Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

VALUTARE TUTTO LO STUDIO SLA

21 agosto 2026 aggiornato da: St. Joseph's Hospital and Medical Center, Phoenix

ASSESS ALL ALS - Studio longitudinale sui biomarcatori per i partecipanti alla SLA sintomatica e ai controlli

Il consorzio di ricerca clinica ALL ALS sta avviando una ricerca per raccogliere un'ampia gamma di campioni, informazioni cliniche e misurazioni da soggetti sintomatici con sclerosi laterale amiotrofica (SLA), portatori del gene SLA e coorti di controllo. Questo consorzio è finanziato dal National Institutes of Health/National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NIH/NINDS) e gestito da due centri di coordinamento clinico (CCC) presso il Barrow Neurological Institute e il Massachusetts General Hospital. I siti clinici sono distribuiti in tutto il paese e guidati da un gruppo di ricercatori principali collaborativi. Una volta raccolti e armonizzati, dati e campioni saranno messi a disposizione della comunità di ricerca per la ricerca futura sulla SLA e sulle malattie neurologiche correlate.

Il protocollo ASSESS è specifico per la SLA sintomatica e per i partecipanti al controllo. Questo protocollo include partecipanti sia in sede che fuori sede (remoti). I partecipanti saranno seguiti per 24 mesi (2 anni) e includeranno la raccolta dell'anamnesi, dei risultati clinici e dei campioni di sangue una volta ogni 4 mesi. Inoltre, i partecipanti completeranno i risultati riportati dai pazienti e le registrazioni del discorso una volta al mese. I partecipanti che entrano in clinica possono anche fornire campioni facoltativi di liquido cerebrospinale (CSF).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

2000

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: ALL ALS Patient Navigator
  • Numero di telefono: 602-845-0248
  • Email: info@all-als.org

Luoghi di studio

  • Porto Rico
    • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, Porto Rico, 00935
        • Reclutamento
        • CHALS-CCT, University of Puerto Rico, Medical Sciences Campus
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Valerie Wojna Muniz, MD, FAAN
        • Investigatore principale:
          • Brenda Deliz Roldan, MD
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • Reclutamento
        • University of Alabama Birmingham
        • Investigatore principale:
          • Nan Jiang, MD
        • Contatto:
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013
        • Reclutamento
        • Barrow Neurological Institute
        • Investigatore principale:
          • Shafeeq Ladha, MD
        • Contatto:
    • California
      • Irvine, California, Stati Uniti, 92868
        • Reclutamento
        • University of California, Irvine
        • Investigatore principale:
          • Namita Goyal, MD
        • Contatto:
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 98037
        • Reclutamento
        • University of California San Diego
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • John Ravits, MD
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Reclutamento
        • University of California, Los Angeles
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Yigit Karasozen, MD
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • Reclutamento
        • University of California, San Francisco
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Laura Roscow, MD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Reclutamento
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
        • Investigatore principale:
          • Laura Foster, MD
        • Contatto:
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Stati Uniti, 06053
        • Reclutamento
        • Hospital For Special Care
        • Investigatore principale:
          • Kevin Felice, DO
        • Contatto:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • Reclutamento
        • Georgetown University
        • Investigatore principale:
          • Shakti Nayar, MD
        • Contatto:
    • Florida
      • Davie, Florida, Stati Uniti, 33314
        • Reclutamento
        • Nova Southeastern University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Eduardo Locatelli, MD
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stati Uniti, 83704
        • Reclutamento
        • Saint Alphonsus Regional Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Jackie Whitesell, MD
        • Contatto:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Reclutamento
        • Northwestern University
        • Investigatore principale:
          • Senda Ajroud-Driss, MD
        • Contatto:
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Reclutamento
        • Synapticure (Remote Participation Only)
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Anuj Dhir, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Reclutamento
        • Indiana University
        • Investigatore principale:
          • Cynthia Bodkin, MD
        • Contatto:
        • Contatto:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Reclutamento
        • John Hopkins University
        • Investigatore principale:
          • Nicholas Maragakis, MD
        • Contatto:
      • Bethseda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • Reclutamento
        • Nih/Ninds
        • Investigatore principale:
          • Justin Kwan, MD
        • Contatto:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02145
        • Reclutamento
        • Massachusetts General Brigham
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • James Berry, MD, MPH
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Reclutamento
        • University of Michigan
        • Investigatore principale:
          • Eva Feldman, MD, PhD
        • Contatto:
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
        • Reclutamento
        • Henry Ford Health
        • Investigatore principale:
          • Ximena Arcila-Londono, MD
        • Contatto:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • Reclutamento
        • University of Minnesota
        • Investigatore principale:
          • David Walk, MD
        • Contatto:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Reclutamento
        • Washington University
        • Investigatore principale:
          • Timothy Miller, MD, PhD
        • Contatto:
          • Jesse Markway
          • Numero di telefono: 1-844-257-2273
          • Email: als@wustl.edu
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198
        • Reclutamento
        • University of Nebraska Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Joseph Americo Fernandes, MD, FAAN
        • Contatto:
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti, 03756
        • Reclutamento
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Mark Garret, MD
        • Contatto:
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Reclutamento
        • Columbia University
        • Investigatore principale:
          • Neil Shneider, MD, PhD
        • Contatto:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Reclutamento
        • Duke University
        • Investigatore principale:
          • Xiaoyan Li, MD, PhD
        • Contatto:
    • Ohio
      • Colombus, Ohio, Stati Uniti, 43221
        • Reclutamento
        • Ohio State University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Stephen Kolb, MD, PhD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97213
        • Reclutamento
        • Providence ALS Center
        • Investigatore principale:
          • Nicholas Olney, MD
        • Contatto:
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Reclutamento
        • Penn State Health
        • Investigatore principale:
          • Zachary Simmons, MD
        • Contatto:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • University of Pennsylvania
        • Investigatore principale:
          • Colin Quinn, MD
        • Contatto:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19140
        • Reclutamento
        • Temple University
        • Investigatore principale:
          • Terry Heiman-Patterson, MD
        • Contatto:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Reclutamento
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Amanda Peltier, MD
        • Contatto:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75206
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • Reclutamento
        • University of Utah
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Mark Bromberg, MD
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Reclutamento
        • Virginia Commonwealth University
        • Investigatore principale:
          • Kelly Gwathmey, MD
        • Contatto:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • Reclutamento
        • University of Washington
        • Investigatore principale:
          • Michael Weiss, MD
        • Contatto:
          • Lila Brisk
          • Numero di telefono: (206) 543-0454
          • Email: lbrisk@uw.edu

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

Sì

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Per questo studio verrà reclutata una coorte iniziale di circa 2000-3000 partecipanti. Ciò include almeno 1600 partecipanti sintomatici alla SLA (Coorte 1) e almeno 450 partecipanti di controllo (Coorte 2). Sebbene le percentuali esatte dei partecipanti in clinica e a distanza siano sconosciute al momento, si prevede che circa 600 dei partecipanti sintomatici alla SLA e 450 dei partecipanti al controllo saranno reclutati dalla clinica del sito o dalla comunità locale della SLA e verranno a i siti per le visite di studio. Questi numeri possono differire sostanzialmente dai numeri di iscrizione finali in base alle preferenze dei partecipanti che si iscrivono allo studio.

Descrizione

Criteri di inclusione per i partecipanti alla SLA:

  1. Età 18 anni o più
  2. In grado di fornire il consenso informato
  3. Disponibilità a seguire le procedure di studio
  4. Diagnosi di SLA da parte di un medico
  5. Accesso a uno smartphone, un computer o un tablet e a Internet (non è necessario essere a casa: è sufficiente l'accesso a una biblioteca pubblica o a un altro computer disponibile con connessione Internet)

Criteri di inclusione per i partecipanti al controllo:

  1. Età 18 anni o più
  2. In grado di fornire il consenso informato
  3. Disponibilità a seguire le procedure di studio
  4. Nessuna diagnosi di SLA, Atrofia Muscolare Progressiva (PMA) o Sclerosi Laterale Primitiva (PLS)

  5. Nessuna storia di SLA familiare/Demenza frontotemporale (FTD) in un membro stretto della famiglia** a meno che il partecipante non sia precedentemente risultato negativo ai geni responsabili della SLA noti. I partecipanti con una storia familiare di SLA singleton possono iscriversi.

    • ** Definita dalla presenza di un gene noto che causa la SLA come C9orf72 in un membro della famiglia o da una storia familiare suggestiva di una sindrome ereditaria di SLA/FTD definita da due membri della famiglia con una storia di SLA e/o FTD.
  6. Accesso a uno smartphone, un computer o un tablet e a Internet (non è necessario essere a casa: è sufficiente l'accesso a una biblioteca pubblica o a un altro computer disponibile con connessione Internet)

Criteri di esclusione per tutti i partecipanti:

  1. Compromissione cognitiva significativa, demenza clinica o malattia psichiatrica instabile, inclusa psicosi, ideazione suicidaria attiva, tentativo di suicidio o depressione maggiore non trattata <= 90 giorni di screening, che interferirebbero con la procedura di studio, secondo il giudizio dello sperimentatore.
  2. Condizione medica instabile clinicamente significativa (diversa dalla SLA) (ad esempio, instabilità cardiovascolare, infezione sistemica, disfunzione tiroidea non trattata, cancro maligno e potenzialmente progressivo) che renderebbe improbabile che il partecipante sia in grado di completare 12 mesi di follow-up, secondo il parere dello sperimentatore sentenza.

Criteri di esclusione per i partecipanti sottoposti a puntura lombare opzionale

  1. Impossibilità medica di sottoporsi a puntura lombare (LP) come determinato dallo sperimentatore del sito (ad esempio, disturbo emorragico, infezione cutanea nel o vicino al sito LP, tumore intracranico o intraspinale noto o sospetto o altra causa di aumento della pressione intracranica).
  2. Allergia alla lidocaina o ad altri agenti anestetici locali.
  3. Uso di farmaci anticoagulanti o antipiastrinici (a parte l'aspirina 81 mg) che non possono essere sospesi in sicurezza prima della puntura lombare.
  4. Discrasia ematica, diatesi emorragica anomala o uso della dialisi per insufficienza renale.
  5. Gravidanza in corso basata sull'autovalutazione del partecipante
  6. Giudizio clinico del ricercatore del sito secondo cui il partecipante non sarebbe stato in grado di sottoporsi a punture lombari multiple.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Partecipanti sintomatici SLA sul posto
Partecipanti alla SLA sintomatici che stanno completando le visite in loco presso uno dei 35 siti TUTTI ALS partecipanti.
Partecipanti sintomatici fuori sede (remoti) con SLA
I partecipanti sintomatici alla SLA che stanno completando le visite di studio visitano da remoto tramite videoconferenza. Il prelievo domiciliare viene utilizzato per raccogliere il sangue da questi partecipanti.
Controllare i partecipanti
Controllare i partecipanti che non hanno una diagnosi di SLA, atrofia muscolare progressiva (PMA) o sclerosi laterale primaria (PLS). Questi partecipanti completano le visite in loco.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Scala di valutazione funzionale ALS rivista (ALSFRS-R)
Lasso di tempo: Baseline, 4, 8, 12, 16, 20 e 24 mesi solo per i partecipanti alla SLA.
Questionario somministrato da un medico che include una serie di domande sulla capacità dei partecipanti di funzionare in determinate attività quotidiane. Ad ogni tipo di funzione viene assegnato un punteggio da 4 (normale) a 0 (nessuna abilità), con un punteggio totale massimo di 48 e un punteggio totale minimo di 0. I pazienti con punteggi più alti hanno una maggiore funzionalità fisica.
Baseline, 4, 8, 12, 16, 20 e 24 mesi solo per i partecipanti alla SLA.
ALS Functional Rating Scale-Revised Self entry (ALSFRS-RSE)
Lasso di tempo: Baseline, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14,16, 18,20, 22 e 24 mesi solo per i partecipanti alla SLA
Questionari completati dai partecipanti che includono domande sulla capacità dei partecipanti di funzionare in determinate attività quotidiane. Ad ogni tipo di funzione viene assegnato un punteggio da 4 (normale) a 0 (nessuna abilità), con un punteggio totale massimo di 48 e un punteggio totale minimo di 0. I pazienti con punteggi più alti hanno una maggiore funzionalità fisica.
Baseline, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14,16, 18,20, 22 e 24 mesi solo per i partecipanti alla SLA

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Scala multidominio del deficit ALS (AIMS)
Lasso di tempo: 1, 3, 5,7,9,11,13,15,17,19,21 e 23 mesi dal basale solo per i partecipanti alla SLA
Questionari completati dai partecipanti che valutano la gravità della malattia SLA
1, 3, 5,7,9,11,13,15,17,19,21 e 23 mesi dal basale solo per i partecipanti alla SLA
Determinanti sociali della salute
Lasso di tempo: Mesi 3 e 4 per tutte le coorti
Questionari completati dai partecipanti che includono domande su fattori non medici che influenzano i risultati di salute
Mesi 3 e 4 per tutte le coorti
Storia ambientale
Lasso di tempo: Mese 1 per tutte le coorti
Questionari completati dai partecipanti che includono domande sulle esposizioni ambientali come sostanze chimiche, fumo, alcol, ecc.
Mese 1 per tutte le coorti
Valutazione cognitiva (ECAS)
Lasso di tempo: Baseline, 12 e 24 mesi per tutte le coorti
L'ECAS è una valutazione multi-dominio gestita dal personale dello studio, per valutare diversi aspetti della funzione cognitiva
Baseline, 12 e 24 mesi per tutte le coorti
Capacità vitale
Lasso di tempo: Baseline, 4,8,12,16,20 e 24 mesi per i partecipanti ALS in loco; Baseline, 12 e 24 mesi per i partecipanti di controllo
Cambiamento della funzione respiratoria nel tempo misurato dalla capacità vitale lenta (SVC).
Baseline, 4,8,12,16,20 e 24 mesi per i partecipanti ALS in loco; Baseline, 12 e 24 mesi per i partecipanti di controllo
Valutazione del parlato digitale
Lasso di tempo: Basale e mensile (dal mese 1,2, 3 fino al mese 24 dal basale)
Ai partecipanti verrà chiesto di registrare campioni vocali a casa una volta al mese utilizzando un'applicazione digitale installata sul proprio dispositivo.
Basale e mensile (dal mese 1,2, 3 fino al mese 24 dal basale)
HHD di 3 muscoli della mano bilateralmente
Lasso di tempo: Baseline, 4,8,12,16,20 e 24 mesi per i partecipanti ALS in loco; Baseline, 12 e 24 mesi per i partecipanti di controllo
La dinamometria manuale (HHD) sarà utilizzata come misura quantitativa della forza muscolare per i tre muscoli intrinseci della mano, bilateralmente
Baseline, 4,8,12,16,20 e 24 mesi per i partecipanti ALS in loco; Baseline, 12 e 24 mesi per i partecipanti di controllo

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

St. Joseph's Hospital and Medical Center, Phoenix

Collaboratori

Massachusetts General Hospital
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Foundation for the National Institutes of Health

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

25 luglio 2024

Completamento primario (Stimato)

31 gennaio 2029

Completamento dello studio (Stimato)

25 luglio 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 agosto 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 agosto 2024

Primo Inserito (Effettivo)

29 agosto 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 agosto 2026

Ultimo verificato

1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2024P001132
  • 1OT2NS136938 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • 1OT2NS136939 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Sottoscrivi