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Sicherheits- und Darmmikrobiota-Analyse einer oralen Mikrobiotherapie bei Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (IASO)

12. Juni 2025 aktualisiert von: MaaT Pharma

Sicherheit, Verträglichkeit und Darmmikrobiota-Analyse einer oralen Mikrobiotherapie bei Amyotropher Lateralsklerose; ein offener Phase-1b-Pilotversuch

Der Zweck dieser Pilotstudie besteht darin, die Sicherheit und Verträglichkeit mehrerer Dosen von MaaT033 bei ALS-Patienten zu bewerten und die Zusammensetzung und Entwicklung der Darmmikrobiota zu analysieren, bevor eine größere randomisierte kontrollierte Wirksamkeitsstudie in Betracht gezogen wird.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine prospektive, einarmige, offene Studie.

Die Zielgruppe umfasst Probanden mit einem kürzlich aufgetretenen Krankheitsausbruch, definiert als die Zeitspanne vom ersten motorischen Defizit beim Screening von mindestens 6 Monaten bis zu 24 Monaten und der Beseitigung sehr schneller/langsamer Krankheitsverläufe basierend auf der überarbeiteten ALS Functional Rating Scale (ALSFRS-R). ) Progressionssteigung.

Nach einem Screening-Zeitraum (klinische Untersuchung, Blutentnahme) kommt der Proband zu einem Basisbesuch (klinische Untersuchung, Blut- und Stuhlentnahme) und um eine Darmvorbereitungsphase einzuleiten. Fünf Tage später kehrt der Proband zum Studienort zurück (klinische Untersuchung, Blutentnahme), um eine erste Maat033-Behandlungsperiode von 28 Tagen einzuleiten. Zehn Tage nach Beginn der MaaT033-Behandlung ist ein Fernbesuch (Kotprobenahme) enthalten, um die Sicherheit/Verträglichkeit des Probanden zu überprüfen. Nach der ersten Maat033-Behandlungsperiode kommt der Proband zum Studienort (klinische Untersuchung, Blut- und Kotprobenahme), um die zweite MaaT033-Behandlungsperiode von 28 Tagen einzuleiten. Am Ende des zweiten Maat033-Behandlungszeitraums kommen die Probanden zum Studienort (klinische Untersuchung, Blut- und Kotprobenahme) und beginnen eine 28-tägige Nachbeobachtungszeit ohne Behandlung.

Als Studienabschluss gilt der Zeitpunkt, an dem alle eingeschriebenen Probanden die Nachbeobachtungszeit der Studie (klinische Untersuchung, Blut- und Kotprobenahme) abgeschlossen haben, oder früher, wenn ein Proband die Studie abgebrochen hat.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

15

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Lille, Frankreich, 59037
        • Centre Hospitalier Universitaire de Lille - CIC
      • Paris, Frankreich, 75013
        • Hôpital de la Pitié-Salpêtrière - CIC Neuroscience

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche oder weibliche Probanden im Alter zwischen 18 und 80 Jahren
  • ALS, das die überarbeiteten El-Escorial-Kriterien für mögliche, wahrscheinliche, laborgestützte wahrscheinliche oder eindeutige ALS erfüllt (familiär oder sporadisch)
  • Zeit seit dem ersten motorischen Defizit beim Screening: mindestens 6 Monate, bis zu 24 Monate
  • Steigung der Progression der ALS Functional Rating Scale – überarbeitet (ALSFRS-R) vom Datum des Symptombeginns bis zum Datum des Screening-Tests (ΔFS/Anzahl der Monate) zwischen [0,4 und 1,1]
  • Kann Studienmedikamente (einschließlich Kapseln ohne Öffnen oder Kauen) gemäß der Einschätzung des Prüfarztes schlucken
  • SVC (langsame Vitalkapazität) gleich oder größer als 70 % des vorhergesagten Normalwerts für Geschlecht, Größe und Alter beim Screening-Besuch
  • Wenn Riluzol eingenommen wird, muss der Proband mindestens 30 Tage lang eine stabile Dosis einnehmen
  • Unterschrift der schriftlichen Einverständniserklärung des Betreffs

Ausschlusskriterien:

