Sikkerhed og tarmmikrobiotaanalyse af en oral mikrobioterapi hos patienter med amyotrofisk lateral sklerose (IASO)
Sikkerhed, tolerabilitet og tarmmikrobiotaanalyse af en oral mikrobioterapi ved amyotrofisk lateral sklerose; et åbent fase 1b pilotforsøg
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette er et prospektivt, enkelt-arm, åbent studie.
Målpopulationen omfatter forsøgspersoner med en nylig sygdomsdebut defineret som tiden fra første motoriske deficit til screening på mindst 6 måneder og op til 24 måneder og fjernelse af meget hurtige/langsomme progressioner baseret på ALS Functional Rating Scale - Revised (ALSFRS-R) ) progressionshældning.
Efter en screeningsperiode (klinisk undersøgelse, blodprøvetagning) vil forsøgspersonen komme til et baselinebesøg (klinisk undersøgelse, blod- og afføringsprøver) og for at påbegynde en tarmforberedelsesfase. Fem dage senere vil forsøgspersonen vende tilbage til undersøgelsesstedet (klinisk undersøgelse, blodprøvetagning) for at påbegynde en første Maat033-behandlingsperiode på 28 dage. Ti dage efter MaaT033-behandlingens påbegyndelse er et fjernbesøg inkluderet (fæcesprøvetagning) for at kontrollere patientens sikkerhed/tolerabilitet. Efter den første Maat033-behandlingsperiode vil forsøgspersonen komme til undersøgelsesstedet (klinisk undersøgelse, blod- og fæcesprøvetagning) for at påbegynde den anden MaaT033-behandlingsperiode på 28 dage. I slutningen af den anden Maat033-behandlingsperiode vil forsøgspersoner komme til undersøgelsesstedet (klinisk undersøgelse, blod- og afføringsprøver) og starte en 28-dages opfølgningsperiode uden behandling.
Undersøgelsesafslutning defineres, når alle tilmeldte forsøgspersoner gennemførte undersøgelsens opfølgningsperiode (klinisk undersøgelse, blod- og fæcesprøver) eller tidligere, hvis en forsøgsperson afbryde undersøgelsen.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
-
Lille, Frankrig, 59037
- Centre Hospitalier Universitaire de Lille - CIC
-
Paris, Frankrig, 75013
- Hôpital de la Pitié-Salpêtrière - CIC Neuroscience
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mandlige eller kvindelige forsøgspersoner i alderen mellem 18 og 80 år
- ALS, der opfylder de reviderede El Escorial-kriterier for mulig, sandsynlig, laboratorieunderstøttet sandsynlig eller bestemt ALS (familiær eller sporadisk)
- Tid siden første motoriske underskud ved screening: mindst 6 måneder, op til 24 måneder
- Hældning af progression af ALS funktionel vurderingsskala - revideret (ALSFRS-R) fra dato for symptomdebut til dato for screeningtest (ΔFS/antal måneder) mellem [0,4 og 1,1]
- I stand til at sluge undersøgelsesbehandlinger (inklusive kapsler uden at åbne eller tygge dem) i henhold til investigators vurdering
- SVC (Slow Vital Capacity) lig med eller større end 70 % af den forventede normale værdi for køn, højde og alder ved screeningsbesøget
- Hvis patienten tager riluzol, skal patienten have en stabil dosis i ≥30 dage
- Underskrift af skriftligt informeret samtykke efter emne
Ekskluderingskriterier:
- Personer med en non-invasiv ventilation, en trakeotomi og/eller en gastrostomi
- Kendte autoimmune sygdomme, inflammatoriske lidelser (SLE, reumatoid arthritis, bindevævssygdom) eller kroniske infektioner (HIV, hepatitis B eller C infektion, tuberkulose)
- Kendt overfølsomhed over for rifaximin eller macrogol eller nogen af dets komponenter
- Kendt allergi eller intolerance over for trehalose, maltodextrin eller polyethylenglycol (PEG)
- Dokumenteret leverinsufficiens (alanintransaminase/aspartattransaminase > 5N)
- Person med hvide blodlegemer < 4000/mm3; Polynukleære neutrofiler < 1,5 G/L
- Aktiv infektion, der kræver systemisk antimikrobiel behandling inden for 2 uger før screeningsbesøget
- Aktiv infektion, der kræver systemisk antimikrobiel behandling mellem screening og baseline
- Medicinsk tilstand, der kræver protonpumpehæmmere (PPI'er)
- Gastrointestinal obstruktion eller perforation
- Enhver gastrointestinal blødning inden for de seneste 3 måneder
- Mavetømningsforstyrrelser (gastroparese)
- Giftig megakolon
- Alvorlige former for betændelse i tarmkanalen, herunder Crohns sygdom og colitis ulcerosa
- Alvorlige vitale organdysfunktioner, der ikke er relateret til ALS og ikke er forenelige med eksperimentel behandling, ifølge efterforskerens vurdering
- Personer med negativ IgG-serologi for Epstein Barr-virus (EBV)
- Kvinder i den fødedygtige alder1 uden effektiv præventionsbeskyttelse
- Ammende eller gravide
- Enhver tilstand, der efter investigatorens mening kan forstyrre fuld deltagelse i undersøgelsen, herunder administration af undersøgelseslægemidlet (og dets forberedelsesprocedure) og deltagelse i påkrævede undersøgelsesbesøg; udgør en væsentlig risiko for emnet; eller forstyrre fortolkningen af undersøgelsesdata
- Tilmelding til en anden prøveversion eller udvidet adgangsprogram, der kan forstyrre denne undersøgelse
- Værgemål/retsbeskyttelse/kuratur af subjekter
- Sårbare emner såsom: frihedsberøvede personer, personer på intensivafdelinger, der ikke er i stand til at give informeret samtykke forud for proceduren
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: MaaT033
Administrationsvej: oral (kapsel) Mellem D-5 til D-1: Tarmforberedelse med Macrogol og Rifamixin Mellem D1 til D28: MaaT033 behandlingsperiode 1 Mellem D28 til D56: MaaT033 behandlingsperiode 2 |
MaaT033 er en mikrobiom økosystemterapi (MET), sammensat af allogen, fuldt økosystem-poolet bioterapeutisk tarmmikrobiota.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhed og tolerabilitet: Forekomst af behandlings-emergent adverse events (TEAE) grad >3, i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) version 5.0
Tidsramme: Dag 84
|
At vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af MaaT033-behandling
|
Dag 84
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændringer i tarmmikrobiotaprofilen
Tidsramme: Fra dag -5 til dag 84 (på dag -5, dag 10, dag 28, dag 56 og dag 84)
|
Analyse af fækale prøver for at vurdere tarmmikrobiota alfa- og beta-diversitetsindekser
|
Fra dag -5 til dag 84 (på dag -5, dag 10, dag 28, dag 56 og dag 84)
|
|
Ændringer i niveauer af biomarkører i blod
Tidsramme: Fra dag -5 til dag 84
|
|
Fra dag -5 til dag 84
|
|
Ændringer i niveauer af fækalt calprotectin
Tidsramme: Fra dag -5 til dag 84
|
Ændringer fra baseline (dag -5) af fækalt calprotectin på dag 10, dag 28, dag 56 og dag 84
|
Fra dag -5 til dag 84
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Gaelle Bruneteau, MD, PhD, Hôpital de la Pitié-Salpêtrière - CIC Neuroscience
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- MPNS01
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .