Prednisone negli adulti con un sottotipo immuno-mediato di disturbo dello spettro autistico (PREDICT)

Criteri di inclusione:

1. 18-50 anni (inclusivo) e assegnato al maschio alla nascita.
2. Manuale statistico diagnostico dei disturbi mentali (DSM), quarta edizione, revisione del testo (DSM-IV-TR) Disturbo autistico diagnosticato e DSM, quinta edizione, revisione del testo (DSM-5-TR) Diagnostica del disturbo da diagnostica (ASD), livello 3 o 3. A Will, a livello 3. Una determinazione diagnostica finale basata sulla storia clinica, le osservazioni cliniche, le cartelle cliniche, gli esami di stato mentale e le misure di screening.
3. Una valutazione clinica di impronta globale-impressione (CGI-S) ≥ 4 ("moderata") allo screening (e al basale).
4. Un QI non verbale nell'intervallo di disabilità intellettuale moderata o superiore (≥ 35), misurato dal punteggio di QI abbreviato non verbale (ABIQ) delle scale di intelligence di Stanford Binet Intelligence, quinta edizione (SB-5) o di almeno età mentale.
5. La partecipazione di un partner di studio che ha un contatto costante con il partecipante ed è disposto e in grado di partecipare alle visite, supervisionare la conformità del partecipante al protocollo e dello studio dei farmaci e di riferire sullo stato del partecipante attraverso le valutazioni dello studio.

6. Il partecipante riferisce ≥ 1 dei seguenti:

   • Una malattia autoimmune con diagnosi di comorbidità (ad es. Malattia di Crohn, malattia di Graves, malattia di Hashimoto, psoriasi, artrite reumatoide, colite ulcerosa, diabete mellito di tipo 1, ecc.).
   • Attuale evidenza di biomarcatori di indicatori critici di infiammazione/autoimmunità, come livelli elevati di proteina C-reattiva (CRP) o valore anormale degli anticorpi antinucleari (ANA).
   • Una significativa storia familiare di autoimmunità, definita come avere parenti ≥ 1 di primo grado o ≥ 2 parenti di secondo grado con malattie autoimmuni. Il principale investigatore (PI) prenderà la determinazione finale su questo criterio.

7. Il partecipante riporta una storia di ≥ 2 delle seguenti condizioni o reclami:

   • Sintomi gastrointestinali
   • Epilessia o convulsioni
   • Posizionamenti del tubo auricolare
   • Disturbo del sonno o difficoltà a dormire
8. Any concomitant medications or interventions for ASD-related symptoms (e.g., alpha-2 agonists, anticonvulsants, antidepressants, antipsychotics, anxiolytics, gastrointestinal medications, medications for sleep disorders, probiotics, stimulants, behavioral therapies, psychosocial interventions, speech therapy, etc.) have been stable for at least 4 weeks prior to the screening visit and the Il partecipante/partner di studio intende mantenere un regime stabile durante lo studio.
9. Il partecipante può tollerare la deglutizione di grandi capsule.
10. Il partecipante è disposto e capace, secondo lo investigatore, di rispettare tutte le procedure di studio.

Gli individui devono soddisfare i seguenti criteri da iscrivere come partner di studio:

1. Il partner di studio parla fluentemente l'inglese.
2. Il partner di studio è un caregiver o un individuo che ha un contatto costante con il partecipante, conosce bene il partecipante ed è disposto e in grado di partecipare alle visite, supervisionare la conformità del partecipante al protocollo e studiare i farmaci e riferire sullo stato del partecipante attraverso le valutazioni dello studio. Il PI farà la determinazione finale su questo criterio.

