Type III 척추근위축 환자에서 유산소 운동 훈련의 효과
III형 척수근위축 환자에서 유산소 운동 훈련의 효과"
지난 10-15년 동안 SMA의 병태생리학 및 분자 유전학에 대한 더 나은 이해로 인해 이전에는 사용할 수 없었던 약리학적 및 유전적 치료법이 등장했습니다. 이러한 새로운 치료법 중 하나인 Nusinersen은 SMN2를 표적으로 합니다. SMN1, SMN 단백질 수준을 증가시킵니다.
전임상 연구는 SMN 발현과 무관하게 운동 뉴런 생존을 상당히 증가시키는 운동과 함께 신경 보호가 강력하게 형성된다는 증거를 제공했습니다.
Nusinersen 치료 이전의 제한된 수의 임상 연구에서 유산소 운동 훈련이 근육 손상 없이 최대 산소 섭취량(VO2 max)을 향상시켰지만 여전히 피로를 유발했다고 보고되었습니다.
본 연구의 목적은 걸을 수 있고 Nusinersen 치료를 받을 수 있는 SMA Type III 환자의 운동 및 호흡 기능, 운동 능력, 피로 및 삶의 질에 대한 유산소 운동 훈련의 효과를 알아보는 것입니다. 유전적으로 SMA 진단을 받은 10-50세의 20예가 이 연구에 포함될 것입니다. 연구에 포함될 케이스는 훈련 그룹과 통제 그룹으로 2개의 그룹으로 무작위 배정됩니다.
일상적인 물리 치료 프로그램 외에도 중간 강도의 유산소 운동 훈련이 12주 동안 스터디 그룹에 제공됩니다. 훈련 전과 훈련 후 12주에 케이스는 6분 걷기 테스트, 준최대 운동 테스트, SMN 단백질 수준, 기능 및 근력 평가, (FVC) 값, 피로 및 삶의 질 척도로 평가됩니다.
임상 시험에서 SMA의 유산소 개입에 대한 지원 증거는 제한적입니다.
유산소 중재 매개변수(빈도, 강도 및 기간)에 대한 추가 연구가 필요합니다. 이 연구의 결과는 유산소 운동 훈련의 타당성을 결정하고 SMA 환자의 임상 관리에 중요한 지침을 제공할 것입니다.
연구 개요
상세 설명
척수 근육 위축증(SMA)은 척수의 알파 운동 뉴런의 퇴행을 특징으로 하는 신경근 질환으로 진행성 근육 위축 및 약화를 유발합니다. SMN1(survival motor neuron1) 유전자의 돌연변이 또는 결실은 척수에서 운동 뉴런의 생존 및 유지를 보장하는 SMN 단백질의 생산 부족을 유발합니다.
지난 10-15년 동안 SMA의 병태생리학 및 분자 유전학에 대한 더 나은 이해로 인해 이전에는 사용할 수 없었던 약리학적 및 유전적 치료법이 등장했습니다. 이러한 새로운 치료법 중 하나인 Nusinersen은 SMN1의 약간 다른 복사본인 SMN2를 표적으로 삼아 SMN 단백질 수준을 증가시킵니다. 전임상 연구는 운동이 SMN 발현과 무관하게 운동 뉴런 생존을 상당히 증가시키고 신경 보호가 강력하게 형성된다는 증거를 제공했습니다. Nuinersen 치료 이전의 제한된 수의 임상 연구에서 유산소 운동 훈련이 근육 손상을 일으키지 않고 최대 산소 섭취량(VO2 max)을 향상시켰지만 여전히 피로를 유발하고 신체 기능에 유의미한 유익한 효과가 없다고 보고되었습니다. 본 연구는 걸을 수 있고 Nusinersen 치료를 받을 수 있는 SMA Type III 환자를 대상으로 유산소 운동 훈련이 운동 및 호흡 기능, 운동 능력, 피로 및 삶의 질에 미치는 영향을 확인하는 것을 목적으로 합니다. 유전적으로 SMA 진단을 받은 10세에서 50세 사이의 20명의 환자가 이 연구에 포함될 것입니다. 환자는 훈련 그룹과 통제 그룹으로 무작위로 두 그룹으로 나뉩니다. 일상적인 물리 치료 프로그램 외에도 연구 그룹은 12주 동안 중간 강도의 유산소 운동 훈련을 받게 됩니다. 12주의 훈련 전후에 대상자는 6분 걷기 테스트, 최대하 운동 테스트, SMN 단백질 수준 및 기능 및 강도 평가, (FVC) 값, 피로 및 삶의 질 척도를 통해 평가됩니다.
임상 시험에서 SMA의 유산소 개입에 대한 지원 증거는 제한적입니다. SMA 환자는 과도한 운동 강도를 견딜 수 없으며 과도한 피로로 인해 회복이 방해받을 수 있다고 보고되었습니다. 유산소 중재 매개변수(빈도, 강도 및 기간)에 대한 추가 연구가 필요합니다. 본 연구의 결과는 유산소 운동 훈련의 타당성을 판단하고 SMA 환자의 임상 관리에 중요한 지침을 제공함으로써 임상 실습에 영향을 미칠 것입니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Sezan Mergen KILIÇ, MSc PT
- 전화번호: 05324569628
- 이메일: sezanmer@hotmail.com
연구 장소
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Fatih
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Istanbul, Fatih, 칠면조
- 모병
- Istanbul Faculty of Medicine, Department of Neurological Sciences
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연락하다:
- Sezan Mergen KILIÇ, MSc PT
- 전화번호: 05324569628
- 이메일: sezanmer@hotmail.com
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 유전자 분석으로 확인된 SMA 3형 진단을 받았고,
- 10~50세 사이,
- 보조 장치 없이 25m를 걸을 수 있음
제외 기준:
- Nusinersen 치료 이외의 SMA 치료에 연구 약물 사용,
- 운동을 방해할 수 있는 심각한 전신 질환이 있는 경우,
- 지난 6개월 동안 하지 부상 및/또는 수술을 받은 적이 있는 경우,
- 지난 6개월 동안 정기적인 유산소 운동 프로그램을 적용할 것
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 유산소 운동 훈련 그룹
에어로빅 훈련은 치료 그룹에서 5분 워밍업 및 5분 쿨다운 기간으로 구성된 총 30분 지속 시간으로 최대 심박수의 60% -%75에서 12주 동안 주 3일 수행됩니다. 가정 운동 프로그램이 제공됩니다. 이 홈 프로그램에는 일주일에 3~5일 동안 스트레칭, 호흡, 정상적인 관절 운동이 포함됩니다. |
에어로빅 훈련은 최대 심박수의 60%-%75로 12주 동안 일주일에 3일 수행되며 치료 그룹에서 5분 워밍업 및 5분 쿨다운 기간으로 구성된 총 30분 지속 시간입니다.
가정 운동 프로그램이 제공됩니다.
이 가정 프로그램에는 일주일에 3~5일 동안 스트레칭, 호흡, 정상적인 관절 운동이 포함됩니다.
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활성 비교기: 대조군
가정 운동 프로그램이 제공됩니다.
이 가정 프로그램에는 일주일에 3~5일 동안 스트레칭, 호흡, 정상적인 관절 운동이 포함됩니다.
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가정 운동 프로그램이 제공됩니다.
이 가정 프로그램에는 일주일에 3~5일 동안 스트레칭, 호흡, 정상적인 관절 운동이 포함됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기능적 용량
기간: 기준선 및 12주
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12주에 기준선 기능 용량 테스트에서 변경됩니다.
기능적 능력은 6분 걷기 테스트로 평가됩니다. 기능적 능력의 객관적인 평가인 6MWT는 사람이 25m 선형 코스에서 6분 동안 걸을 수 있는 최대 거리를 측정합니다.
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기준선 및 12주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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준최대 운동 테스트
기간: 기준선 및 12주
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12주에 기준 최대하 운동 능력 테스트에서 변경.
증분 준최대 운동 테스트(Incremental Submaximal Exercise Test)로 평가합니다.
테스트는 사이클 에르고미터를 사용하여 수행됩니다.
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기준선 및 12주
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폐 기능
기간: 기준선 및 12주
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12주째 호흡 기능 검사에서 기준선 강제 폐활량(FVC)과의 변화.
폐 기능은 강제 호기 폐활량(FVC)을 연령 및 키에 대한 예측 백분율로 측정하여 평가합니다.
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기준선 및 12주
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모터 기능
기간: 기준선 및 12주
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12주에 베이스라인 Hammersmith Functional Motor Scale, Expanded(HFMSE)에서 변경.
HFMSE는 SMA 유형 2 및 3 환자를 위해 설계된 33개 항목 척도입니다. 항목은 0-2 척도로 점수가 매겨집니다. 전체 점수 2는 도움 없이 정상이고 부분 점수 1은 수정된 방법이 필요하지만 도움이 필요하지 않습니다. 도움 없이는 작업을 수행할 수 없는 경우 0점입니다.
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기준선 및 12주
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모터 성능
기간: 기준선 및 12주
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12주에 기준선 10미터 걷기/달리기 테스트에서 변경.
이 테스트는 대상자의 안전을 손상시키지 않고 가능한 한 빨리 10미터를 걷거나 달리는 데 걸리는 시간을 측정합니다.
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기준선 및 12주
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균형과 이동성
기간: 기준선 및 12주
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12주 시점의 TUG(Timed Up and Go Test) 테스트 기준에서 변경 균형과 이동성을 평가하는 방법인 TUG 테스트는 개인이 의자에서 일어나 3미터를 걷고, 돌아서는데 걸리는 시간을 측정합니다. 같은 의자에 앉습니다. 10초 이하는 정상적인 움직임을 나타냅니다.