  • Probanden mit einer nicht-invasiven Beatmung, einer Tracheotomie und/oder einer Gastrostomie
  • Bekannte Autoimmunerkrankungen, entzündliche Erkrankungen (SLE, rheumatoide Arthritis, Bindegewebserkrankung) oder chronische Infektionen (HIV-, Hepatitis-B- oder C-Infektion, Tuberkulose)
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen Rifaximin oder Macrogol oder einen seiner Bestandteile
  • Bekannte Allergie oder Unverträglichkeit gegenüber Trehalose, Maltodextrin oder Polyethylenglykol (PEG)
  • Dokumentierte Leberfunktionsstörung (Alanin-Transaminase/Aspartat-Transaminase > 5N)
  • Proband mit weißen Blutkörperchen < 4000/mm3; Polynukleäre Neutrophile < 1,5 G/L
  • Aktive Infektion, die innerhalb von 2 Wochen vor dem Screening-Besuch eine systemische antimikrobielle Therapie erfordert
  • Aktive Infektion, die zwischen Screening und Studienbeginn eine systemische antimikrobielle Therapie erfordert
  • Medizinischer Zustand, der Protonenpumpenhemmer (PPI) erfordert
  • Magen-Darm-Verschluss oder Perforation
  • Jegliche Magen-Darm-Blutungen in den letzten 3 Monaten
  • Magenentleerungsstörungen (Gastroparese)
  • Giftiges Megakolon
  • Schwere Formen der Entzündung des Darmtrakts, einschließlich Morbus Crohn und Colitis ulcerosa
  • Schwere Funktionsstörungen lebenswichtiger Organe, die nichts mit ALS zu tun haben und nach Einschätzung des Prüfarztes nicht mit einer experimentellen Behandlung vereinbar sind
  • Probanden mit negativer IgG-Serologie für das Epstein-Barr-Virus (EBV)
  • Frauen im gebärfähigen Alter1 ohne wirksamen Verhütungsschutz
  • Stillende oder schwangere Frauen
  • Jede Bedingung, die nach Ansicht des Prüfers die vollständige Teilnahme an der Studie beeinträchtigen könnte, einschließlich der Verabreichung des Studienmedikaments (und seines Herstellungsverfahrens) und der Teilnahme an erforderlichen Studienbesuchen; stellen ein erhebliches Risiko für das Subjekt dar; oder die Interpretation von Studiendaten beeinträchtigen
  • Anmeldung zu einer anderen Studie oder einem erweiterten Zugangsprogramm, das diese Studie beeinträchtigen könnte
  • Vormundschaft/Rechtsschutz/Kuratorschaft von Untertanen
  • Gefährdete Personen wie: Personen, denen die Freiheit entzogen ist, Personen auf Intensivstationen, die vor dem Eingriff keine Einverständniserklärung abgeben können

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: MaaT033

Verabreichungsweg: oral (Kapsel)

Zwischen D-5 und D-1: Darmvorbereitung mit Macrogol und Rifamixin

Zwischen D1 und D28: MaaT033 Behandlungszeitraum 1

Zwischen D28 und D56: MaaT033 Behandlungszeitraum 2
Arzneimittel: MaaT033
MaaT033 ist eine Mikrobiom-Ökosystemtherapie (MET), die aus allogenen, im gesamten Ökosystem gepoolten biotherapeutischen Darmmikrobiota besteht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit: Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAE) Grad >3, gemäß Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Version 5.0
Zeitfenster: Tag 84
Beurteilung der Sicherheit und Verträglichkeit der MaaT033-Behandlung
Tag 84

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderungen im Profil der Darmmikrobiota
Zeitfenster: Von Tag -5 bis Tag 84 (an Tag -5, Tag 10, Tag 28, Tag 56 und Tag 84)
Analyse von Stuhlproben zur Beurteilung der Alpha- und Beta-Diversitätsindizes der Darmmikrobiota
Von Tag -5 bis Tag 84 (an Tag -5, Tag 10, Tag 28, Tag 56 und Tag 84)
Veränderungen der Biomarkerspiegel im Blut
Zeitfenster: Von Tag -5 bis Tag 84
  • Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert (Tag -5) des Neutrophilen-/Lymphozyten-Verhältnisses, Interleukine (IL): IL-2, IL-6 und IL-8, Interferon gamma (IFNg), Tumornekrosefaktor Alpha (TNFa), Monozyten-Chemoattraktivprotein-1 (MCP-1), Transforming Growth Factor-beta (TGFb), der lösliche Subtyp von CD14 (sCD14), C-reaktives Protein (CRP), Erythrozytensedimentationsrate, plasmalösliches Lipopolysaccharid-bindendes Protein (LBP), Kreatinin und Serum-Short- Kettenfettsäuren (SCFA) an Tag 28, Tag 56 und Tag 84.
  • Veränderungen des Serum-Neurofilament-Lichts (NfL) gegenüber dem Ausgangswert (Tag -5) an Tag 56 und Tag 84.
Von Tag -5 bis Tag 84
Veränderungen des Calprotectinspiegels im Stuhl
Zeitfenster: Von Tag -5 bis Tag 84
Veränderungen des fäkalen Calprotectins gegenüber dem Ausgangswert (Tag -5) an Tag 10, Tag 28, Tag 56 und Tag 84
Von Tag -5 bis Tag 84

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

MaaT Pharma

Ermittler

  • Hauptermittler: Gaelle Bruneteau, MD, PhD, Hôpital de la Pitié-Salpêtrière - CIC Neuroscience

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

8. Juni 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

22. Juli 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

22. Juli 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. April 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. Juni 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. Juni 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

15. Juni 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Juni 2025

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MPNS01

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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