- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT05789056
QRX003 Lotionin avoin etiketti-, turvallisuus- ja tehokkuustutkimus potilailla, joilla on Nethertonin oireyhtymä
torstai 11. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Quoin Pharmaceuticals
Monikeskus, avoin tutkimus QRX003-emulsiosta potilailla, joilla on Nethertonin oireyhtymä
QRX003 lotionin (4 %) turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi, kun se lisätään normaaliin hoito-ohjelmaan, mukaan lukien systeemiseen hoitoon potilailla, joilla on Nethertonin oireyhtymä
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
20
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: TI Clinical Research
- Puhelinnumero: 147 858-571-1800
- Sähköposti: clinicalresearch@therapeuticsinc.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Oleg G Khatsenko
- Puhelinnumero: 166 858-571-1800
- Sähköposti: okhatsenko@therapeuticsinc.com
Opiskelupaikat
-
-
California
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
- Rekrytointi
- Site #1
-
Ottaa yhteyttä:
- Oleg G Khatsenko
- Puhelinnumero: 166 858-571-1800
- Sähköposti: okhatsenko@therapeuticsinc.com
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46250
- Rekrytointi
- Site #4
-
Ottaa yhteyttä:
- Oleg G Khatsenko
- Puhelinnumero: 166 858-571-1800
- Sähköposti: okhatsenko@therapeuticsinc.com
-
-
Massachusetts
-
Quincy, Massachusetts, Yhdysvallat, 02169
- Rekrytointi
- Site #5
-
Ottaa yhteyttä:
- Oleg G Khatsenko
- Puhelinnumero: 166 858-571-1800
- Sähköposti: okhatsenko@therapeuticsinc.com
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 72218
- Ei vielä rekrytointia
- Site #2
-
Ottaa yhteyttä:
- Oleg G Khatsenko
- Puhelinnumero: 166 858-571-1800
- Sähköposti: okhatsenko@therapeuticsinc.com
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kohde on vähintään 18-vuotias mies tai ei-raskaana oleva nainen.
- Naisten on oltava postmenopausaalisia, kirurgisesti steriilejä tai käytettävä tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimuksen ajan ja 3 kuukauden ajan hoidon päättymisen jälkeen. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla (WOCBP) on oltava negatiivinen virtsaraskaustesti (UPT) vierailulla 1/seulontakäynnillä ja käynnillä 2/perustila.
- Tutkittavalla on kliininen NS-diagnoosi ja hän suostuu geneettiseen testaukseen käynnillä 1/Seulonta NS-diagnoosin vahvistamiseksi, jos koehenkilöllä ei ole SPINK5-mutaation vahvistavia testituloksia.
- Koehenkilöllä on NS-vaurioita hoitoalueella (eli käsivarsissa tai sääreissä).
- Koehenkilön yleinen terveydentila on hyvä, eikä hänellä ole mitään sairaustilaa tai fyysistä tilaa, joka voisi heikentää NS:n arviointia tai altistaa tutkittavan riskille, jota ei voida hyväksyä tutkimukseen osallistumisen vuoksi.
- Koehenkilöllä on vakaa hoito-ohjelma, joka sisältää systeemisen NS-hoidon ennen lähtötasoa, jonka odotetaan pysyvän vakaana tutkimuksen ajan
Poissulkemiskriteerit:
- Koehenkilö on raskaana, imettää tai suunnittelee raskautta tutkimuksen aikana.
- Tutkittavalla on mikä tahansa ihopatologia hoitoalueella tai tila, joka voi häiritä testituotteen arviointia tai edellyttää häiritsevän paikallisen, systeemisen tai kirurgisen hoidon käyttöä.
- Kohdeella on aktiivinen syöpä minkä tahansa tyyppinen, ei-melanooma-ihosyöpä hoitoalueen ulkopuolella lukuun ottamatta.
- Potilaalla on minkä tahansa tyyppinen diabetes, paitsi insuliinista riippumaton diabetes mellitus, joka on kohtuullisesti hallinnassa.
- Tutkittavalla on näyttöä aktiivisesta infektiosta seulonnan aikana tai vakavasta infektiosta 30 päivän sisällä ennen käyntiä 2/perustilanne.
- Kohdeella on tiedossa ihmisen immuunikatovirus, B- tai C-hepatiittivirus tai aktiivinen tai piilevä tuberkuloosi.
- Kohde on käyttänyt ultraviolettivalohoitoa hoitoalueella 4 viikon aikana ennen käyntiä 2/perustilanne.
- Koehenkilö on käyttänyt paikallista reseptihoitoa hoitoalueella 2 viikon sisällä ennen käyntiä 2/perustilanne.
- Koehenkilö on käyttänyt mitä tahansa paikallista, mietoa kosteusvoidetta/pehmittäviä aineita hoitoalueella 24 tunnin sisällä ennen käyntiä 2/perustila.
- Koehenkilö on tällä hetkellä mukana tutkimuslääke-, biologia- tai laitetutkimuksessa.
- Koehenkilö on käyttänyt tutkimuslääkettä, biologista lääkettä tai laitehoitoa 30 päivän sisällä ennen käyntiä 2/perustilanne.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
---|---|
Kokeellinen: QRX003, 4 % QAM
Koehenkilöt käyttävät testiartikkelia kerran päivässä aamulla (QAM) 12 viikon ajan
|
QRX003 Topical Lotion, joka sisältää 4 % aktiivista lääkettä (seriiniproteaasin estäjä)
|
Kokeellinen: QRX003, 4 % BID
Koehenkilöt käyttävät testiartikkelia kahdesti päivässä (BID) 12 viikon ajan
|
QRX003 Topical Lotion, joka sisältää 4 % aktiivista lääkettä (seriiniproteaasin estäjä)
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Niiden koehenkilöiden osuus, joilla on 1 pisteen vähennys IGA:sta
Aikaikkuna: Viikolle 16 asti
|
Niiden koehenkilöiden osuus, joilla on 1 pisteen alennus IGA-tutkimuksessa lähtötasosta.
IGA arvioi potilaan NS:n yleisen vakavuuden 5 pisteen asteikolla, jossa 0 = selkeä, 1 = melkein selvä, 2 = lievä, 3 = kohtalainen ja 4 = vaikea.
|
Viikolle 16 asti
|
Niiden koehenkilöiden osuus, joilla on 2 pisteen vähennys IGA:sta
Aikaikkuna: Viikolle 16 asti
|
Niiden koehenkilöiden osuus, joiden IGA:ssa oli 2 pisteen lasku lähtötasosta.
|
Viikolle 16 asti
|
NS pinta-alan muutos
Aikaikkuna: Viikolle 16 asti
|
Muutos lähtötilanteesta kokonaiskehon pinta-alassa (BSA), johon NS vaikuttaa hoitoalueella
|
Viikolle 16 asti
|
WI-NRS-pisteiden muutos
Aikaikkuna: Viikolle 16 asti
|
Muutos lähtötasosta pahimman kutina-numeerisen arviointiasteikon (WI-NRS) pistemäärässä ≥4.
Kutina vaikeusaste on 11 pisteen asteikolla, jossa 0 tarkoittaa "ei kutinaa" ja 10 tarkoittaa "pahinta kuviteltavissa olevaa kutinaa".
|
Viikolle 16 asti
|
Tutkittavien hoitotyytyväisyyden arviointi TSQM:n perusteella
Aikaikkuna: Viikolle 16 asti
|
Tutkittavien hoitotyytyväisyyden arviointi lääkehoidon tyytyväisyyskyselyn (TSQM) perusteella.
TSQM mittaa henkilön tyytyväisyyttä tai tyytymättömyyttä hoitoon.
Yhdistelmäpisteet voivat vaihdella 0 - 100; korkeammat pisteet osoittavat parempaa tyytyväisyyttä.
|
Viikolle 16 asti
|
Pelastushoitoa tarvitsevien potilaiden osuus
Aikaikkuna: Viikolle 16 asti
|
Pelastushoitoa tarvitsevien potilaiden osuus
|
Viikolle 16 asti
|
Turvallisuusarviointi-AE
Aikaikkuna: Viikolle 16 asti
|
Kaikki paikalliset ja systeemiset haittavaikutukset (haittatapahtumat)/vakavat haittavaikutukset
|
Viikolle 16 asti
|
Turvallisuusarviointi-LSRs
Aikaikkuna: Viikolle 16 asti
|
Sellaisten koehenkilöiden lukumäärä, joilla on seuraavat LSR:t (paikalliset ihoreaktiot): turvotus, ekscoriaatiot, tihkuminen/vesikulaatio/kuortuminen ja eroosiot millä tahansa tutkimuskäynnillä.
|
Viikolle 16 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Tony Andrasfay, Therapeutics, Inc.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 14. maaliskuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 30. joulukuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 30. joulukuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 16. maaliskuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 16. maaliskuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 29. maaliskuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Maanantai 15. huhtikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 11. huhtikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. huhtikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CL-QRX003-002
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset QRX003, 4 % kosteusemulsio
-
Quoin PharmaceuticalsRekrytointiQRX003 Lotionin turvallisuus, siedettävyys ja tehokkuus potilailla, joilla on Nethertonin oireyhtymäNethertonin oireyhtymäYhdysvallat
-
National Center for Tumor Diseases, HeidelbergHeidelberg University; iOMEDICO AGTuntematon
-
Pharma Holdings ASCTC Clinical Trial Consultants ABValmisStaphylococcus aureuksen nenän dekolonisaatioRuotsi
-
Janssen Research & Development, LLCValmis
-
Maisonneuve-Rosemont HospitalValmis
-
University of WashingtonRekrytointiMultippeliskleroosi | VäsymysYhdysvallat
-
University of UtahNovartisPeruutettuEndometriumin syöpäYhdysvallat
-
Jeffrey A. Cohen, MDJacobus PharmaceuticalLopetettuLihas heikkousYhdysvallat
-
Norwegian University of Science and TechnologySt. Olavs HospitalValmis
-
University Hospital, Strasbourg, FranceValmis