
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46250
    • Massachusetts
      • Quincy, Massachusetts, États-Unis, 02169
    • Texas
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 72218

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Le sujet est un homme ou une femme non enceinte âgé d'au moins 18 ans.
  • Les femmes doivent être post-ménopausées, chirurgicalement stériles ou utiliser une méthode efficace de contraception pendant toute la durée de l'étude et pendant 3 mois après la fin du traitement. Les femmes en âge de procréer (WOCBP) doivent avoir un test de grossesse urinaire (UPT) négatif lors de la visite 1/dépistage et de la visite 2/ligne de base.
  • Le sujet a un diagnostic clinique de NS et accepte les tests génétiques lors de la visite 1/dépistage pour la confirmation du diagnostic de NS si le sujet n'a pas de résultats de test confirmant une mutation SPINK5.
  • Le sujet a des lésions NS dans la zone de traitement (c'est-à-dire les bras ou le bas des jambes).
  • Le sujet est en bonne santé générale et exempt de tout état pathologique ou condition physique qui pourrait altérer l'évaluation du NS ou exposer le sujet à un risque inacceptable par la participation à l'étude.
  • Le sujet suit un régime de traitement stable, y compris un traitement systémique pour le NS avant la ligne de base, qui devrait rester stable pendant toute la durée de l'étude

Critère d'exclusion:

  • Le sujet est enceinte, allaite ou envisage de devenir enceinte pendant l'étude.
  • Le sujet a une pathologie cutanée dans la zone de traitement ou une condition qui pourrait interférer avec l'évaluation de l'article de test ou nécessite l'utilisation d'un traitement topique, systémique ou chirurgical interférant.
  • Le sujet a un cancer actif de tout type à l'exclusion du cancer de la peau autre que le mélanome en dehors de la zone de traitement.
  • Le sujet a un diabète de tout type, à l'exception du diabète sucré non insulino-dépendant qui est raisonnablement contrôlé.
  • - Le sujet présente des signes d'infection active lors du dépistage ou d'infection grave dans les 30 jours précédant la visite 2/Baseline.
  • Le sujet a connu le virus de l'immunodéficience humaine, le virus de l'hépatite B ou C, ou la tuberculose active ou latente.
  • Le sujet a utilisé la photothérapie ultraviolette dans la zone de traitement dans les 4 semaines précédant la visite 2/Baseline.
  • Le sujet a utilisé un traitement topique sur ordonnance dans la zone de traitement dans les 2 semaines précédant la visite 2/Baseline.
  • Le sujet a utilisé des hydratants / émollients topiques fades dans la zone de traitement dans les 24 heures précédant la visite 2/Baseline.
  • Le sujet est actuellement inscrit à une étude expérimentale sur un médicament, un produit biologique ou un dispositif.
  • Le sujet a utilisé un médicament expérimental, un produit biologique ou un dispositif de traitement dans les 30 jours précédant la visite 2/Base de référence.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: QRX003, 4% QAM
Les sujets appliqueront l'article de test une fois par jour le matin (QAM) pendant 12 semaines
Médicament: QRX003, Lotion 4 %
QRX003Lotion topique contenant 4 % de médicament actif (inhibiteur de sérine protéase)
Expérimental: QRX003, 4% OFFRE
Les sujets appliqueront l'article de test deux fois par jour (BID) pendant 12 semaines
Médicament: QRX003, Lotion 4 %
QRX003Lotion topique contenant 4 % de médicament actif (inhibiteur de sérine protéase)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Proportion de sujets avec une réduction de 1 point sur IGA
Délai: Jusqu'à la semaine 16
Proportion de sujets avec une réduction de 1 point sur l'évaluation globale de l'investigateur (IGA) par rapport au départ. L'IGA évalue la sévérité globale du SN d'un sujet sur la base d'une échelle de 5 points où 0 = clair, 1 = presque clair, 2 = léger, 3 = modéré et 4 = sévère.
Jusqu'à la semaine 16
Proportion de sujets avec réduction de 2 points sur IGA
Délai: Jusqu'à la semaine 16
Proportion de sujets présentant une réduction de 2 points de l'IGA par rapport au départ.
Jusqu'à la semaine 16
Changement de surface NS
Délai: Jusqu'à la semaine 16
Changement par rapport à la ligne de base de la surface corporelle totale (BSA) affectée par NS dans la zone de traitement
Jusqu'à la semaine 16
Changement du score WI-NRS
Délai: Jusqu'à la semaine 16
Changement par rapport à la ligne de base dans le score de l'échelle d'évaluation numérique des pires démangeaisons (WI-NRS) ≥4. La gravité des démangeaisons est évaluée sur une échelle de 11 points où 0 représente « aucune démangeaison » et 10 représente « la pire démangeaison imaginable ».
Jusqu'à la semaine 16
Évaluation de la satisfaction des sujets vis-à-vis du traitement basée sur le TSQM
Délai: Jusqu'à la semaine 16
Évaluation de la satisfaction du sujet à l'égard du traitement basée sur le questionnaire de satisfaction du traitement pour les médicaments (TSQM). Le TSQM mesure le niveau de satisfaction ou d'insatisfaction d'un sujet vis-à-vis du traitement. Les scores composites peuvent aller de 0 à 100 ; des scores plus élevés indiquent une meilleure satisfaction.
Jusqu'à la semaine 16
Proportion de sujets nécessitant une thérapie de secours
Délai: Jusqu'à la semaine 16
Proportion de sujets nécessitant une thérapie de secours
Jusqu'à la semaine 16
Évaluation de la sécurité - EI
Délai: Jusqu'à la semaine 16
Tous les EI locaux et systémiques (événements indésirables)/EI graves
Jusqu'à la semaine 16
Évaluation de la sécurité - LSR
Délai: Jusqu'à la semaine 16
Nombre de sujets présentant la présence des LSR (réactions cutanées locales) suivantes : œdème, excoriations, suintement/vésiculation/croûtes et érosions lors de toute visite d'étude.
Jusqu'à la semaine 16

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Quoin Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Tony Andrasfay, Therapeutics, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

14 mars 2023

Achèvement primaire (Estimé)

30 décembre 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 décembre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 mars 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 mars 2023

Première publication (Réel)

29 mars 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

15 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

11 avril 2024

Dernière vérification

1 avril 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CL-QRX003-002

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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