Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

VURDER ALLE ALS-undersøgelse

21. august 2026 opdateret af: St. Joseph's Hospital and Medical Center, Phoenix

VURDER ALLE ALS - Longitudinelle biomarkørundersøgelse for symptomatisk ALS og kontroldeltagere

ALL ALS Clinical Research Consortium etablerer forskning for at indsamle en bred vifte af prøver, klinisk information og målinger fra Amyotrofisk Lateral Sclerose (ALS) symptomatisk, ALS-genbærere og kontrolkohorter. Dette konsortium er begyndende finansieret af National Institutes of Health/National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NIH/NINDS) og administreres af to kliniske koordinerende centre (CCC) ved Barrow Neurological Institute og Massachusetts General Hospital. De kliniske steder er fordelt over hele landet og ledet af en gruppe af samarbejdspartnere. Når data og prøver er indsamlet og harmoniseret, vil de blive gjort tilgængelige for forskersamfundet til fremtidig forskning i ALS og relaterede neurologiske sygdomme.

ASSESS-protokollen er specifik for symptomatisk ALS og kontroldeltagere. Denne protokol inkluderer både on-site og off-site (fjern) deltagere. Deltagerne vil blive fulgt i 24 måneder (2 år), og vil omfatte indsamling af sygehistorie, kliniske resultater og blodprøver en gang i 4 måneder. Derudover vil deltagerne færdiggøre patientrapporterede resultater og taleoptagelser en gang om måneden. Deltagere, der kommer i klinikken, kan også give valgfri cerebrospinalvæske (CSF) prøver.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

2000

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: ALL ALS Patient Navigator
  • Telefonnummer: 602-845-0248
  • E-mail: info@all-als.org

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • Rekruttering
        • University of Alabama Birmingham
        • Ledende efterforsker:
          • Nan Jiang, MD
        • Kontakt:
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85013
        • Rekruttering
        • Barrow Neurological Institute
        • Ledende efterforsker:
          • Shafeeq Ladha, MD
        • Kontakt:
    • California
      • Irvine, California, Forenede Stater, 92868
        • Rekruttering
        • University of California, Irvine
        • Ledende efterforsker:
          • Namita Goyal, MD
        • Kontakt:
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 98037
        • Rekruttering
        • University of California San Diego
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • John Ravits, MD
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Rekruttering
        • University of California, Los Angeles
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Yigit Karasozen, MD
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • Rekruttering
        • University of California, San Francisco
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Laura Roscow, MD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Rekruttering
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
        • Ledende efterforsker:
          • Laura Foster, MD
        • Kontakt:
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Forenede Stater, 06053
        • Rekruttering
        • Hospital For Special Care
        • Ledende efterforsker:
          • Kevin Felice, DO
        • Kontakt:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20007
        • Rekruttering
        • Georgetown University
        • Ledende efterforsker:
          • Shakti Nayar, MD
        • Kontakt:
    • Florida
      • Davie, Florida, Forenede Stater, 33314
        • Rekruttering
        • Nova Southeastern University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Eduardo Locatelli, MD
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forenede Stater, 83704
        • Rekruttering
        • Saint Alphonsus Regional Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Jackie Whitesell, MD
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Rekruttering
        • Northwestern University
        • Ledende efterforsker:
          • Senda Ajroud-Driss, MD
        • Kontakt:
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rekruttering
        • Synapticure (Remote Participation Only)
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Anuj Dhir, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Rekruttering
        • Indiana University
        • Ledende efterforsker:
          • Cynthia Bodkin, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Rekruttering
        • John Hopkins University
        • Ledende efterforsker:
          • Nicholas Maragakis, MD
        • Kontakt:
      • Bethseda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • Rekruttering
        • Nih/Ninds
        • Ledende efterforsker:
          • Justin Kwan, MD
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02145
        • Rekruttering
        • Massachusetts General Brigham
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • James Berry, MD, MPH
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Rekruttering
        • University of Michigan
        • Ledende efterforsker:
          • Eva Feldman, MD, PhD
        • Kontakt:
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
        • Rekruttering
        • Henry Ford Health
        • Ledende efterforsker:
          • Ximena Arcila-Londono, MD
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Rekruttering
        • University of Minnesota
        • Ledende efterforsker:
          • David Walk, MD
        • Kontakt:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Rekruttering
        • Washington University
        • Ledende efterforsker:
          • Timothy Miller, MD, PhD
        • Kontakt:
          • Jesse Markway
          • Telefonnummer: 1-844-257-2273
          • E-mail: als@wustl.edu
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198
        • Rekruttering
        • University of Nebraska Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Joseph Americo Fernandes, MD, FAAN
        • Kontakt:
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forenede Stater, 03756
        • Rekruttering
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Mark Garret, MD
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Rekruttering
        • Columbia University
        • Ledende efterforsker:
          • Neil Shneider, MD, PhD
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Rekruttering
        • Duke University
        • Ledende efterforsker:
          • Xiaoyan Li, MD, PhD
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Colombus, Ohio, Forenede Stater, 43221
        • Rekruttering
        • Ohio State University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Stephen Kolb, MD, PhD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97213
        • Rekruttering
        • Providence ALS Center
        • Ledende efterforsker:
          • Nicholas Olney, MD
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19140
        • Rekruttering
        • Temple University
        • Ledende efterforsker:
          • Terry Heiman-Patterson, MD
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Rekruttering
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Amanda Peltier, MD
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75206
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • Rekruttering
        • University of Utah
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Mark Bromberg, MD
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Rekruttering
        • Virginia Commonwealth University
        • Ledende efterforsker:
          • Kelly Gwathmey, MD
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • Rekruttering
        • University of Washington
        • Ledende efterforsker:
          • Michael Weiss, MD
        • Kontakt:
  • Puerto Rico
    • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, Puerto Rico, 00935
        • Rekruttering
        • CHALS-CCT, University of Puerto Rico, Medical Sciences Campus
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Valerie Wojna Muniz, MD, FAAN
        • Ledende efterforsker:
          • Brenda Deliz Roldan, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ja

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

En første kohorte på cirka 2000 til 3000 deltagere vil blive rekrutteret til denne undersøgelse. Dette omfatter mindst 1600 symptomatiske ALS-deltagere (kohorte 1) og mindst 450 kontroldeltagere (kohorte 2). Selvom den nøjagtige procentdel af klinik- og fjerndeltagere er ukendte på nuværende tidspunkt, forventes det, at cirka 600 af de symptomatiske ALS-deltagere og 450 af kontroldeltagerne vil blive rekrutteret fra klinikken eller det lokale ALS-samfund og vil komme til steder for studiebesøg. Disse tal kan afvige væsentligt fra de endelige tilmeldingstal baseret på præference for deltagere, der tilmelder sig undersøgelsen.

Beskrivelse

Inklusionskriterier for ALS-deltagere:

  1. Alder 18 år eller ældre
  2. I stand til at give informeret samtykke
  3. Villig til at følge studieprocedurer
  4. Diagnose af ALS af en læge
  5. Adgang til en smartphone, computer eller tablet og internet (behøver ikke være i hjemmet - adgang til et offentligt bibliotek eller anden tilgængelig computer med internetforbindelse er tilstrækkelig)

Inklusionskriterier for kontroldeltagere:

  1. Alder 18 år eller ældre
  2. I stand til at give informeret samtykke
  3. Villig til at følge studieprocedurer
  4. Ingen diagnose af ALS, progressiv muskelatrofi (PMA) eller primær lateral sklerose (PLS)

  5. Ingen historie med familiær ALS/Frontotemporal Demens (FTD) hos et nært familiemedlem**, medmindre deltageren tidligere har testet negativ for de kendte forårsagende ALS-gener. Deltagere med en familiehistorie med singleton ALS har tilladelse til at tilmelde sig.

    • ** Defineret ved tilstedeværelsen af ​​et kendt ALS-fremkaldende gen såsom C9orf72 i et familiemedlem eller en familiehistorie, der tyder på et arvet ALS/FTD-syndrom defineret af to familiemedlemmer med en historie med ALS og/eller FTD.
  6. Adgang til en smartphone, computer eller tablet og internet (behøver ikke være i hjemmet - adgang til et offentligt bibliotek eller anden tilgængelig computer med internetforbindelse er tilstrækkelig)

Eksklusionskriterier for alle deltagere:

  1. Betydelig kognitiv svækkelse, klinisk demens eller ustabil psykiatrisk sygdom, inklusive psykose, aktive selvmordstanker, selvmordsforsøg eller ubehandlet svær depression <= 90 dages screening, som ville forstyrre undersøgelsesproceduren, ifølge Investigators vurdering.
  2. Klinisk signifikant ustabil medicinsk tilstand (bortset fra ALS) (f.eks. kardiovaskulær ustabilitet, systemisk infektion, ubehandlet skjoldbruskkirteldysfunktion, malign og potentielt fremadskridende cancer), som ville gøre deltageren usandsynligt at være i stand til at gennemføre 12 måneders opfølgning ifølge Investigators dom.

