Sicurezza e analisi del microbiota intestinale di una microbioterapia orale in pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (IASO)
Sicurezza, tollerabilità e analisi del microbiota intestinale di una microbioterapia orale nella sclerosi laterale amiotrofica; uno studio pilota di fase 1b in aperto
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio prospettico, a braccio singolo, in aperto.
La popolazione target include soggetti con un'insorgenza recente della malattia definita come il tempo dal primo deficit motorio allo screening di almeno 6 mesi e fino a 24 mesi e la rimozione di progressori molto rapidi/lenti in base alla ALS Functional Rating Scale - Revised (ALSFRS-R ) pendenza di progressione.
Dopo un periodo di screening (esame clinico, prelievo di sangue), il soggetto verrà per una visita di base (esame clinico, prelievo di sangue e feci) e per iniziare una fase di preparazione intestinale. Cinque giorni dopo, il soggetto tornerà al sito dello studio (esame clinico, prelievo di sangue) per iniziare un primo periodo di trattamento con Maat033 di 28 giorni. Dieci giorni dopo l'inizio del trattamento MaaT033 è inclusa una visita a distanza (prelievo delle feci) per verificare la sicurezza/tollerabilità del soggetto. Dopo il primo periodo di trattamento con Maat033, il soggetto verrà al sito dello studio (esame clinico, prelievo di sangue e feci) per iniziare il secondo periodo di trattamento con MaaT033 di 28 giorni. Al termine del secondo periodo di trattamento Maat033 i soggetti verranno presso il sito dello studio (esame clinico, prelievo di sangue e feci) e inizieranno un periodo di follow-up di 28 giorni senza trattamento.
Il completamento dello studio è definito quando tutti i soggetti arruolati hanno completato il periodo di follow-up dello studio (esame clinico, prelievo di sangue e feci) o prima se un soggetto ha interrotto lo studio.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Lille, Francia, 59037
- Centre Hospitalier Universitaire de Lille - CIC
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Paris, Francia, 75013
- Hôpital de la Pitié-Salpêtrière - CIC Neuroscience
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Soggetti maschi o femmine di età compresa tra i 18 e gli 80 anni
- SLA che soddisfa i criteri rivisti di El Escorial per SLA possibile, probabile, probabile confermata dal laboratorio o definita (familiare o sporadica)
- Tempo dal primo deficit motorio allo screening: almeno 6 mesi, fino a 24 mesi
- Pendenza della progressione della SLA Functional Rating Scale - rivista (ALSFRS-R) dalla data di insorgenza dei sintomi alla data del test di screening (ΔFS/numero di mesi) tra [0,4 e 1,1]
- In grado di deglutire i trattamenti in studio (comprese le capsule senza aprirle o masticarle) secondo la valutazione dello sperimentatore
- SVC (capacità vitale lenta) uguale o superiore al 70% del valore normale previsto per sesso, altezza ed età alla visita di screening
- Se assume riluzolo, il soggetto deve assumere una dose stabile per ≥30 giorni
- Firma del consenso informato scritto per soggetto
Criteri di esclusione:
- Soggetti con ventilazione non invasiva, tracheotomia e/o gastrostomia
- Malattie autoimmuni note, disturbi infiammatori (LES, artrite reumatoide, disturbo del tessuto connettivo) o infezioni croniche (HIV, infezione da epatite B o C, tubercolosi)
- Ipersensibilità nota alla rifaximina o al macrogol o ad uno qualsiasi dei suoi componenti
- Allergia o intolleranza nota al trealosio, alla maltodestrina o al polietilenglicole (PEG)
- Compromissione epatica documentata (alanina transaminasi/aspartato transaminasi > 5N)
- Soggetto con globuli bianchi < 4000/ mm3; Neutrofili polinucleari < 1,5 G/L
- Infezione attiva che richiede terapia antimicrobica sistemica entro 2 settimane prima della visita di screening
- Infezione attiva che richiede una terapia antimicrobica sistemica tra lo screening e il basale
- Condizione medica che richiede inibitori della pompa protonica (PPI)
- Ostruzione o perforazione gastrointestinale
- Qualsiasi sanguinamento gastrointestinale negli ultimi 3 mesi
- Disturbi dello svuotamento gastrico (gastroparesi)
- Megacolon tossico
- Gravi forme di infiammazione del tratto intestinale, tra cui il morbo di Crohn e la colite ulcerosa
- - Gravi disfunzioni degli organi vitali non correlate alla SLA e non compatibili con il trattamento sperimentale, secondo la valutazione dello sperimentatore
- Soggetti con sierologia IgG negativa per il virus di Epstein Barr (EBV)
- Donne in età fertile1 prive di una protezione contraccettiva efficace
- Donne che allattano o incinte
- Qualsiasi condizione che, a giudizio dello sperimentatore, possa interferire con la piena partecipazione allo studio, compresa la somministrazione del farmaco in studio (e la sua procedura di preparazione) e la partecipazione alle visite di studio richieste; rappresentano un rischio significativo per il soggetto; o interferire con l'interpretazione dei dati dello studio
- Iscrizione a un'altra prova o programma di accesso ampliato che potrebbe interferire con questo studio
- Tutela/tutela legale/curatela dei soggetti
- Soggetti vulnerabili quali: persone private della libertà, persone in terapia intensiva impossibilitate a fornire il consenso informato prima della procedura
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Maat033
Via di somministrazione: orale (capsula) Tra D-5 e D-1: preparazione intestinale con Macrogol e Rifamixina Tra D1 e D28: MaaT033 periodo di trattamento 1 Tra G28 e G56: MaaT033 periodo di trattamento 2 |
MaaT033 è una Microbiome Ecosystem Therapy (MET), composta da microbiota intestinale bioterapeutico allogenico a ecosistema completo.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Sicurezza e tollerabilità: Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) di grado >3, secondo i Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versione 5.0
Lasso di tempo: Giorno 84
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Per valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento MaaT033
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Giorno 84
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Cambiamenti nel profilo del microbiota intestinale
Lasso di tempo: Dal giorno -5 al giorno 84 (al giorno -5, giorno 10, giorno 28, giorno 56 e giorno 84)
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Analisi di campioni fecali per valutare gli indici di diversità alfa e beta del microbiota intestinale
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Dal giorno -5 al giorno 84 (al giorno -5, giorno 10, giorno 28, giorno 56 e giorno 84)
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Cambiamenti nei livelli di biomarcatori nel sangue
Lasso di tempo: Dal giorno -5 al giorno 84
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Dal giorno -5 al giorno 84
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Cambiamenti nei livelli di calprotectina fecale
Lasso di tempo: Dal giorno -5 al giorno 84
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Variazioni rispetto al basale (giorno -5) della calprotectina fecale al giorno 10, giorno 28, giorno 56 e giorno 84
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Dal giorno -5 al giorno 84
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Gaelle Bruneteau, MD, PhD, Hôpital de la Pitié-Salpêtrière - CIC Neuroscience
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- MPNS01
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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