Análise de Segurança e Microbiota Intestinal de uma Microbioterapia Oral em Pacientes com Esclerose Lateral Amiotrófica (IASO)
12 de junho de 2025 atualizado por: MaaT Pharma
Segurança, Tolerabilidade e Análise da Microbiota Intestinal de uma Microbioterapia Oral na Esclerose Lateral Amiotrófica; um ensaio piloto de fase 1b de rótulo aberto
O objetivo deste estudo piloto é avaliar a segurança e tolerabilidade de doses múltiplas de MaaT033 em pacientes com ELA e analisar a composição e evolução da microbiota intestinal antes de considerar um estudo de eficácia controlado randomizado maior.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo prospectivo, de braço único e aberto.
A população-alvo inclui indivíduos com início recente da doença definido como o tempo desde o primeiro déficit motor na triagem de pelo menos 6 meses e até 24 meses e remoção de progressores muito rápidos/lentos com base na Escala Funcional de ALS - Revisada (ALSFRS-R ) inclinação de progressão.
Após um período de triagem (exame clínico, coleta de sangue), o sujeito virá para uma visita inicial (exame clínico, amostragem de sangue e fezes) e para iniciar uma fase de preparação intestinal. Cinco dias depois, o sujeito retornará ao local do estudo (exame clínico, coleta de sangue) para iniciar um primeiro período de tratamento Maat033 de 28 dias. Dez dias após o início do tratamento com MaaT033, uma visita remota é incluída (amostragem de fezes) para verificar a segurança/tolerabilidade do sujeito. Após o primeiro período de tratamento com Maat033, o sujeito virá ao local do estudo (exame clínico, coleta de sangue e fezes) para iniciar o segundo período de tratamento com MaaT033 de 28 dias. No final do segundo período de tratamento Maat033, os indivíduos virão ao local do estudo (exame clínico, amostragem de sangue e fezes) e iniciarão um período de acompanhamento de 28 dias sem tratamento.
A conclusão do estudo é definida quando todos os indivíduos inscritos concluíram o período de acompanhamento do estudo (exame clínico, amostragem de sangue e fezes) ou antes, se um indivíduo descontinuou o estudo.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
15
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Lille, França, 59037
- Centre Hospitalier Universitaire de Lille - CIC
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Paris, França, 75013
- Hôpital de la Pitié-Salpêtrière - CIC Neuroscience
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Indivíduos do sexo masculino ou feminino com idade entre 18 e 80 anos
- ELA atendendo aos critérios revisados do El Escorial para ELA possível, provável, provável com suporte laboratorial ou definitiva (familiar ou esporádica)
- Tempo desde o primeiro déficit motor na triagem: pelo menos 6 meses, até 24 meses
- Inclinação da progressão da Escala de Classificação Funcional da ELA - revisada (ALSFRS-R) desde a data do início dos sintomas até a data do teste de triagem (ΔFS/número de meses) entre [0,4 e 1,1]
- Capaz de engolir os tratamentos do estudo (incluindo cápsulas sem abri-las ou mastigá-las) de acordo com a avaliação do investigador
- SVC (capacidade vital lenta) igual ou superior a 70% do valor normal previsto para sexo, altura e idade na consulta de triagem
- Se estiver tomando riluzol, o indivíduo deve estar em uma dose estável por ≥30 dias
- Assinatura de consentimento informado por escrito pelo sujeito
Critério de exclusão:
- Indivíduos com ventilação não invasiva, traqueostomia e/ou gastrostomia
- Doenças autoimunes conhecidas, distúrbios inflamatórios (LES, artrite reumatoide, distúrbios do tecido conjuntivo) ou infecções crônicas (infecção por HIV, hepatite B ou C, tuberculose)
- Hipersensibilidade conhecida à rifaximina ou macrogol ou a qualquer um de seus componentes
- Alergia ou intolerância conhecida a trealose, maltodextrina ou polietilenoglicol (PEG)
- Insuficiência hepática documentada (Alanina Transaminase/Aspartato Transaminase > 5N)
- Indivíduo com glóbulos brancos < 4000/mm3; Neutrófilos polinucleares < 1,5 G/L
- Infecção ativa requerendo terapia antimicrobiana sistêmica dentro de 2 semanas antes da consulta de triagem
- Infecção ativa que requer terapia antimicrobiana sistêmica entre a triagem e o início do estudo
- Condição médica que requer inibidores da bomba de prótons (IBPs)
- Obstrução ou perfuração gastrointestinal
- Qualquer sangramento gastrointestinal nos últimos 3 meses
- Distúrbios do esvaziamento gástrico (gastroparesia)
- megacólon tóxico
- Formas graves de inflamação do trato intestinal, incluindo doença de Crohn e colite ulcerosa
- Disfunções graves de órgãos vitais não relacionadas à ELA e incompatíveis com o tratamento experimental, conforme avaliação do investigador
- Indivíduos com sorologia IgG negativa para o vírus Epstein Barr (EBV)
- Mulheres com potencial para engravidar1 sem proteção contraceptiva eficaz
- Lactantes ou grávidas
- Qualquer condição que, na opinião do investigador, possa interferir na participação total no estudo, incluindo administração do medicamento do estudo (e seu procedimento de preparação) e comparecimento às visitas obrigatórias do estudo; representam um risco significativo para o sujeito; ou interferir na interpretação dos dados do estudo
- Inscrição em outro estudo ou programa de acesso expandido que possa interferir neste estudo
- Tutela/proteção legal/curadoria de sujeitos
- Sujeitos vulneráveis, tais como: pessoas privadas de liberdade, pessoas em unidades de terapia intensiva incapazes de fornecer consentimento informado antes do procedimento
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: MaaT033
Via de administração: oral (cápsula) Entre D-5 a D-1: Preparo intestinal com Macrogol e Rifamixina Entre D1 a D28: MaaT033 período de tratamento 1 Entre D28 a D56: MaaT033 período de tratamento 2 |
MaaT033 é uma Terapia de Ecossistema de Microbioma (MET), composta de microbiota intestinal bioterapêutica alogênica e de ecossistema completo.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Segurança e tolerabilidade: Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAE) grau > 3, de acordo com o Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versão 5.0
Prazo: Dia 84
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Para avaliar a segurança e tolerabilidade do tratamento MaaT033
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Dia 84
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudanças no perfil da microbiota intestinal
Prazo: Do Dia -5 ao Dia 84 (no Dia -5, Dia 10, Dia 28, Dia 56 e Dia 84)
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Análise de amostras fecais para avaliar os índices de diversidade alfa e beta da microbiota intestinal
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Do Dia -5 ao Dia 84 (no Dia -5, Dia 10, Dia 28, Dia 56 e Dia 84)
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Alterações nos níveis de biomarcadores no sangue
Prazo: Do dia -5 ao dia 84
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Do dia -5 ao dia 84
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Alterações nos níveis de calprotectina fecal
Prazo: Do dia -5 ao dia 84
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Alterações da linha de base (Dia -5) de calprotectina fecal no Dia 10, Dia 28, Dia 56 e Dia 84
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Do dia -5 ao dia 84
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Gaelle Bruneteau, MD, PhD, Hôpital de la Pitié-Salpêtrière - CIC Neuroscience
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
8 de junho de 2023
Conclusão Primária (Real)
22 de julho de 2024
Conclusão do estudo (Real)
22 de julho de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
17 de abril de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
2 de junho de 2023
Primeira postagem (Real)
5 de junho de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
15 de junho de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
12 de junho de 2025
Última verificação
1 de junho de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- MPNS01
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .