- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT02378922
Genmodifizierte HIV-geschützte Stammzelltransplantation bei der Behandlung von Patienten mit HIV-assoziiertem Lymphom
Autologe Transplantation und stammzellbasierte Gentherapie mit LVsh5/C46 (CAL-1), einem dualen anti-HIV lentiviralen Vektor, zur Behandlung von HIV-assoziiertem Lymphom
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
HAUPTZIELE:
I. Bewertung der Sicherheit und Durchführbarkeit der Infusion von genmodifizierten, HIV-geschützten hämatopoetischen Stamm-/Vorläuferzellen (HSPC) nach einer Hochdosis-Chemotherapie zur Behandlung von Lymphomen im Zusammenhang mit dem erworbenen Immunschwächesyndrom (AIDS).
II. Um die Veränderung der Konzentration genmodifizierter Zellen vor und nach Unterbrechung der antiviralen Behandlung zu beobachten.
SEKUNDÄRE ZIELE:
I. Bewertung der molekularen und klonalen Zusammensetzung genmodifizierter Zellen nach hämatopoetischer Zelltransplantation (HCT).
II. Um die Zeit bis zum Fortschreiten der Krankheit, das progressionsfreie Überleben, die behandlungsbedingte Mortalität, die Zeit bis zur Erholung von Neutrophilen und Blutplättchen und das Auftreten von Infektionen zu beschreiben.
TERTIÄRE ZIELE:
I. Bewertung der Wirkung des Verfahrens auf die HIV-spezifische Immunrekonstitution.
II. Beobachtung der Wirkung einer HIV-Infektion auf das Vorhandensein genmarkierter Zellen, bestimmt durch Desoxyribonukleinsäure (DNA)-Polymerase-Kettenreaktion (PCR).
UMRISS:
KONDITIONIERUNG: Die Patienten werden gemäß den institutionellen Richtlinien einer Hochdosis-Chemotherapie oder Radiochemotherapie unterzogen.
STAMMZELLINFUSION: Die Patienten unterziehen sich am Tag 0 einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation mit LVsh5/C46 (Cal-1) transduzierten autologen CD34+ hämatopoetischen Stamm-/Vorläuferzellen (HSPC).
Hinweis: Die Patienten erhalten während der gesamten Behandlung weiterhin eine hochaktive antiretrovirale Therapie (HAART), mit einer 7-tägigen Pause für die Apherese. Patienten können nach einer autologen hämatopoetischen Stammzelltransplantation mit genmodifizierten Zellen für eine strukturierte Behandlungsunterbrechung von bis zu 12 Wochen in Frage kommen.
Nach Abschluss der Studienbehandlung werden die Patienten regelmäßig für 2 Jahre, alle 6 Monate für 3 Jahre und dann jährlich für 15 Jahre nach HCT nachuntersucht.
Studientyp
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Washington
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Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98109
- Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium
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-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- HIV-1 seropositiv
- Stabile, kontinuierliche antiretrovirale Behandlung für mindestens drei Monate vor der Einschreibung, definiert als Multidrug-Regime (ausgenommen Azidothymidin [AZT])
- HIV-Plasmaviruslast < 50 Kopien/ml
Non-Hodgkin- oder Hodgkin-Lymphom ohne Beteiligung des aktiven Zentralnervensystems (ZNS) in Verbindung mit einer schlechten Prognose bei alleiniger medikamentöser Therapie oder für die eine Transplantation autologer peripherer Blutstammzellen (PBSC) indiziert ist:
- Hodgkin-Lymphom jenseits der ersten Remission oder ersten partiellen Remission oder Induktionsversagen mit anschließendem Ansprechen auf Salvage-Therapie
- Non-Hodgkin-Lymphom jenseits der ersten Remission oder ersten partiellen Remission oder Induktionsversagen mit anschließendem Ansprechen auf Salvage-Therapie
- Auf Chemotherapie ansprechende Erkrankung
- Karnofsky-Leistungsbewertung >= 70 %
- Die Probanden müssen zustimmen, von der Einschreibung bis zum Abschluss der Studie eine wirksame Empfängnisverhütung anzuwenden
- Weibliche Probanden: Wenn sie gebärfähig sind, müssen sie innerhalb von 7 Tagen nach der Einschreibung einen negativen Serum- oder Urin-Schwangerschaftstest haben
- Die Probanden müssen sich einer prophylaktischen Behandlung für Pneumocystis-carinii-Pneumonie unterziehen oder einer solchen Behandlung zustimmen, wenn CD4+-Zellzahlen von < 200/ul im peripheren Blut beobachtet werden
- Fähigkeit zu verstehen und die Bereitschaft, eine schriftliche Einwilligungserklärung zu unterzeichnen
Ausschlusskriterien:
- Nierenerkrankung: Serum-Kreatinin > 2-fache Obergrenze des Normalwertes
- Lebererkrankung: Alanin-Aminotransferase (ALT) oder Aspartat-Aminotransferase (AST) höher als das 3-fache der Obergrenze des Normalwerts, es sei denn, es wurde festgestellt, dass sie auf die primäre hämatologische Malignität zurückzuführen ist
- Serumbilirubin größer als das 3-fache der Obergrenze des Normalwerts, sofern es nicht auf das Gilbert-Syndrom zurückzuführen ist
- Lungenerkrankung: forcierte Vitalkapazität (FVC) < 60 % vorhergesagt
- Lungenerkrankung: Forciertes Exspirationsvolumen in 1 Sekunde (FEV1) < 60 % des Sollwerts
- Lungenerkrankung: Diffusionskapazität der Lunge für Kohlenmonoxid (DLCO)-Parameter < 60 % des Sollwerts (korrigiert für Hämoglobin)
- Herzinsuffizienz: linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF) < 50 % oder behandlungsbedürftige koronare Herzkrankheit
- Aktive Infektion, die eine systemische Antibiotikatherapie mit antibakteriellen, antimykotischen oder antiviralen Mitteln erfordert (außer HIV)
- Hepatitis-B-Oberflächenantigen positiv
- Hepatitis-C-Virus (HCV)-Antikörper-positiv und nachweisbare quantitative HCV-Ribonukleinsäure (RNA) mit klinischem Hinweis auf Zirrhose
- Aktive Behandlung für Toxoplasma gondii erforderlich
- Geplante Strahlentherapie nach Transplantation
- Andere Malignität als Lymphom, es sei denn (1) in vollständiger Remission und mehr als 5 Jahre nach der letzten Behandlung oder (2) zervikales/anales Plattenepithelkarzinom in situ oder (3) oberflächlicher Basalzell- und Plattenepithelkarzinome der Haut
- Geschichte der HIV-assoziierten Enzephalopathie; Demenz jeglicher Art; Anfälle in den letzten 12 Monaten; jede wahrgenommene Unfähigkeit, eine informierte Einwilligung direkt zu erteilen (Hinweis: Die Einwilligung darf nicht durch einen gesetzlichen Vormund eingeholt werden)
- Eine Krankengeschichte der Nichteinhaltung von HAART oder medizinischer Therapie
- Jeder gleichzeitige oder frühere medizinische Zustand, der nach Meinung des Ermittlers den Probanden von der Teilnahme ausschließen würde, oder psychosoziale Zustände, die die Einhaltung der Studie oder die Nachverfolgung nach Ermessen des Ermittlers behindern würden
- Erhalt eines Impfstoffs gegen HIV-1 oder eines früheren genmodifizierten Zellprodukts zu einem beliebigen Zeitpunkt
- Bekannte Überempfindlichkeit gegen eines der in der Studie verwendeten Produkte – G-CSF (Neupogen), Plerixafor oder geplante Komponenten von Konditionierungsschemata
- Schwangere oder stillende Frauen
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: BEHANDLUNG
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskierung: KEINER
