Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Clinical Trials on Distal myopati med kantede vakuoler (DMRV) in France

I alt 4 resultater

Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Newcastle University

Afsluttet

GNE-Myopati Disease Monitoring Program (GNEM-DMP): Et register og prospektivt observationelt naturhistorisk studie for at vurdere GNE Myopati eller Hereditary Inclusion Body Myopati (HIBM)

Arvelig Inclusion Body Myopati | GNE myopati | Nonaka sygdom | Quadriceps Sparing Myopati (QSM) | Distal myopati med kantede vakuoler (DMRV)

Forenede Stater, Bulgarien, Canada, Frankrig, Det Forenede Kongerige
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Afsluttet

Fase 3 randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse til evaluering af sialinsyre hos patienter med glucosamin (UDP-N-acetyl)-2-epimerase myopati (GNEM) eller arvelig inklusion kropsmyopati (HIBM) (GNEM)

Arvelig Inclusion Body Myopati | GNE myopati | Distal myopati med kantede vakuoler | Distal myopati, Nonaka Type

Forenede Stater, Canada, Det Forenede Kongerige, Israel, Italien, Bulgarien, Frankrig
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Afsluttet

Undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af Aceneuramic Acid Extended-Release (Ace-ER) tabletter hos patienter med glucosamin (UDP-N-acetyl)-2-epimerase Myopati (GNEM) eller Hereditary Inclusion Body Myopati (HIBM)

Arvelig Inclusion Body Myopati | GNE myopati | Distal myopati med kantede vakuoler | Distal myopati, Nonaka Type | Quadriceps sparende myopati

Forenede Stater, Canada, Det Forenede Kongerige, Israel, Italien, Bulgarien, Frankrig
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Afsluttet

En undersøgelse til evaluering af sikkerheden ved Ace-ER (Ace-ER; UX001) tabletter i glucosamin (UDP-N-acetyl)-2-Epimerase (GNE) myopati (GNEM) (også kendt som arvelig inklusion kropsmyopati [HIBM] ) Patienter med svær ambulatorisk funktionsnedsættelse

Arvelig Inclusion Body Myopati | GNE myopati | Inklusionskropsmyopati 2 | Distal myopati med kantede vakuoler | Distal myopati, Nonaka Type | Quadriceps sparende myopati

Canada, Forenede Stater, Bulgarien

Clinical Trials on Distal myopati med kantede vakuoler (DMRV) in France

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malaysia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer