Bezpečnost a analýza střevní mikrobioty orální mikrobioterapie u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (IASO)
4. června 2024 aktualizováno: MaaT Pharma
Bezpečnost, snášenlivost a analýza střevní mikrobioty orální mikrobioterapie u amyotrofické laterální sklerózy; otevřená pilotní zkouška fáze 1b
Účelem této pilotní studie je posoudit bezpečnost a snášenlivost více dávek MaaT033 u pacientů s ALS a analyzovat složení a vývoj střevní mikroflóry před zvážením větší randomizované kontrolované studie účinnosti.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Toto je prospektivní, jednoramenná, otevřená studie.
Cílová populace zahrnuje subjekty s nedávným nástupem onemocnění definovaným jako doba od prvního motorického deficitu při screeningu nejméně 6 měsíců a až 24 měsíců a odstranění velmi rychlých/pomalých progresí na základě ALS Functional Rating Scale - Revidované (ALSFRS-R ) sklon progrese.
Po období screeningu (klinické vyšetření, odběr krve) se subjekt dostaví na základní návštěvu (klinické vyšetření, odběr krve a stolice) a zahájí fázi přípravy střeva. O pět dní později se subjekt vrátí na místo studie (klinické vyšetření, odběr krve), aby zahájil první 28denní období léčby Maat033. Deset dní po zahájení léčby MaaT033 je zahrnuta vzdálená návštěva (odběr vzorků stolice), aby se zkontrolovala bezpečnost/snášenlivost subjektu. Po prvním období léčby Maat033 se subjekt dostaví na místo studie (klinické vyšetření, odběr vzorků krve a stolice), aby zahájil druhé období léčby MaaT033 v délce 28 dnů. Na konci druhého léčebného období Maat033 subjekty přijdou na místo studie (klinické vyšetření, odběr vzorků krve a stolice) a zahájí 28denní období sledování bez léčby.
Dokončení studie je definováno, když všechny zapsané subjekty dokončily období sledování studie (klinické vyšetření, odběr vzorků krve a stolice) nebo dříve, pokud subjekt studii přerušil.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
15
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Lille, Francie, 59037
- Centre Hospitalier Universitaire de Lille - CIC
-
Paris, Francie, 75013
- Hôpital de la Pitié-Salpêtrière - CIC Neuroscience
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muži nebo ženy ve věku od 18 do 80 let
- ALS splňující revidovaná kritéria El Escorial pro možnou, pravděpodobnou, laboratorně podporovanou pravděpodobnou nebo definitivní ALS (familiární nebo sporadickou)
- Doba od prvního motorického deficitu při screeningu: minimálně 6 měsíců, až 24 měsíců
- Sklon progrese ALS Functional Rating Scale – revidovaný (ALSFRS-R) od data nástupu příznaků do data screeningového testu (ΔFS/počet měsíců) mezi [0,4 a 1,1]
- Schopnost polykat studovanou léčbu (včetně tobolek bez jejich otevírání nebo žvýkání) podle hodnocení zkoušejícího
- SVC (Slow Vital Capacity) rovná nebo větší než 70 % předpokládané normální hodnoty pro pohlaví, výšku a věk při screeningové návštěvě
- Pokud pacient užívá riluzol, musí být na stabilní dávce po dobu ≥ 30 dnů
- Podpis písemného informovaného souhlasu subjektem
Kritéria vyloučení:
- Subjekty s neinvazivní ventilací, tracheotomií a/nebo gastrostomií
- Známá autoimunitní onemocnění, zánětlivá onemocnění (SLE, revmatoidní artritida, onemocnění pojivové tkáně) nebo chronické infekce (HIV, infekce hepatitidy B nebo C, tuberkulóza)
- Známá přecitlivělost na rifaximin nebo makrogol nebo na kteroukoli jeho složku
- Známá alergie nebo intolerance na trehalózu, maltodextrin nebo polyethylenglykol (PEG)
- Zdokumentovaná porucha funkce jater (alanintransamináza/aspartáttransamináza > 5N)
- Subjekt s bílými krvinkami < 4000/ mm3; Polynukleární neutrofily < 1,5 G/l
- Aktivní infekce vyžadující systémovou antimikrobiální léčbu do 2 týdnů před screeningovou návštěvou
- Aktivní infekce vyžadující systémovou antimikrobiální léčbu mezi screeningem a výchozím stavem
- Zdravotní stav vyžadující inhibitory protonové pumpy (PPI)
- Gastrointestinální obstrukce nebo perforace
- Jakékoli gastrointestinální krvácení za poslední 3 měsíce
- Poruchy vyprazdňování žaludku (gastroparéza)
- Toxický megakolon
- Těžké formy zánětu střevního traktu, včetně Crohnovy choroby a ulcerózní kolitidy
- Závažné dysfunkce vitálních orgánů nesouvisející s ALS a neslučitelné s experimentální léčbou, podle hodnocení výzkumníka
- Subjekty s negativní sérologií IgG na virus Epstein Barr (EBV)
- Ženy ve fertilním věku1 bez účinné antikoncepční ochrany
- Kojící nebo těhotné ženy
- Jakýkoli stav, který podle názoru zkoušejícího může narušovat plnou účast ve studii, včetně podávání studovaného léku (a postupu jeho přípravy) a účasti na požadovaných studijních návštěvách; představují významné riziko pro subjekt; nebo zasahovat do interpretace studijních dat
- Zápis do jiné zkušební verze nebo programu s rozšířeným přístupem, který může narušovat tuto studii
- Opatrovnictví/právní ochrana/kurátorství subjektů
- Zranitelné subjekty, jako jsou: osoby zbavené svobody, osoby na jednotkách intenzivní péče neschopné poskytnout informovaný souhlas před výkonem
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: MaaT033
Způsob podání: perorálně (kapsle) Mezi D-5 až D-1: Příprava střev makrogolem a rifamixinem Mezi D1 až D28: Období léčby MaaT033 1 Mezi D28 a D56: Období léčby MaaT033 2 |
MaaT033 je terapie ekosystému mikrobiomu (MET), složená z alogenní bioterapeutické střevní mikroflóry s úplným ekosystémem.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bezpečnost a snášenlivost: Stupeň výskytu nežádoucích příhod vzniklých při léčbě (TEAE) >3, podle Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) verze 5.0
Časové okno: Den 84
|
K posouzení bezpečnosti a snášenlivosti léčby MaaT033
|
Den 84
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změny v profilu střevní mikroflóry
Časové okno: Ode dne -5 do dne 84 (v den -5, 10, 28, 56 a 84)
|
Analýza vzorků stolice pro hodnocení indexů alfa- a beta-diverzity střevní mikroflóry
|
Ode dne -5 do dne 84 (v den -5, 10, 28, 56 a 84)
|
|
Změny hladin biomarkerů v krvi
Časové okno: Ode dne -5 do dne 84
|
|
Ode dne -5 do dne 84
|
|
Změny hladin fekálního kalprotektinu
Časové okno: Ode dne -5 do dne 84
|
Změny od výchozí hodnoty (den -5) fekálního kalprotektinu v den 10, den 28, den 56 a den 84
|
Ode dne -5 do dne 84
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Gaelle Bruneteau, MD, PhD, Hôpital de la Pitié-Salpêtrière - CIC Neuroscience
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
8. června 2023
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. září 2024
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. prosince 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
17. dubna 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
2. června 2023
První zveřejněno (Aktuální)
5. června 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
5. června 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
4. června 2024
Naposledy ověřeno
1. června 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- MPNS01
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na MaaT033
-
MaaT PharmaDokončenoHematologická onemocnění | Chemoterapeutický efektFrancie
-
MaaT PharmaNáborTransplantační komplikaceNěmecko, Francie