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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EXPERIMENTAL: Behandlung (genmodifizierte Stammzellen)
KONDITIONIERUNG: Die Patienten werden gemäß den institutionellen Richtlinien einer Hochdosis-Chemotherapie oder Radiochemotherapie unterzogen. STAMMZELLINFUSION: Die Patienten werden am Tag 0 einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation unterzogen. Hinweis: Die Patienten erhalten während der gesamten Behandlung weiterhin HAART, mit einer 7-tägigen Pause für die Apherese. Patienten können nach einer autologen hämatopoetischen Stammzelltransplantation mit genmodifizierten Zellen für eine strukturierte Behandlungsunterbrechung von bis zu 12 Wochen in Frage kommen. |
Korrelative Studien
Erhalten Sie LVsh5/C46 (Cal-1) transduziertes CD34+ HSPC IV
Unterziehen Sie sich einer Hochdosis-Chemotherapie oder Chemoradiotherapie
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Machbarkeit der Sammlung von >= 2,1 x 10^6 CD34+-Zellen/kg für Backup-Kryokonservierung und Sammlung von zusätzlichen >= 2,5 x 10^6 CD34+-Zellen/kg für die genetische Veränderung
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre
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Bis zu 15 Jahre
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Durchführbarkeit einer genetischen Veränderung, definiert als Nachweis für gentechnisch veränderte CD34+-Zellen im Infusionsprodukt
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre
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Bis zu 15 Jahre
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Durchführbarkeit der Infusion genmodifizierter Zellen, definiert als Transplantation von >= 1 % genmodifizierter Zellen zum Zeitpunkt der hämatopoetischen Erholung von der Konditionierung (absolute Neutrophilenzahl >= 500/μl, Blutplättchen >= 100.000/μl für drei aufeinanderfolgende Bewertungen)
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre
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Bis zu 15 Jahre
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Durchführbarkeit der Stammzelleninfusion (STI), definiert als die Fähigkeit, ein Anpflanzungsniveau zu erreichen und die CD4-Zahlen und die Plasmavirämie auf einem Niveau zu halten, das für die STI-Eignung erforderlich ist
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre
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Bis zu 15 Jahre
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Inzidenz einer Toxizität >= Grad 3 im Zusammenhang mit der Infusion genmodifizierter Zellen, definiert durch Common Terminology Criteria for Adverse Events Version 4.0
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre
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Bis zu 15 Jahre
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Auftreten von bestätigter Insertionsmutagenese
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre
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Bis zu 15 Jahre
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Häufigkeit der Entwicklung eines bestätigten replikationsfähigen Lentivirus
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre
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Bis zu 15 Jahre
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Integrationsstellen von Vektorsequenzen in peripheren mononukleären Blutzellen
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre
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Charakterisiert, wenn klinische Symptome auf eine klonale Expansion des HSPC hindeuten oder wenn molekulare Assays zu einer klonalen Expansion in > 20 % der genmarkierten Zellen führen.
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Bis zu 15 Jahre
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Mitarbeiter
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (TATSÄCHLICH)
Primärer Abschluss (ERWARTET)
Studienabschluss (ERWARTET)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Pathologische Prozesse
- Erkrankungen des Immunsystems
- Neubildungen nach histologischem Typ
- Neubildungen
- Lymphoproliferative Erkrankungen
- Lymphatische Erkrankungen
- Immunproliferative Erkrankungen
- Krankheitsattribute
- Lymphom, B-Zell
- Lymphom
- Hodgkin-Krankheit
- Wiederauftreten
- Lymphom, Non-Hodgkin
- Lymphom, AIDS-bedingt
Andere Studien-ID-Nummern
- 9183 (Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium)
- P30CA015704 (US NIH Stipendium/Vertrag)
- NCI-2015-00149 (REGISTRIERUNG: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
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