Amyotrofista lateraaliskleroosia sairastavien potilaiden suun mikrobiterapian turvallisuus- ja suoliston mikrobiotaanalyysi (IASO)
torstai 12. kesäkuuta 2025 päivittänyt: MaaT Pharma
Amyotrofisen lateraaliskleroosin suun mikrobiterapian turvallisuus, siedettävyys ja suoliston mikrobioanalyysi; avoimen merkinnän vaiheen 1b pilottikokeilu
Tämän pilottitutkimuksen tarkoituksena on arvioida useiden MaaT033-annosten turvallisuutta ja siedettävyyttä ALS-potilailla sekä analysoida suoliston mikrobiotan koostumusta ja kehitystä ennen kuin harkitaan laajempaa satunnaistettua, kontrolloitua tehokkuustutkimusta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on prospektiivinen, yksihaarainen, avoin tutkimus.
Kohdepopulaatioon kuuluvat henkilöt, joilla on äskettäin alkanut sairaus, joka määritellään ajaksi ensimmäisestä motorisesta vajauksesta seulonnassa vähintään 6 kuukautta ja enintään 24 kuukautta, ja erittäin nopea/hidas eteneminen on poistettu ALS Functional Rating Scale - tarkistetun (ALSFRS-R) perusteella. ) etenemiskaltevuus.
Seulontajakson (kliininen tutkimus, verinäytteenotto) jälkeen koehenkilö tulee peruskäynnille (kliininen tutkimus, veri- ja ulostenäytteenotto) ja aloittaa suolen valmisteluvaiheen. Viisi päivää myöhemmin koehenkilö palaa tutkimuspaikalle (kliininen tutkimus, verinäytteenotto) aloittaakseen ensimmäisen 28 päivän Maat033-hoitojakson. Kymmenen päivää MaaT033-hoidon aloittamisen jälkeen sisältyy etäkäynti (ulosnäyte) potilaan turvallisuuden/siedettävyyden tarkistamiseksi. Ensimmäisen Maat033-hoitojakson jälkeen koehenkilö saapuu tutkimuspaikalle (kliininen tutkimus, veri- ja ulostenäytteenotto) aloittamaan toisen 28 päivän MaaT033-hoitojakson. Toisen Maat033-hoitojakson lopussa koehenkilöt saapuvat tutkimusalueelle (kliininen tutkimus, veri- ja ulostenäytteenotto) ja aloittavat 28 päivän seurantajakson ilman hoitoa.
Tutkimuksen valmistuminen määritellään, kun kaikki ilmoittautuneet ovat suorittaneet tutkimuksen seurantajakson (kliininen tutkimus, veri- ja ulostenäytteenotto) tai aikaisemmin, jos tutkittava keskeytti tutkimuksen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
15
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Lille, Ranska, 59037
- Centre Hospitalier Universitaire de Lille - CIC
-
Paris, Ranska, 75013
- Hôpital de la Pitié-Salpêtrière - CIC Neuroscience
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 18–80-vuotiaat mies- tai naispuoliset koehenkilöt
- ALS, joka täyttää tarkistetut El Escorial -kriteerit mahdolliselle, todennäköiselle, laboratoriotuetulle todennäköiselle tai selvälle ALS:lle (perheellinen tai satunnainen)
- Aika ensimmäisestä motorisesta vajauksesta seulonnassa: vähintään 6 kuukautta, enintään 24 kuukautta
- ALS:n toiminnallisen arviointiasteikon etenemisen kaltevuus - tarkistettu (ALSFRS-R) oireiden alkamispäivästä seulontatestin päivämäärään (ΔFS/kuukausien lukumäärä) välillä [0,4–1,1]
- Pystyy nielemään tutkimushoitoja (mukaan lukien kapselit avaamatta tai pureskelematta niitä) tutkijan arvion mukaan
- SVC (Slow Vital Capacity) on yhtä suuri tai suurempi kuin 70 % ennustetusta normaaliarvosta sukupuolen, pituuden ja iän osalta seulontakäynnillä
- Jos käytät rilutsolia, potilaan on oltava vakaalla annoksella ≥ 30 päivän ajan
- Kirjallisen tietoisen suostumuksen allekirjoitus aiheittain
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on ei-invasiivinen ventilaatio, trakeotomia ja/tai gastrostomia
- Tunnetut autoimmuunisairaudet, tulehdussairaudet (SLE, nivelreuma, sidekudossairaus) tai krooniset infektiot (HIV, hepatiitti B- tai C-infektio, tuberkuloosi)
- Tunnettu yliherkkyys rifaksimiinille tai makrogolille tai jollekin sen aineosalle
- Tunnettu allergia tai intoleranssi trehaloosille, maltodekstriinille tai polyetyleeniglykolille (PEG)
- Dokumentoitu maksan vajaatoiminta (alaniinitransaminaasi/aspartaattitransaminaasi > 5N)