Eksklusionskriterier for deltagere, der gennemgår valgfri lumbalpunktur

  1. Medicinsk ude af stand til at gennemgå lumbalpunktur (LP) som bestemt af stedets investigator (dvs. blødningsforstyrrelse, en hudinfektion på eller nær LP-stedet, kendt eller mistænkt intrakraniel eller intraspinal tumor eller anden årsag til øget intrakranielt tryk).
  2. Allergi over for lidokain eller andre lokalbedøvende midler.
  3. Brug af antikoagulerende medicin eller trombocythæmmende medicin (bortset fra aspirin 81 mg), som ikke sikkert kan tilbageholdes før lumbalpunktur.
  4. Bloddyskrasi, unormal blødende diatese eller brug af dialyse til nyresvigt.
  5. Aktuel graviditet baseret på deltagerens selvrapportering
  6. Klinisk vurdering fra stedets investigator, at deltageren ikke ville være i stand til at gennemgå flere lumbale punkteringer.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Symptomatisk ALS deltagere på stedet
Symptomatiske ALS-deltagere, der gennemfører besøg på stedet på et af de 35 deltagende ALLE ALS-steder.
Symptomatisk ALS off-site (fjern) deltagere
Symptomatiske ALS-deltagere, der gennemfører, besøger studiebesøg på afstand gennem videokonferencer. Hjemmeflebotomi bliver brugt til at indsamle blod fra disse deltagere.
Kontrol deltagere
Kontroldeltagere, der ikke har diagnosen ALS, progressiv muskelatrofi (PMA) eller primær lateral sklerose (PLS). Disse deltagere gennemfører besøg på stedet.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)
Tidsramme: Baseline, 4, 8, 12, 16, 20 og 24 måneder kun for ALS-deltagere.
Spørgeskema administreret af en kliniker, der indeholder en række spørgsmål om deltagernes evne til at fungere i visse daglige aktiviteter. Hver type funktion scores fra 4 (normal) til 0 (ingen evne), med en maksimal totalscore på 48 og en minimum totalscore på 0. Patienter med højere score har mere fysisk funktion.
Baseline, 4, 8, 12, 16, 20 og 24 måneder kun for ALS-deltagere.
ALS Functional Rating Scale-Revised Self Entry (ALSFRS-RSE)
Tidsramme: Baseline, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14,16, 18,20, 22 og 24 måneder kun for ALS-deltagere
Spørgeskemaer udfyldt af deltagere, der indeholder spørgsmål om deltagernes evne til at fungere i visse daglige aktiviteter. Hver type funktion scores fra 4 (normal) til 0 (ingen evne), med en maksimal totalscore på 48 og en minimum totalscore på 0. Patienter med højere score har mere fysisk funktion.
Baseline, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14,16, 18,20, 22 og 24 måneder kun for ALS-deltagere

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
ALS Impairment Multidomain scale (AIMS)
Tidsramme: 1, 3, 5,7,9,11,13,15,17,19,21 og 23 måneder fra baseline kun for ALS-deltagere
Spørgeskemaer udfyldt af deltagere, der vurderer sværhedsgraden af ​​ALS-sygdommen
1, 3, 5,7,9,11,13,15,17,19,21 og 23 måneder fra baseline kun for ALS-deltagere
Sociale determinanter for sundhed
Tidsramme: Måned 3 og 4 for alle årgange
Spørgeskemaer udfyldt af deltagere, der indeholder spørgsmål om ikke-medicinske faktorer, der påvirker helbredsresultater
Måned 3 og 4 for alle årgange
Miljøhistorie
Tidsramme: Måned 1 for alle årgange
Spørgeskemaer udfyldt af deltagere, der inkluderer spørgsmål om miljøeksponeringer såsom kemikalier, rygning, alkohol osv.
Måned 1 for alle årgange
Kognitiv vurdering (ECAS)
Tidsramme: Baseline, 12 og 24 måneder for alle kohorter
ECAS er en multidomænevurdering administreret af undersøgelsespersonale for at evaluere forskellige aspekter af kognitiv funktion
Baseline, 12 og 24 måneder for alle kohorter
Vital kapacitet
Tidsramme: Baseline, 4,8,12,16,20 og 24 måneder for ALS-deltagere på stedet; Baseline, 12 og 24 måneder for kontroldeltagere
Ændring i åndedrætsfunktionen over tid målt ved Slow Vital Capacity (SVC).
Baseline, 4,8,12,16,20 og 24 måneder for ALS-deltagere på stedet; Baseline, 12 og 24 måneder for kontroldeltagere
Digital talevurdering
Tidsramme: Baseline og månedlig (ved måned 1,2, 3 til og med måned 24 fra baseline)
Deltagerne vil blive bedt om at optage stemmeprøver derhjemme en gang om måneden ved hjælp af en digital applikation installeret på deres enhed.
Baseline og månedlig (ved måned 1,2, 3 til og med måned 24 fra baseline)
HHD af 3 håndmuskler bilateralt
Tidsramme: Baseline, 4,8,12,16,20 og 24 måneder for ALS-deltagere på stedet; Baseline, 12 og 24 måneder for kontroldeltagere
Håndholdt dynamometri (HHD) vil blive brugt som et kvantitativt mål for muskelstyrke for de tre indre håndmuskler, bilateralt
Baseline, 4,8,12,16,20 og 24 måneder for ALS-deltagere på stedet; Baseline, 12 og 24 måneder for kontroldeltagere

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

St. Joseph's Hospital and Medical Center, Phoenix

Samarbejdspartnere

Massachusetts General Hospital
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Foundation for the National Institutes of Health

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. juli 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. januar 2029

Studieafslutning (Anslået)

25. juli 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. august 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. august 2024

Først opslået (Faktiske)

29. august 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. august 2026

Sidst verificeret

1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2024P001132
  • 1OT2NS136938 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • 1OT2NS136939 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner