Prednisona en adultos con un subtipo de trastorno del espectro autista (PREDICT)

Criterios de inclusión:

1. De 18 a 50 años de edad (inclusive) y asignado hombre al nacer.
2. Manual estadístico de diagnóstico de trastorno autista diagnóstico de trastornos mentales (DSM), cuarta edición, revisión de texto (DSM-IV-TR) y DSSM, quinta edición, revisión de texto (DSM-5-TR) Trastorno de espectro del espectro (ASD), nivel 2 o 3. Un psiciatrista calificado (de la junta o el psiciatrista de la junta), con la experiencia del diagnóstico de ASD, con la experiencia de ASD de ASDE, con el diagnóstico de ASD. Determinación diagnóstica basada en el historial clínico, las observaciones clínicas, los registros médicos, los exámenes de estado mental y las medidas de detección.
3. Una calificación clínica de severidad de impresión global (CGI-S) ≥ 4 ("moderado") en la detección (y línea de base).
4. Un coeficiente intelectual no verbal en el rango de discapacidad intelectual moderada o superior (≥ 35), medido por la puntuación de IQ abreviada no verbal (ABIQ) de las escalas de inteligencia de Stanford Binet, quinta edición de la quinta edición (SB-5) o edad mental de al menos 18 meses, según la forma midida por la forma de la entrevista cognitiva y el comportamiento adaptativo del perfil de desarrollo (DP-4) de la entrevista de la parentera.
5. Participación de un socio de estudio que tiene un contacto constante con el participante y está dispuesto y puede asistir a visitas, supervisar el cumplimiento del participante con el protocolo y el medicamento de estudio, e informar sobre el estado del participante a través de evaluaciones de estudio.

6. Informes de participantes ≥ 1 de los siguientes:

   • Una enfermedad autoinmune comórbida diagnosticada (por ejemplo, enfermedad de Crohn, enfermedad de Graves, enfermedad de Hashimoto, psoriasis, artritis reumatoide, colitis ulcerosa, diabetes mellitus tipo 1, etc.).
   • Evidencia de biomarcador actual de indicadores críticos de inflamación/autoinmunidad, como niveles elevados de proteína C reactiva (PCR) o valor anormal de anticuerpos antinucleares (ANA).
   • Un historial familiar significativo de autoinmunidad, definido como que tiene ≥ 1 pariente relativo de primer grado o ≥ 2 parientes de segundo grado con enfermedades autoinmunes. El investigador principal (PI) hará la determinación final en este criterio.

7. El participante informa un historial de ≥ 2 de las siguientes condiciones o quejas:

   • Síntomas gastrointestinales
   • Epilepsia o convulsiones
   • Ubicación del tubo del oído
   • Trastorno del sueño o dificultad para dormir
8. Any concomitant medications or interventions for ASD-related symptoms (e.g., alpha-2 agonists, anticonvulsants, antidepressants, antipsychotics, anxiolytics, gastrointestinal medications, medications for sleep disorders, probiotics, stimulants, behavioral therapies, psychosocial interventions, speech therapy, etc.) have been stable for at least 4 weeks prior to the screening visit and the Participante/socio de estudio tiene la intención de mantener un régimen estable durante todo el ensayo.
9. El participante puede tolerar tragando cápsulas grandes.
10. El participante es dispuesto y capaz, en opinión del investigador, a cumplir con todos los procedimientos de estudio.

Las personas deben satisfacer los siguientes criterios para inscribirse como socios de estudio:

1. El socio de estudio habla inglés con fluidez.
2. El socio de estudio es un cuidador o una persona que tiene un contacto constante con el participante, conoce bien al participante, y está dispuesto y puede asistir a visitas, supervisar el cumplimiento del participante con el protocolo y el medicamento del estudio, e informar sobre el estado del participante a través de evaluaciones de estudio. El PI hará la determinación final en este criterio.

Criterios de exclusión:

1. DSM-5-TR diagnosticado ASD, nivel 1 o presencia de otro trastorno generalizado de desarrollo diagnosticado DSM-IV-TR, como el trastorno de Asperger, el trastorno desintegrativo infantil, el síndrome de RETT o el trastorno del desarrollo generalizado no especificado de otra manera (PDD-NOS). Un psiquiatra o psicólogo calificado tomará una determinación de diagnóstico después de revisar el historial clínico, las observaciones clínicas, los registros médicos, los exámenes de estado mental y las medidas de detección.
2. Una calificación CGI-S <4 en la detección (o línea de base).
3. Un coeficiente intelectual no verbal en el rango de discapacidad intelectual grave o profunda (<35), medido por la puntuación ABIQ no verbal del SB-5, o edad mental de menos de 18 meses, medido por las subescalas de comportamiento cognitivo y adaptativo de la forma de entrevista entre padres/cuidadores/cuidadores DP-4. Las personas que prueban los 18 meses pueden inscribirse después de una revisión del caso por el PI y el psicólogo del estudio, especialmente si los puntajes de las pruebas probablemente se subestiman debido al comportamiento no cooperativo.
4. Documentación previa de un electroencefalograma prolongado (EEG) sugestivo del síndrome de Landau-Kleffner o pico y ola continuos durante el síndrome del sueño (CSWS).
5. Presencia de un trastorno genético definido, como el síndrome de Angelman, el síndrome de X frágil, el síndrome de Noonan, la esclerosis tuberosa, el síndrome de Williams o cualquier anormalidad cromosómica o genética documentada con importancia clínica comprobada en la etiología de ASD.
6. Documentó un insulto de sistema nervioso central pre o post-natal significativo, como un accidente vascular cerebral en el estado, que se cree que ha contribuido significativamente al desarrollo del TEA del individuo.
7. Trastorno mitocondrial verificado por la piel y/o la biopsia muscular.
8. Historia de trastorno bipolar o trastorno psicótico, incluido el trastorno depresivo mayor con características psicóticas, trastorno esquizoafectivo o esquizofrenia. Historia de un trastorno psiquiátrico comórbido importante e interferente, incluido el trastorno obsesivo compulsivo, el trastorno de estrés postraumático o el trastorno por consumo de sustancias que requiere> 1 hospitalización psiquiátrica para el tratamiento de trastornos psiquiátricos comórbidos específicos por encima y por encima y los síntomas objetivo asociados con TEA, como irritabilidad, auto-injuración, destrucción de bienes de estado de ánimo, graves de humor, o graves más allá de los síntomas objetivo. Los trastornos psiquiátricos menores, como el trastorno de ajuste, el trastorno por déficit de atención, el trastorno de la hiperactividad, el trastorno de ansiedad generalizado, el trastorno depresivo mayor, el trastorno depresivo persistente o el trastorno de ansiedad social, pueden no excluir la participación. El PI hará la determinación final en este criterio de exclusión.
9. Medicamentos o intervenciones concomitantes para síntomas relacionados con ASD (por ejemplo, agonistas alfa-2, anticonvulsivos, antidepresivos, antipsicóticos, ansiolíticos, medicamentos gastrointestinales, medicamentos para los trastornos del sueño, probióticos, estímulos, terapias conductuales, intervenciones psicosociales, terapia del habla, etc.) no han estado estables por el mínimo 4 semanas.
10. Una infección bacteriana, fúngica, helmintica, protozoana o viral activa que podría exacerbarse por un curso de prednisona, según lo determine el PI.
11. Hallazgos médicos significativos de la historia, el examen físico o las pruebas de laboratorio que pueden ser incompatibles con el uso de prednisona (por ejemplo, participantes con afecciones infecciosas crónicas o diabetes mellitus inestable).
12. Las personas con antecedentes de convulsiones que se tratan con un anticonvulsivo pueden ser elegibles si las convulsiones durante al menos 6 meses y la dosis anticonvulsiva ha sido estable durante al menos 4 semanas antes de la visita de detección.
13. El uso de agentes inmunosupresores dentro de los 6 meses anteriores a la visita de detección o el uso concurrente de agentes inmunosupresores que, a juicio del PI, interferirían con los resultados del estudio o plantearían un riesgo irrazonable con la administración de prednisona.
14. Una hipersensibilidad conocida a la prednisona o cualquier otro componente del producto de estudio.
15. El PI se considera inadecuado por cualquier motivo, incluida la incapacidad de completar o cumplir con los requisitos de estudio.

Las personas pueden ser excluidas de la inscripción como socios de estudio si se cumplen alguno de los siguientes criterios:

1. El socio de estudio no habla inglés con fluidez.
2. El PI se considera inadecuado por cualquier motivo por cualquier motivo, incluida la incapacidad de completar o cumplir con los requisitos de estudio.