- Kohde, jolla on valkosoluja < 4000/mm3; Polynukleaariset neutrofiilit < 1,5 G/l
- Aktiivinen infektio, joka vaatii systeemistä mikrobihoitoa 2 viikon sisällä ennen seulontakäyntiä
- Aktiivinen infektio, joka vaatii systeemistä antimikrobista hoitoa seulonnan ja lähtötilanteen välillä
- Protonipumpun estäjiä (PPI) vaativa sairaus
- Ruoansulatuskanavan tukos tai perforaatio
- Mikä tahansa maha-suolikanavan verenvuoto viimeisen 3 kuukauden aikana
- Mahalaukun tyhjenemishäiriöt (gastropareesi)
- Myrkyllinen megacolon
- Vaikeat suoliston tulehduksen muodot, mukaan lukien Crohnin tauti ja haavainen paksusuolitulehdus
- Vaikeat elintärkeiden elinten toimintahäiriöt, jotka eivät liity ALS:ään ja eivät ole yhteensopivia kokeellisen hoidon kanssa, tutkijan arvion mukaan
- Koehenkilöt, joilla on negatiivinen IgG-serologia Epstein Barr -viruksen (EBV) suhteen
- Hedelmällisessä iässä olevat naiset1 ilman tehokasta ehkäisyä
- Imettävät tai raskaana olevat naiset
- Kaikki olosuhteet, jotka tutkijan mielestä voivat häiritä täysimääräistä osallistumista tutkimukseen, mukaan lukien tutkimuslääkkeen antaminen (ja sen valmistusmenettely) ja osallistuminen vaadituille opintokäynneille; muodostavat merkittävän riskin tutkittavalle; tai häiritä tutkimustietojen tulkintaa
- Ilmoittautuminen toiseen kokeilujaksoon tai laajennettuun pääsyohjelmaan, joka voi häiritä tätä tutkimusta
- Huoltaja/oikeudellinen suojelu/kohteiden huoltajuus
- Haavoittuvat kohteet, kuten: vapautensa menettäneet henkilöt, tehohoidossa olevat henkilöt, jotka eivät pysty antamaan tietoista suostumusta ennen toimenpidettä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: MaaT033
Antoreitti: suun kautta (kapseli) Välillä D-5 - D-1: Suolen valmistelu Macrogolilla ja Rifamixinilla Päivän 1 ja 28 välillä: MaaT033-hoitojakso 1 Päivän 28 ja 56 välillä: MaaT033-hoitojakso 2 |
MaaT033 on mikrobiomien ekosysteemiterapia (MET), joka koostuu allogeenisesta, koko ekosysteemin yhdistetystä bioterapeuttisesta suoliston mikrobiosta.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuus ja siedettävyys: Hoidon uusien haittatapahtumien ilmaantuvuus (TEAE) luokka >3, CTCAE (Common Terminology Criteria for Adverse Events) version 5.0 mukaan
Aikaikkuna: Päivä 84
|
Arvioida MaaT033-hoidon turvallisuutta ja siedettävyyttä
|
Päivä 84
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutokset suoliston mikrobiotaprofiilissa
Aikaikkuna: Päivästä -5 päivään 84 (päivänä -5, päivä 10, päivä 28, päivä 56 ja päivä 84)
|
Ulostenäytteiden analyysi suoliston mikrobiotan alfa- ja beeta-diversiteettiindeksien arvioimiseksi
|
Päivästä -5 päivään 84 (päivänä -5, päivä 10, päivä 28, päivä 56 ja päivä 84)
|
|
Muutokset biomarkkerien tasoissa veressä
Aikaikkuna: Päivästä -5 päivään 84
|
|
Päivästä -5 päivään 84
|
|
Muutokset ulosteen kalprotektiinitasoissa
Aikaikkuna: Päivästä -5 päivään 84
|
Ulosteen kalprotektiinin muutokset lähtötasosta (päivä -5) päivänä 10, päivänä 28, päivänä 56 ja päivänä 84
|
Päivästä -5 päivään 84
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Gaelle Bruneteau, MD, PhD, Hôpital de la Pitié-Salpêtrière - CIC Neuroscience
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 8. kesäkuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 22. heinäkuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 22. heinäkuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 17. huhtikuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 2. kesäkuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 5. kesäkuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Sunnuntai 15. kesäkuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 12. kesäkuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. kesäkuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- MPNS01
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .