Prednison hos voksne med en immunmedieret undertype af autismespektrumforstyrrelse (PREDICT)

Inkluderingskriterier:

1. 18 til 50 år (inkluderende) og tildelt mand ved fødslen.
2. Diagnostisk statistisk manual for psykiske lidelser (DSM), fjerde udgave, tekstrevision (DSM-IV-TR) diagnosticeret autistisk lidelse og DSM, femte udgave, tekstrevision (DSM-5-TR) diagnosticeret autismespektrumforstyrrelse (ASD), niveau 2 eller 3. En kvalificeret (bestyrelsesbeliggende eller bræt-certificeret) psykiatrist eller psykolog, med erfaring med diagnosticeret afgørelse Endelig diagnostisk bestemmelse baseret på klinisk historie, kliniske observationer, medicinske poster, mental statuseksamen og screeningsforanstaltninger.
3. En klinisk global indtryks-sværhedsgrad (CGI-S) -rating ≥ 4 ("moderat") ved screening (og baseline).
4. En ikke-verbal IQ i intervallet af moderat intellektuel handicap eller højere (≥ 35), målt ved den ikke-verbale forkortede IQ (ABIQ) score af Stanford Binet-efterretningsskalaer, femte udgave (SB-5) eller mental alder på mindst 18 måneder, som målt af den kognitive og tilpasningsadfærdssubscales af udviklingsprofil form.
5. Deltagelse af en studiepartner, der har konsekvent kontakt med deltageren og er villig og i stand til at deltage i besøg, føre tilsyn med deltagerens overholdelse af protokollen og studiemedicin og rapportere om deltagerens status gennem undersøgelsesvurderinger.

6. Deltager rapporterer ≥ 1 af følgende:

   • En diagnosticeret comorbid autoimmun sygdom (f.eks. Crohns sygdom, Graves 'sygdom, Hashimotos sygdom, psoriasis, reumatoid arthritis, ulcerøs colitis, type 1 -diabetes mellitus osv.).
   • Nuværende biomarkørbevis for kritiske indikatorer for inflammation/autoimmunitet, såsom forhøjede niveauer af C-reaktivt protein (CRP) eller unormal værdi af antinukleære antistoffer (ANA).
   • En betydelig familiehistorie med autoimmunitet, defineret som at have ≥ 1 første grads relativ eller ≥ 2 anden grads slægtninge med autoimmune sygdomme. Den vigtigste efterforsker (PI) vil foretage den endelige afgørelse om dette kriterium.

7. Deltager rapporterer en historie på ≥ 2 af følgende betingelser eller klager:

   • Gastrointestinale symptomer
   • Epilepsi eller anfald
   • Placeringer af ørerør
   • Søvnforstyrrelse eller vanskeligheder med at sove
8. Eventuelle samtidige medicin eller interventioner til ASD-relaterede symptomer (f.eks. Alfa-2-agonister, antikonvulsiva, antidepressiva, antipsykotika, angstdæmpning Deltager/studiepartner har til hensigt at opretholde et stabilt regime under hele retssagen.
9. Deltager kan tolerere at sluge store kapsler.
10. Deltageren er villig og i stand til efterforskerens mening at overholde alle undersøgelsesprocedurer.

Enkeltpersoner skal tilfredsstille følgende kriterier for at blive tilmeldt som studiepartnere:

1. Undersøgelsespartneren er flydende i engelsk.
2. Undersøgelsespartneren er en plejeperson eller en person, der har konsekvent kontakt med deltageren, kender deltageren godt og er villig og i stand til at deltage i besøg, føre tilsyn med deltagerens overholdelse af protokollen og studere medicinering og rapportere om deltagerens status gennem undersøgelsesvurderinger. PI vil foretage den endelige bestemmelse af dette kriterium.

Ekskluderingskriterier:

1. DSM-5-TR diagnosticeret ASD, niveau 1 eller tilstedeværelse af en anden DSM-IV-TR-diagnosticeret gennemgribende udviklingsforstyrrelse, såsom Aspergers lidelse, børneopløsningsforstyrrelse, Rett-syndrom eller gennemgribende udviklingsforstyrrelse, der ikke ellers er specificeret (PDD-NOS). En kvalificeret psykiater eller psykolog vil foretage en diagnostisk bestemmelse efter gennemgang af klinisk historie, kliniske observationer, medicinske poster, mental statuseksamen og screeningsforanstaltninger.
2. En CGI-S-vurdering <4 ved screening (eller baseline).
3. En ikke-verbal IQ i området af alvorlig eller dybtgående intellektuel handicap (<35), målt ved den ikke-verbale ABIQ-score for SB-5 eller mental alder under 18 måneder, målt ved den kognitive og adaptive adfærdsunderskalaer af DP-4-parenten/plejepersonen. Personer, der tester under 18 måneder, kan blive tilmeldt efter en sagsanmeldelse af PI og studiepsykolog, især hvis testresultater sandsynligvis blev undervurderet på grund af ikke -samarbejdsopførsel.
4. Tidligere dokumentation af et langvarigt elektroencefalogram (EEG), der antyder Landau-Kleffner-syndrom eller kontinuerlig spids og bølge under søvn (CSWS) syndrom.
5. Tilstedeværelse af en defineret genetisk lidelse, såsom Angelman -syndrom, skrøbeligt X -syndrom, Noonan -syndrom, tuberøs sklerose, Williams -syndrom eller enhver dokumenteret kromosomal eller genetisk abnormitet med dokumenteret klinisk betydning i etiologien af ​​ASD.
6. Dokumenteret betydelig fornærmelse før eller efter fødsel centralnervesystemet, såsom en cerebral vaskulær ulykke in-utero, som antages at have bidraget væsentligt til udviklingen af ​​den enkeltes ASD.
7. Mitokondrisk lidelse verificeret af hud og/eller muskelbiopsi.
8. Historie om bipolar lidelse eller psykotisk lidelse, herunder større depressiv lidelse med psykotiske træk, skizoaffektiv lidelse eller skizofreni. Historie om en signifikant og interfererende comorbid større psykiatrisk lidelse, herunder obsessiv-kompulsiv lidelse, posttraumatisk stresslidelse eller stofbrugsforstyrrelse, der kræver> 1 psykiatrisk hospitalisering til behandling af specifik comorbid psykiatriske lidelser ud over målsymptomer forbundet med ASD, såsom aggression, irritabilitet, selvskænket, ejendomsødelæggelse, humørdæmpning, eller alvorlige tantrums. Mindre psykiatriske lidelser, såsom justeringsforstyrrelse, opmærksomhedsunderskud hyperaktivitetsforstyrrelse, generaliseret angstlidelse, større depressiv lidelse, vedvarende depressiv lidelse eller social angstlidelse, udelukker muligvis ikke deltagelse. PI vil foretage den endelige bestemmelse af dette ekskluderingskriterium.
9. Samtidig medicin eller interventioner til ASD-relaterede symptomer (f.eks. Alfa-2-agonister, antikonvulsiva, antidepressiva, antipsykotika, angstdæmpende stoffer, gastrointestinal medicin, medicin for søvnforstyrrelser, probiotika, stimulanter, adfærdsbehandlinger, psykosociale interventioner, talebehandling, osv.) Har ikke været stablet i mindst 4 uger forud for screening.
10. En aktiv bakteriel, svampe, helminthisk, protozoan eller virusinfektion, der kunne forværres af et prednisonforløb, som bestemt af PI.
11. Væsentlige medicinske fund fra historie, fysisk undersøgelse eller laboratorietest, der kan være uforenelig med prednisonbrug (f.eks. Deltagere med kroniske infektiøse tilstande eller ustabil diabetes mellitus).
12. Personer med en historie med anfald, der behandles med et antikonvulsivt middel, kan være berettiget, hvis anfaldsfrit i mindst 6 måneder, og den antikonvulsive dosis har været stabil i mindst 4 uger før screeningsbesøget.
13. Brug af immunsuppressive midler inden for de 6 måneder før screeningsbesøg eller samtidig brug af immunsuppressive midler, der i PI -dommen ville forstyrre undersøgelsesresultater eller udgøre urimelig risiko med prednisonadministration.
14. En kendt overfølsomhed over for prednison eller enhver anden komponent i undersøgelsesproduktet.
15. Deltageren betragtes som uegnet af en eller anden grund af PI, herunder en manglende evne til at gennemføre eller overholde undersøgelseskravene.

Enkeltpersoner kan udelukkes fra tilmelding som studiepartnere, hvis en af ​​følgende kriterier er opfyldt:

1. Undersøgelsespartneren er ikke flydende i engelsk.
2. Undersøgelsespartneren betragtes som uegnet af en eller anden grund af PI, herunder en manglende evne til at gennemføre eller overholde undersøgelseskravene.