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기준선 및 12주
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근력
기간: 기준선 및 12주
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12주에 기준선 도수 근력 검사(MMT)에서 변경 휴대용 동력계(HHD)로 강화된 도수 근력 검사(MMT)는 근력에 대한 포괄적인 평가를 제공합니다.
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기준선 및 12주
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신경근 질환 환자의 삶의 질
기간: 기준선 및 12주
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12주에 기준선 삶의 질 척도에서 변경 Pediatric quality of life™ 3.0 Neuromuscular Module(PedsQL™ 3.0 NMM)은 NMD가 있는 2-18세 사이의 건강 관련 삶의 질(HRQoL)을 평가하도록 설계되었습니다.척도는 다음으로 구성됩니다. 3개 범주에 속하는 25개 항목 중.
.항목은 0(결코 문제를 제기하지 않음)에서 4(항상 문제를 제기함)까지의 리커트 유형 척도로 점수가 매겨집니다.
점수는 0-100 사이입니다. 모듈의 점수가 높을수록 건강 관련 삶의 질이 더 좋다는 것을 나타냅니다. 18세 이상 환자의 경우 널리 사용되는 건강 관련 삶의 질 척도인 약식(SF-36)
약식(SF-36) 건강 설문조사는 36개 항목으로 구성된 환자 건강 설문조사입니다.
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기준선 및 12주
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피로
기간: 기준선 및 12주
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12주에 기준선 피로 척도에서 변경. PedsQL 다차원 피로 척도는 병렬 자식 자기 보고 및 부모 프록시 보고 형식으로 구성됩니다. 5점 응답 척도는 8~18세의 아동 및 청소년 자가 보고와 부모 대리 보고에 활용됩니다. 항목은 역으로 채점되고 0-100 척도로 선형 변환됩니다. PedsQL 다차원 피로 척도 점수가 높을수록 HRQOL이 더 우수함을 나타냅니다. Fatigue Severity Scale(FSS)은 다양한 장애를 가진 성인 환자의 피로 정도와 개인의 활동 및 생활 방식에 미치는 영향을 측정하는 9개 항목의 척도입니다. 점수가 높을수록 피로가 심하고 개인의 활동에 더 많은 영향을 미칩니다. |
기준선 및 12주
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기능적 하지 근력,
기간: 기준선 및 12주
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12주에 기준선 5회 앉기에서 서기 테스트로 변경합니다. 5회 앉기-서기 테스트(5XSS) 점수는 환자가 앉은 자세에서 서 있는 자세로 전환하고 다시 앉은 자세로 5회 전환할 수 있는 시간을 기준으로 합니다. 테스트 완료 시간이 짧을수록 테스트 결과가 더 좋습니다. 검사에 대한 MDC(Minimal Detectable Change) 시간은 3.6~4.2초 이내이며 최소 임상적으로 중요한 차이(MCID)는 2.3초입니다. |
기준선 및 12주
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혈액 생화학에서 SMN 단백질 수준 평가
기간: 기준선 및 12주
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12주에 베이스라인 SMN 단백질 수준에서 변화.
운동에 대한 환자의 SMN 단백질 수준의 반응은 훈련 12주 전과 후에 평가될 것입니다.
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기준선 및 12주
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Sezan Mergen KILIÇ, MSc PT, Istanbul University, Istanbul Faculty of Medicine,Department of Neurological Sciences
- 연구 책임자: Fatma Karantay Mutluay,, Professor, Medipol University, Health Sciences Faculty, Physiotherapy and Rehabilitation
- 연구 책임자: Fatma Yeşim Parman, Professor, Istanbul University, Istanbul Faculty of Medicine,Department of Neurological Sciences
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- Aerobic Training
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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신경근 질환에 대한 임상 시험
-
University of Pennsylvania완전한Intrntl Classification of Diseases, 9th Revision, (ICD-9-CM) 410의 주진단 또는 이차진단 코드가 있는 환자(5번째 숫자가 2인 경우 제외)미국
유산소 운동 훈련에 대한 임상 시험
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University of TorontoUniversity Health Network, Toronto; University of Western Ontario, Canada; Institute for... 그리고 다른 협력자들완전한
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Seattle Children's HospitalLouisiana State University Health Sciences Center in New Orleans완전한
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The Hong Kong Polytechnic University완전한
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Queens College, The City University of New York완전한
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Johns Hopkins Bloomberg School of Public HealthWorld Bank; Fundacion Plan International Espana; Global Alliance for Clean Cookstoves완전한
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Dartmouth-Hitchcock Medical CenterCenters for Disease Control and Prevention완전한