Criteri di esclusione:

1. ASD diagnosticato DSM-5-TR, Livello 1 o presenza di un altro disturbo pervasivo pervasivo di DSM-IV-TR, come il disturbo di Asperger, il disturbo disintegrativo infantile, la sindrome Rett o il disturbo pervasivo dello sviluppo non specificato altrimenti (PDD-NOS). Uno psichiatra o psicologo qualificato farà una determinazione diagnostica dopo aver esaminato la storia clinica, le osservazioni cliniche, le cartelle cliniche, gli esami di stato mentale e le misure di screening.
2. Una valutazione CGI-S <4 allo screening (o basale).
3. Un QI non verbale nella gamma di disabilità intellettuale grave o profonda (<35), misurato dal punteggio ABIQ non verbale della SB-5 o dall'età mentale inferiore a 18 mesi, misurato dalle sottoscale di comportamento cognitivo e adattivo della forma di intervista per genitori/caregiver DP-4. I test individuali al di sotto di 18 mesi possono essere iscritti dopo una revisione del caso da parte del PI e dello psicologo dello studio, in particolare se i punteggi di test sono stati probabilmente sottovalutati a causa di comportamenti non collaborativi.
4. Precedente documentazione di un elettroencefalogramma prolungato (EEG) che suggerisce la sindrome di Landau-Kleffner o la sindrome di Wave e Wave continue durante il sonno (CSWS).
5. Presenza di un disturbo genetico definito, come la sindrome di Angelman, la sindrome X fragile, la sindrome da Noonan, la sclerosi tuberosa, la sindrome di Williams o qualsiasi anomalia cromosomica o genetica documentata con un significato clinico comprovato nell'eziologia dell'ASD.
6. Documentato un significativo insulto del sistema nervoso centrale pre o post-natale, come un incidente vascolare cerebrale in utente, che si ritiene abbia contribuito in modo significativo allo sviluppo dell'ASD dell'individuo.
7. Disturbo mitocondriale verificato per pelle e/o biopsia muscolare.
8. Storia del disturbo bipolare o del disturbo psicotico, incluso il disturbo depressivo maggiore con caratteristiche psicotiche, disturbo schizoaffettivo o schizofrenia. Storia di un disturbo psichiatrico importante comorbido significativo e interferente, incluso il disturbo ossessivo-compulsivo, il disturbo post-traumatico da stress o il disturbo da uso di sostanze che richiede un ricovero psichiatrico> 1 per il trattamento di specifici disturbi psichiatrici al di sopra e al di là dei sintomi target associati all'ASD, come aggressione, irritabilità, auto-istruzione Disturbi psichiatrici minori, come il disturbo di aggiustamento, il disturbo da iperattività con deficit di attenzione, il disturbo d'ansia generalizzato, il disturbo depressivo maggiore, il disturbo depressivo persistente o il disturbo d'ansia sociale, potrebbero non escludere la partecipazione. Il PI prenderà la determinazione finale su questo criterio di esclusione.
9. Farmaci concomitanti o interventi per i sintomi correlati all'ASD (ad es. Agonisti alfa-2, anticonvulsionanti, antidepressivi, antipsicotici, ansiolitici, farmaci gastrointestinali, farmaci per il sonno, settori di valorizzazione, probiotics, probiotics, stime.
10. Un'infezione batterica batterica, fungina, elmintica, protozoi o virale attiva che potrebbe essere esacerbata da un corso di prednisone, come determinato dal PI.
11. Risultati medici significativi di storia, esame fisico o test di laboratorio che possono essere incompatibili con l'uso di prednisone (ad esempio, partecipanti con condizioni infettive croniche o diabete mellito instabili).
12. Gli individui con una storia di convulsioni trattati con un anticonvulsivante possono essere ammissibili se senza crisi per almeno 6 mesi e la dose anticonvulsivante è stata stabile per almeno 4 settimane prima della visita di screening.
13. L'uso di agenti immunosoppressivi entro i 6 mesi precedenti la visita di screening o l'uso simultaneo di agenti immunosoppressivi che, nel giudizio del PI, interferirebbero con i risultati dello studio o pongono un rischio irragionevole con la somministrazione di prednisone.
14. Un'ipersensibilità nota al prednisone o a qualsiasi altro componente del prodotto di studio.
15. Il partecipante è ritenuto inadatto a qualsiasi motivo dal PI, inclusa l'incapacità di completare o conformarsi ai requisiti di studio.

Gli individui possono essere esclusi dall'iscrizione come partner di studio se uno dei seguenti criteri è soddisfatto:

1. Il partner di studio non parla fluentemente l'inglese.
2. Il partner di studio è ritenuto inadatto a qualsiasi motivo dal PI, inclusa l'incapacità di completare o conformarsi ai requisiti di studio.