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Die Wirkung von Aerobic-Übungstraining bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie Typ III

27. September 2023 aktualisiert von: sezanmergen, Istanbul Medipol University Hospital

In den letzten 10-15 Jahren hat ein besseres Verständnis der Pathophysiologie und Molekulargenetik von SMA zur Entstehung von zuvor nicht verfügbaren pharmakologischen und genetischen Behandlungen geführt. Eine dieser neuen Behandlungen, Nusinersen, zielt auf SMN2 ab, das eine etwas andere Kopie von ist SMN1 und erhöht den SMN-Proteinspiegel.

Präklinische Studien haben den Nachweis erbracht, dass die Neuroprotektion stark ausgeprägt ist, wobei Bewegung das Überleben von Motoneuronen unabhängig von der SMN-Expression signifikant erhöht.

In einer begrenzten Anzahl klinischer Studien vor der Nusinersen-Behandlung wurde berichtet, dass aerobes Training die maximale Sauerstoffaufnahme (VO2max) verbesserte, ohne Muskelschäden zu verursachen, aber immer noch Müdigkeit verursachte.

Das Ziel dieser Studie ist es, die Wirkung von Aerobic-Übungstraining auf motorische und respiratorische Funktionen, körperliche Leistungsfähigkeit, Müdigkeit und Lebensqualität bei SMA-Typ-III-Patienten zu bestimmen, die gehfähig sind und eine Nusinersen-Therapie erhalten. Zwanzig Fälle im Alter von 10-50 Jahren mit genetisch bestätigter SMA-Diagnose werden in diese Studie aufgenommen. Die in die Studie aufzunehmenden Fälle werden randomisiert in 2 Gruppen als Trainings- und Kontrollgruppe eingeteilt.

Zusätzlich zum routinemäßigen Physiotherapieprogramm erhält die Studiengruppe 12 Wochen lang ein Aerobic-Übungstraining mittlerer Intensität. Vor und 12 Wochen nach dem Training werden die Fälle mit dem Sechs-Minuten-Gehtest, dem submaximalen Belastungstest, dem SMN-Proteinspiegel, Funktions- und Kraftbewertungen, (FVC-)Wert, Müdigkeit und Lebensqualitätsskalen bewertet.

In klinischen Studien ist die unterstützende Evidenz für aerobe Interventionen bei SMA begrenzt.

Zusätzliche Studien zu den aeroben Interventionsparametern (Häufigkeit, Intensität und Dauer) sind erforderlich. Die Ergebnisse dieser Studie werden die Durchführbarkeit des aeroben Übungstrainings bestimmen und wichtige Hinweise für das klinische Management von SMA-Patienten geben.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine neuromuskuläre Erkrankung, die durch eine Degeneration von Alpha-Motoneuronen im Rückenmark gekennzeichnet ist, was zu fortschreitender Muskelatrophie und -schwäche führt. Die Mutation oder Deletion des Survival Moto Neuron1 (SMN1)-Gens führt zu einer unzureichenden Produktion des SMN-Proteins, das das Überleben und den Erhalt der Motoneuronen im Rückenmark sicherstellt.

In den letzten 10-15 Jahren hat ein besseres Verständnis der Pathophysiologie und Molekulargenetik von SMA zur Entstehung von zuvor nicht verfügbaren pharmakologischen und genetischen Behandlungen geführt. Eine dieser neuen Behandlungen, Nusinersen, zielt auf SMN2 ab, das eine etwas andere Kopie von SMN1 ist, und erhöht die SMN-Proteinspiegel. Präklinische Studien haben gezeigt, dass Bewegung das Überleben von Motoneuronen unabhängig von der SMN-Expression signifikant erhöht und dass die Neuroprotektion stark ausgeprägt ist. In einer begrenzten Anzahl klinischer Studien vor der Nuinersen-Therapie wurde berichtet, dass Aerobic-Übungen die maximale Sauerstoffaufnahme (VO2 max) verbesserten, ohne Muskelschäden zu verursachen, aber immer noch Müdigkeit verursachten und keine signifikante positive Wirkung auf die körperliche Funktion hatten. Diese Studie zielt darauf ab, die Wirkung von Aerobic-Übungstraining auf motorische und respiratorische Funktionen, körperliche Leistungsfähigkeit, Müdigkeit und Lebensqualität bei SMA-Typ-III-Patienten zu bestimmen, die gehen können und eine Nusinersen-Behandlung erhalten. Zwanzig Patienten im Alter zwischen 10 und 50 Jahren mit genetisch bestätigter SMA-Diagnose werden in diese Studie aufgenommen. Die Patienten werden nach dem Zufallsprinzip in 2 Gruppen als Trainings- und Kontrollgruppe eingeteilt. Zusätzlich zum routinemäßigen Physiotherapieprogramm erhält die Studiengruppe 12 Wochen lang ein Aerobic-Übungstraining mittlerer Intensität. Vor und nach 12 Wochen Training werden die Probanden mit dem Sechs-Minuten-Gehtest, dem submaximalen Belastungstest, dem SMN-Proteinspiegel und Funktions- und Kraftbewertungen, (FVC)-Wert, Müdigkeit und Lebensqualitätsskalen bewertet.

In klinischen Studien ist die unterstützende Evidenz für aerobe Interventionen bei SMA begrenzt. Es wurde berichtet, dass SMA-Patienten eine übermäßige Trainingsintensität nicht vertragen und dass die Erholung aufgrund übermäßiger Ermüdung verhindert werden kann. Zusätzliche Studien zu aeroben Interventionsparametern (Häufigkeit, Intensität und Dauer) sind erforderlich. Die Ergebnisse dieser Studie werden die Durchführbarkeit des Aerobic-Übungstrainings bestimmen und sich auf die klinische Praxis auswirken, indem sie wichtige Hinweise für das klinische Management von SMA-Patienten geben.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

20

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Truthahn
    • Fatih
      • Istanbul, Fatih, Truthahn
        • Rekrutierung
        • Istanbul Faculty of Medicine, Department of Neurological Sciences
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

10 Jahre bis 50 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • bei denen SMA Typ 3 durch genetische Analyse bestätigt wurde,
  • Im Alter zwischen 10 und 50,
  • 25 m ohne Hilfsmittel gehen können

Ausschlusskriterien:

  • Verwendung von Forschungsmedikamenten zur SMA-Behandlung außer der Nusinersen-Behandlung,
  • Eine schwere systemische Erkrankung haben, die körperliche Aktivität verhindern kann,
  • Hatten in den letzten 6 Monaten eine Verletzung und/oder Operation der unteren Extremität,
  • In den letzten 6 Monaten ein regelmäßiges aerobes Trainingsprogramm anwenden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Aerobic-Trainingsgruppe

Aerobic-Training wird an 3 Tagen in der Woche für 12 Wochen bei 60% -%75 ihrer maximalen Herzfrequenz mit einer Gesamtdauer von 30 Minuten durchgeführt, die aus 5 Minuten Aufwärm- und 5 Minuten Abkühlphase in der Behandlungsgruppe besteht.

Es wird ein Heimübungsprogramm gegeben. Dieses Heimprogramm umfasst Dehnung, Atmung und normale Gelenkbewegungen an 3 bis 5 Tagen in der Woche
Sonstiges: Aerobic-Übungstraining
Aerobic-Training wird an 3 Tagen in der Woche für 12 Wochen bei 60%-%75 ihrer maximalen Herzfrequenz mit einer Gesamtdauer von 30 Minuten durchgeführt, die aus 5 Minuten Aufwärm- und 5 Minuten Abkühlphase in der Behandlungsgruppe besteht.
Sonstiges: Trainingsprogramm für zu Hause
Es wird ein Heimübungsprogramm gegeben. Dieses Heimprogramm umfasst Dehnung, Atmung und normale Gelenkbewegungen an 3 bis 5 Tagen in der Woche.
Aktiver Komparator: Kontrollgruppe
Es wird ein Heimübungsprogramm gegeben. Dieses Heimprogramm umfasst Dehnung, Atmung und normale Gelenkbewegungen an 3 oder 5 Tagen in der Woche.
Sonstiges: Trainingsprogramm für zu Hause
Es wird ein Heimübungsprogramm gegeben. Dieses Heimprogramm umfasst Dehnung, Atmung und normale Gelenkbewegungen an 3 bis 5 Tagen in der Woche.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Funktionsfähigkeit
Zeitfenster: Baseline und 12 Wochen
Änderung gegenüber dem Ausgangsfunktionskapazitätstest nach 12 Wochen. Die funktionelle Leistungsfähigkeit wird durch den 6-Minuten-Gehtest beurteilt. Der 6MWT, eine objektive Bewertung der funktionellen Leistungsfähigkeit, misst die maximale Entfernung, die eine Person in 6 Minuten über eine 25-Meter-Linie zurücklegen kann.
Baseline und 12 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Submaximaler Belastungstest
Zeitfenster: Baseline und 12 Wochen
Änderung gegenüber dem submaximalen Belastungskapazitätstest zu Studienbeginn nach 12 Wochen. Es wird durch einen inkrementellen submaximalen Belastungstest bewertet. Die Tests werden mit einem Fahrradergometer durchgeführt.
Baseline und 12 Wochen
Lungenfunktion
Zeitfenster: Baseline und 12 Wochen
Veränderung der forcierten Vitalkapazität (FVC) im Atemfunktionstest nach 12 Wochen gegenüber dem Ausgangswert. Die Lungenfunktion wird durch Messung der forcierten exspiratorischen Vitalkapazität (FVC) als Prozentsatz des für Alter und Größe vorhergesagten Werts beurteilt.
Baseline und 12 Wochen
Motor Funktion
Zeitfenster: Baseline und 12 Wochen
Veränderung gegenüber der Hammersmith Functional Motor Scale, Expanded (HFMSE) nach 12 Wochen. Der HFMSE ist eine 33-Punkte-Skala, die für Patienten mit SMA Typ 2 und 3 entwickelt wurde. Die Punkte werden auf einer Skala von 0 bis 2 bewertet, wobei eine volle Punktzahl von 2 ohne Hilfe normal ist, eine Teilpunktzahl von 1 eine modifizierte Methode, aber keine Hilfe erfordert. und eine Punktzahl von null ist nicht in der Lage, die Aufgabe ohne Hilfe zu bewältigen.
Baseline und 12 Wochen
Motorleistung
Zeitfenster: Baseline und 12 Wochen
Änderung gegenüber dem 10-Meter-Geh-/Lauftest nach 12 Wochen. Dieser Test misst die Zeit, die eine Testperson benötigt, um so schnell wie möglich 10 Meter zu gehen oder zu laufen, ohne die Sicherheit der Testperson zu gefährden.
Baseline und 12 Wochen
Gleichgewicht und Mobilität
Zeitfenster: Baseline und 12 Wochen
Änderung gegenüber dem Ausgangswert Timed Up and Go Test (TUG) Test nach 12 Wochen Der TUG-Test, eine Methode zur Bewertung von Gleichgewicht und Mobilität, misst die Zeit, die eine Person benötigt, um von einem Stuhl aufzustehen, 3 Meter zu gehen, sich umzudrehen, und setzen Sie sich auf denselben Stuhl. Zehn Sekunden oder weniger weisen auf normale Mobilität hin.
Baseline und 12 Wochen
Muskelkraft
Zeitfenster: Baseline und 12 Wochen
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert Manueller Muskeltest (MMT) nach 12 Wochen Der manuelle Muskeltest (MMT) ergänzt durch handgehaltene Dynamometrie (HHD) bietet eine umfassende Bewertung der Muskelkraft.
Baseline und 12 Wochen
Lebensqualität bei Patienten mit neuromuskulären Erkrankungen
Zeitfenster: Baseline und nach 12 Wochen
Änderung der Lebensqualitätsskala zu Studienbeginn nach 12 Wochen Das neuromuskuläre Modul Pediatric quality of life™ 3.0 (PedsQL™ 3.0 NMM) wurde entwickelt, um die gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQoL) bei Personen im Alter von 2 bis 18 Jahren mit NMD zu bewerten. Die Skala besteht aus von 25 Artikeln in 3 Kategorien. .Items werden auf einer Likert-Skala von 0 (niemals problematisch) bis 4 (immer problematisch) bewertet. Die Punktzahl liegt zwischen 0 und 100. Höhere Punktzahlen des Moduls weisen auf eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität hin. Für Patienten ab 18 Jahren, die Kurzform (SF-36), ein weit verbreitetes Maß für die gesundheitsbezogene Lebensqualität. Der Short Form (SF-36) Health Survey ist eine 36-Punkte umfassende, patientenberichtete Umfrage zur Patientengesundheit.
Baseline und nach 12 Wochen
Ermüdung
Zeitfenster: Baseline und 12 Wochen

Veränderung von der Baseline-Ermüdungsskala nach 12 Wochen.

Die PedsQL Multidimensional Fatigue Scale umfasst parallele Kind-Selbstberichte und Eltern-Proxy-Berichte. Eine 5-Punkte-Antwortskala wird für den Selbstbericht von Kindern und Jugendlichen im Alter von 8 bis 18 Jahren und den Proxy-Bericht der Eltern verwendet .

Items werden umgekehrt bewertet und linear in eine Skala von 0–100 transformiert.

Die Fatigue Severity Scale (FSS) ist eine 9-Punkte-Skala, die den Schweregrad der Müdigkeit und ihre Auswirkungen auf die Aktivitäten und den Lebensstil einer Person bei erwachsenen Patienten mit einer Vielzahl von Erkrankungen misst. Eine Selbstberichtsskala mit neun Punkten über Müdigkeit, je höher je höher die Punktzahl ist, desto stärker ist die Erschöpfung und desto stärker wirkt sie sich auf die Aktivitäten der Person aus.
Baseline und 12 Wochen
Funktionelle Kraft der unteren Extremitäten,
Zeitfenster: Baseline und 12 Wochen

Wechseln Sie nach 12 Wochen vom fünfmaligen Sitz- zum Stehtest zu Studienbeginn.

Die Bewertung des fünfmaligen Sit-to-Stand-Tests (5XSS) basiert auf der Zeit, die ein Patient in der Lage ist, fünfmal von einer sitzenden in eine stehende Position und wieder zurück in die sitzende Position zu wechseln.

Je kürzer die Zeit bis zum Abschluss des Tests ist, desto besser ist das Ergebnis des Tests. Die Zeit für die minimal nachweisbare Veränderung (MDC) für den Test liegt innerhalb von 3,6 bis 4,2 Sekunden und die minimale klinisch bedeutsame Differenz (MCID) beträgt 2,3 Sekunden.
Baseline und 12 Wochen
Bewertung der SMN-Proteinspiegel in der Blutbiochemie
Zeitfenster: Baseline und 12 Wochen
Veränderung gegenüber den SMN-Proteinspiegeln zu Studienbeginn nach 12 Wochen. Die Reaktion des SMN-Proteinspiegels der Patienten auf das Training wird vor und nach 12 Wochen Training bewertet.
Baseline und 12 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Istanbul Medipol University Hospital

Mitarbeiter

Istanbul University

Ermittler

  • Hauptermittler: Sezan Mergen KILIÇ, MSc PT, Istanbul University, Istanbul Faculty of Medicine,Department of Neurological Sciences
  • Studienleiter: Fatma Karantay Mutluay,, Professor, Medipol University, Health Sciences Faculty, Physiotherapy and Rehabilitation
  • Studienleiter: Fatma Yeşim Parman, Professor, Istanbul University, Istanbul Faculty of Medicine,Department of Neurological Sciences

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. Juli 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. Juni 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

30. September 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. August 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. September 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

19. September 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. September 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. September 2023

Zuletzt verifiziert

1. September 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Aerobic Training

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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