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EVALUAR TODO EL ESTUDIO ALS

21 de agosto de 2026 actualizado por: St. Joseph's Hospital and Medical Center, Phoenix

EVALUAR TODAS LAS ELA: estudio longitudinal de biomarcadores para ELA sintomática y participantes de control

El Consorcio de Investigación Clínica ALL ALS está estableciendo investigaciones para recopilar una amplia gama de muestras, información clínica y mediciones de portadores sintomáticos de esclerosis lateral amiotrófica (ELA) del gen de ELA y cohortes de control. Este consorcio está financiado inicialmente por los Institutos Nacionales de Salud/Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y Accidentes Cerebrovasculares (NIH/NINDS) y administrado por dos centros de coordinación clínica (CCC) en el Instituto Neurológico de Barrow y el Hospital General de Massachusetts. Los sitios clínicos están distribuidos por todo el país y están dirigidos por un grupo de investigadores principales colaborativos. Una vez que se recopilen y armonicen los datos y las muestras, se pondrán a disposición de la comunidad de investigación para futuras investigaciones sobre la ELA y las enfermedades neurológicas relacionadas.

El protocolo ASSESS es específico para ELA sintomática y participantes de control. Este protocolo incluye participantes tanto en el sitio como fuera del sitio (remotos). Los participantes serán seguidos durante 24 meses (2 años) e incluirán la recopilación de antecedentes médicos, resultados clínicos y muestras de sangre una vez cada 4 meses. Además, los participantes completarán los resultados informados por los pacientes y las grabaciones de discursos una vez al mes. Los participantes que acudan a la clínica también pueden proporcionar muestras opcionales de líquido cefalorraquídeo (LCR).

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

2000

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: ALL ALS Patient Navigator
  • Número de teléfono: 602-845-0248
  • Correo electrónico: info@all-als.org

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • Reclutamiento
        • University of Alabama Birmingham
        • Investigador principal:
          • Nan Jiang, MD
        • Contacto:
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
        • Reclutamiento
        • Barrow Neurological Institute
        • Investigador principal:
          • Shafeeq Ladha, MD
        • Contacto:
    • California
      • Irvine, California, Estados Unidos, 92868
        • Reclutamiento
        • University of California, Irvine
        • Investigador principal:
          • Namita Goyal, MD
        • Contacto:
          • Rosa Gonzalez
          • Número de teléfono: 714-456-6191
          • Correo electrónico: rosaig1@hs.uci.edu
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 98037
        • Reclutamiento
        • University of California San Diego
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • John Ravits, MD
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Reclutamiento
        • University of California, Los Angeles
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Yigit Karasozen, MD
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • Reclutamiento
        • University of California, San Francisco
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Laura Roscow, MD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Reclutamiento
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
        • Investigador principal:
          • Laura Foster, MD
        • Contacto:
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Estados Unidos, 06053
        • Reclutamiento
        • Hospital For Special Care
        • Investigador principal:
          • Kevin Felice, DO
        • Contacto:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • Reclutamiento
        • Georgetown University
        • Investigador principal:
          • Shakti Nayar, MD
        • Contacto:
    • Florida
      • Davie, Florida, Estados Unidos, 33314
        • Reclutamiento
        • Nova Southeastern University
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Eduardo Locatelli, MD
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Reclutamiento
        • Mayo Clinic
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Bjorn Oskarrson, MD
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Estados Unidos, 83704
        • Reclutamiento
        • Saint Alphonsus Regional Medical Center
        • Investigador principal:
          • Jackie Whitesell, MD
        • Contacto:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Reclutamiento
        • Northwestern University
        • Investigador principal:
          • Senda Ajroud-Driss, MD
        • Contacto:
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Reclutamiento
        • Synapticure (Remote Participation Only)
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Anuj Dhir, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Reclutamiento
        • Indiana University
        • Investigador principal:
          • Cynthia Bodkin, MD
        • Contacto:
          • Lisa Grinstead
          • Número de teléfono: 317-963-7382
          • Correo electrónico: lgrinste@iu.edu
        • Contacto:
          • Patti Hogan
          • Número de teléfono: 617-724-9196
          • Correo electrónico: hoganpr@iu.edu
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Reclutamiento
        • John Hopkins University
        • Investigador principal:
          • Nicholas Maragakis, MD
        • Contacto:
          • Colleen Kane
          • Número de teléfono: 410-502-6184
          • Correo electrónico: Ckane13@jh.edu
      • Bethseda, Maryland, Estados Unidos, 20892
        • Reclutamiento
        • Nih/Ninds
        • Investigador principal:
          • Justin Kwan, MD
        • Contacto:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02145
        • Reclutamiento
        • Massachusetts General Brigham
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • James Berry, MD, MPH
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Reclutamiento
        • University of Michigan
        • Investigador principal:
          • Eva Feldman, MD, PhD
        • Contacto:
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
        • Reclutamiento
        • Henry Ford Health
        • Investigador principal:
          • Ximena Arcila-Londono, MD
        • Contacto:
          • Maria Stotland
          • Número de teléfono: 313-916-3359
          • Correo electrónico: mstotla1@hfhs.org
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Reclutamiento
        • University of Minnesota
        • Investigador principal:
          • David Walk, MD
        • Contacto:
          • Julia Munoz
          • Número de teléfono: 612-624-9989
          • Correo electrónico: munoz156@umn.edu
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Reclutamiento
        • Washington University
        • Investigador principal:
          • Timothy Miller, MD, PhD
        • Contacto:
          • Jesse Markway
          • Número de teléfono: 1-844-257-2273
          • Correo electrónico: als@wustl.edu
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
        • Reclutamiento
        • University of Nebraska Medical Center
        • Contacto:
          • Nathan McKain
          • Número de teléfono: (402) 552-6241
          • Correo electrónico: nmckain@unmc.edu
        • Investigador principal:
          • Joseph Americo Fernandes, MD, FAAN
        • Contacto:
          • Veronica Alonso
          • Número de teléfono: 402-559-2012
          • Correo electrónico: valonso@unmc.edu
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
        • Reclutamiento
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
        • Investigador principal:
          • Mark Garret, MD
        • Contacto:
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Reclutamiento
        • Columbia University
        • Investigador principal:
          • Neil Shneider, MD, PhD
        • Contacto:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Reclutamiento
        • Duke University
        • Investigador principal:
          • Xiaoyan Li, MD, PhD
        • Contacto:
    • Ohio
      • Colombus, Ohio, Estados Unidos, 43221
        • Reclutamiento
        • Ohio State University
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Stephen Kolb, MD, PhD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97213
        • Reclutamiento
        • Providence ALS Center
        • Investigador principal:
          • Nicholas Olney, MD
        • Contacto:
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Reclutamiento
        • Penn State Health
        • Investigador principal:
          • Zachary Simmons, MD
        • Contacto:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Reclutamiento
        • University of Pennsylvania
        • Investigador principal:
          • Colin Quinn, MD
        • Contacto:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19140
        • Reclutamiento
        • Temple University
        • Investigador principal:
          • Terry Heiman-Patterson, MD
        • Contacto:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Reclutamiento
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Investigador principal:
          • Amanda Peltier, MD
        • Contacto:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75206
        • Reclutamiento
        • Texas Neurology
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Daragh Heitzman, MD, FAAN
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • Reclutamiento
        • University of Utah
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Mark Bromberg, MD
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Reclutamiento
        • Virginia Commonwealth University
        • Investigador principal:
          • Kelly Gwathmey, MD
        • Contacto:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • Reclutamiento
        • University of Washington
        • Investigador principal:
          • Michael Weiss, MD
        • Contacto:
          • Lila Brisk
          • Número de teléfono: (206) 543-0454
          • Correo electrónico: lbrisk@uw.edu
  • Puerto Rico
    • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, Puerto Rico, 00935
        • Reclutamiento
        • CHALS-CCT, University of Puerto Rico, Medical Sciences Campus
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Valerie Wojna Muniz, MD, FAAN
        • Investigador principal:
          • Brenda Deliz Roldan, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

Sí

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Para este estudio se reclutará una cohorte inicial de aproximadamente 2000 a 3000 participantes. Esto incluye al menos 1600 participantes sintomáticos de ELA (cohorte 1) y al menos 450 participantes de control (cohorte 2). Aunque en este momento se desconocen los porcentajes exactos de participantes remotos y en la clínica, se anticipa que aproximadamente 600 de los participantes sintomáticos de ELA y 450 de los participantes de control serán reclutados de la clínica del sitio o de la comunidad local de ELA y vendrán a los sitios para las visitas de estudio. Estos números pueden diferir sustancialmente de los números de inscripción finales según la preferencia de los participantes que se inscriben en el estudio.

Descripción

Criterios de inclusión para participantes de ALS:

  1. Edad 18 años o más
  2. Capaz de proporcionar consentimiento informado.
  3. Dispuesto a seguir los procedimientos del estudio.
  4. Diagnóstico de ELA por un médico
  5. Acceso a un teléfono inteligente, computadora o tableta e Internet (no es necesario que esté en el hogar; el acceso a una biblioteca pública u otra computadora disponible con conexión a Internet es suficiente)

Criterios de inclusión para participantes de control:

  1. Edad 18 años o más
  2. Capaz de proporcionar consentimiento informado.
  3. Dispuesto a seguir los procedimientos del estudio.
  4. Sin diagnóstico de ELA, Atrofia Muscular Progresiva (PMA) o Esclerosis Lateral Primaria (PLS)

  5. Sin antecedentes de ELA familiar/demencia frontotemporal (DFT) en un familiar cercano** a menos que el participante haya dado previamente negativo en la prueba de los genes causantes de la ELA conocidos. Los participantes con antecedentes familiares de ELA única pueden inscribirse.

    • ** Definido por la presencia de un gen causante de ELA conocido como C9orf72 en un miembro de la familia o antecedentes familiares que sugieran un síndrome de ELA/FTD hereditario definido por dos miembros de la familia con antecedentes de ELA y/o FTD.
  6. Acceso a un teléfono inteligente, computadora o tableta e Internet (no es necesario que esté en el hogar; el acceso a una biblioteca pública u otra computadora disponible con conexión a Internet es suficiente)

Criterios de exclusión para todos los participantes:

  1. Deterioro cognitivo significativo, demencia clínica o enfermedad psiquiátrica inestable, incluida psicosis, ideación suicida activa, intento de suicidio o depresión mayor no tratada <= 90 días de selección, que interferiría con el procedimiento del estudio, según el criterio del investigador.
  2. Condición médica inestable clínicamente significativa (distinta de la ELA) (p. ej., inestabilidad cardiovascular, infección sistémica, disfunción tiroidea no tratada, cáncer maligno y potencialmente progresivo) que haría que sea poco probable que el participante pueda completar 12 meses de seguimiento, según el informe del investigador. juicio.

Criterios de exclusión para participantes sometidos a punción lumbar opcional

  1. Médicamente incapaz de someterse a una punción lumbar (LP) según lo determine el investigador del sitio (es decir, trastorno hemorrágico, una infección de la piel en o cerca del sitio de la LP, tumor intracraneal o intraespinal conocido o sospechado u otra causa de aumento de la presión intracraneal).
  2. Alergia a la lidocaína u otros agentes anestésicos locales.
  3. Uso de medicamentos anticoagulantes o antiplaquetarios (aparte de 81 mg de aspirina) que no se pueden suspender de manera segura antes de la punción lumbar.
  4. Discrasia sanguínea, diátesis hemorrágica anormal o uso de diálisis para insuficiencia renal.
  5. Embarazo actual basado en el autoinforme del participante
  6. Juicio clínico del investigador del sitio de que el participante no podría someterse a múltiples punciones lumbares.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Participantes en el sitio de ELA sintomática
Participantes de ALS sintomáticos que estén completando visitas in situ en uno de los 35 sitios ALL ALS participantes.
Participantes sintomáticos de ELA que se encuentran fuera del sitio (remotos)
Los participantes de ELA sintomática que estén completando visitas de estudio realizan visitas de forma remota a través de videoconferencia. Se utiliza flebotomía domiciliaria para recolectar sangre de estos participantes.
Controlar a los participantes
Participantes de control que no tengan un diagnóstico de ELA, Atrofia Muscular Progresiva (PMA) o Esclerosis Lateral Primaria (PLS). Estos participantes realizan visitas in situ.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Escala de calificación funcional de ALS revisada (ALSFRS-R)
Periodo de tiempo: Línea de base, 4, 8, 12, 16, 20 y 24 meses solo para participantes de ALS.
Cuestionario administrado por un médico que incluye una serie de preguntas sobre la capacidad de los participantes para funcionar en determinadas actividades diarias. Cada tipo de función se califica de 4 (normal) a 0 (sin capacidad), con una puntuación total máxima de 48 y una puntuación total mínima de 0. Los pacientes con puntuaciones más altas tienen más función física.
Línea de base, 4, 8, 12, 16, 20 y 24 meses solo para participantes de ALS.
Autoentrada revisada de la escala de calificación funcional de ALS (ALSFRS-RSE)
Periodo de tiempo: Línea de base, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22 y 24 meses solo para participantes de ALS
Cuestionarios completados por los participantes que incluyen preguntas sobre la capacidad de los participantes para funcionar en ciertas actividades diarias. Cada tipo de función se califica de 4 (normal) a 0 (sin capacidad), con una puntuación total máxima de 48 y una puntuación total mínima de 0. Los pacientes con puntuaciones más altas tienen más función física.
Línea de base, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22 y 24 meses solo para participantes de ALS

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Escala multidominio de deterioro de ELA (AIMS)
Periodo de tiempo: 1, 3, 5,7,9,11,13,15,17,19,21 y 23 meses desde el inicio solo para participantes de ALS
Cuestionarios completados por los participantes que evalúan la gravedad de la enfermedad de ELA.
1, 3, 5,7,9,11,13,15,17,19,21 y 23 meses desde el inicio solo para participantes de ALS
Determinantes sociales de la salud
Periodo de tiempo: Meses 3 y 4 para todas las cohortes
Cuestionarios completados por los participantes que incluyen preguntas sobre factores no médicos que afectan los resultados de salud.
Meses 3 y 4 para todas las cohortes
Historia ambiental
Periodo de tiempo: Mes 1 para todas las cohortes
Cuestionarios completados por los participantes que incluyen preguntas sobre exposiciones ambientales como productos químicos, tabaquismo, alcohol, etc.
Mes 1 para todas las cohortes
Evaluación cognitiva (ECAS)
Periodo de tiempo: Línea de base, 12 y 24 meses para todas las cohortes
ECAS es una evaluación multidominio administrada por el personal del estudio para evaluar diferentes aspectos de la función cognitiva.
Línea de base, 12 y 24 meses para todas las cohortes
Capacidad vital
Periodo de tiempo: Línea de base, 4,8,12,16,20 y 24 meses para participantes de ALS en el sitio; Línea de base, 12 y 24 meses para los participantes de control.
Cambio en la función respiratoria a lo largo del tiempo medido por la capacidad vital lenta (SVC).
Línea de base, 4,8,12,16,20 y 24 meses para participantes de ALS en el sitio; Línea de base, 12 y 24 meses para los participantes de control.
Evaluación del habla digital
Periodo de tiempo: Valor inicial y mensual (desde el mes 1, 2, 3 hasta el mes 24 desde el inicio)
Se pedirá a los participantes que graben muestras de voz en casa una vez al mes utilizando una aplicación digital instalada en su dispositivo.
Valor inicial y mensual (desde el mes 1, 2, 3 hasta el mes 24 desde el inicio)
HHD de 3 músculos de la mano bilateralmente
Periodo de tiempo: Línea de base, 4,8,12,16,20 y 24 meses para participantes de ALS en el sitio; Línea de base, 12 y 24 meses para los participantes de control.
La dinamometría manual (HHD) se utilizará como medida cuantitativa de la fuerza muscular de los tres músculos intrínsecos de la mano, de forma bilateral.
Línea de base, 4,8,12,16,20 y 24 meses para participantes de ALS en el sitio; Línea de base, 12 y 24 meses para los participantes de control.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

St. Joseph's Hospital and Medical Center, Phoenix

Colaboradores

Massachusetts General Hospital
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Foundation for the National Institutes of Health

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

25 de julio de 2024

Finalización primaria (Estimado)

31 de enero de 2029

Finalización del estudio (Estimado)

25 de julio de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

20 de agosto de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de agosto de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

29 de agosto de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

24 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de agosto de 2026

Última verificación

1 de septiembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 2024P001132
  • 1OT2NS136938 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • 1OT2NS136939 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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