- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT05631418
Chinesische regionale Studie zur Registrierung von Patienten mit spinaler Muskelatrophie
22. Februar 2023 aktualisiert von: Shanshan Mao, The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
Das Kinderkrankenhaus, Zhejiang University School of Medicine, National Clinical Research Center for Child Health
Das primäre Ziel dieser Studie ist es, klinisch aussagekräftige Daten zu Überleben, Ergebnissen, Prognose und Behandlungseffekt aller Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) 5q Typ 1 bis 3 (gemäß internationaler Klassifikation) zu erhalten, die in der Kinderklinik beobachtet werden Hospital, Zhejiang University School of Medicine seit Oktober 2019.
Das Register wird retrospektiv und prospektiv die Längsschnittdaten der Langzeitnachsorge für Kinderpatienten unter realen Bedingungen der aktuellen medizinischen Praxis sammeln, um die klinische Entwicklung der Patienten (Überleben, Motorik, Atmung, Orthopädie und Ernährung) zu dokumentieren usw.), Anwendungsbedingungen der Behandlungen, Sterblichkeitsraten behandelter und unbehandelter Patienten, Verträglichkeit der Behandlungen, unerwünschte Ereignisse.
Studienübersicht
Status
Zurückgezogen
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Die detaillierten Ziele dieser Studie umfassten unter anderem die folgenden Aspekte:
- Erfassung und Beschreibung allgemeiner demografischer, familiärer, klinischer, biologischer und genetischer Merkmale von Patienten mit 5qSMA, die in Regionen Chinas diagnostiziert und behandelt wurden, nach SMA-Typ (Typ 1, 2 und 3);
- den Einfluss von proaktiven und symptomatischen medizinischen Interventionen (wie z. B. Verstrebungen) und Medikamenten (krankheitsmodifizierende Behandlung, antiinfektiöse, verdauungsfördernde, Nahrungsergänzungsmittel usw.) auf die Entwicklung von Patienten zu untersuchen;
- Untersuchung der langfristigen Entwicklung (Überleben, motorische und respiratorische Funktionen, Wirbelsäulenform, Wachstum und Ernährungsfunktion) von 5qSMA in behandelten und unbehandelten Populationen durch neue verfügbare Therapien;
- die Inzidenz- und Sterblichkeitsrate von 5qSMA in behandelten und unbehandelten Populationen zu untersuchen;
- Identifizierung und Dokumentation der unterschiedlichen therapeutischen Strategien nach Subpopulationen und nach Absetzen oder Nachsorge von Behandlungen;
- um prognostische Faktoren des Ansprechens auf verschiedene Arzneimitteltherapien zu bewerten;
- um die Verträglichkeit von Behandlungen nach Art der Behandlungen, nach SMA-Typ und Gesamtverträglichkeit (einschließlich unerwünschter Ereignisse) zu untersuchen;
- zur Popularisierung des Neugeborenen-Screenings auf SMA und der Vorsymptombehandlung in der chinesischen Bevölkerung beitragen;
- Kenntnis über die wahrscheinlichen Kosten der Versorgung von 5qSMA-Patienten in verschiedenen Gruppen (Krankheitstypen, Alter) zu erhalten;
- Bereitstellung notwendiger Elemente zur Bewertung der Gesundheitskosten für die Krankheit;
- Untersuchung der Autonomie und Lebensqualität von Patienten in Abhängigkeit von verschiedenen Therapien und der Auswirkungen auf die Pflegekräfte der Patienten;
- um die Entwicklung der Grundlagenforschung zu SMA bei der Durchführung von Studien zu neuen Behandlungen zu erleichtern.
Studientyp
Beobachtungs
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Hangzhou, China, 310052
- The Children's Hospital, Zhejiang University school of medicine
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Nicht älter als 18 Jahre (Kind, Erwachsene)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Probenahmeverfahren
Wahrscheinlichkeitsstichprobe
Studienpopulation
Genetisch bestätigte 5qSMA-Patienten bis hin zu 1 bis 3 Typen unter 18 Jahren folgten in unserem Krankenhaus seit Oktober 2019 mit oder ohne krankheitsmodifizierende Behandlung.
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Genetisch bestätigte 5qSMA-Patienten von 1 bis 3 Typen unter 18 Jahren folgten in unserem Krankenhaus seit Oktober 2019;
- Für prospektive Studie: vom Patienten unterzeichnete Einwilligungserklärung;
- Nicht in Kombination mit anderen genetischen und metabolischen Erkrankungen;
Ausschlusskriterien:
- Andere Art von SMA (nicht 5q).
- Unter Vormundschaft oder Pflegschaft.
- Kann die Studie nicht verstehen oder mit ihr kooperieren.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Beobachtungsmodelle: Kohorte
- Zeitperspektiven: Sonstiges
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Motorische Meilensteinänderung der Weltgesundheitsorganisation (WHO).
Zeitfenster: Baseline, 0,5 Jahre, 1 Jahr, 1,5 Jahre, 2 Jahre, 2,5 Jahre, 3 Jahre
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Behandelte und unbehandelte Patienten mit SMA Typ 1–3: Änderung des motorischen Meilensteins der WHO von Baseline auf 3 Jahre, um die motorische Entwicklung/den motorischen Status der Patienten zu verfolgen.
Der motorische Meilensteinwert der Weltgesundheitsorganisation reicht von 0 bis 18.
Je höher die Punktzahl ist, desto besser ist die Motorik.
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Baseline, 0,5 Jahre, 1 Jahr, 1,5 Jahre, 2 Jahre, 2,5 Jahre, 3 Jahre
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Hammersmith Infant Neurological Examination-2 (HINE-2)-Skala-Score-Änderung
Zeitfenster: Baseline, 0,5 Jahre, 1 Jahr, 1,5 Jahre, 2 Jahre, 2,5 Jahre, 3 Jahre
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Behandelte und unbehandelte Patienten mit SMA Typ 1-3: Änderung des HINE-2-Scores von der Baseline auf 3 Jahre, um die motorische Entwicklung/den motorischen Status der Patienten besser verfolgen zu können.
Die HINE-2-Skala reicht von 0 bis 26.
Je höher die Punktzahl ist, desto besser ist die Motorik.
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Baseline, 0,5 Jahre, 1 Jahr, 1,5 Jahre, 2 Jahre, 2,5 Jahre, 3 Jahre
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Sammlung von Selbstberichten/Berichten von Betreuern
Zeitfenster: Baseline, 0,5 Jahre, 1 Jahr, 1,5 Jahre, 2 Jahre, 2,5 Jahre, 3 Jahre
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Behandelte und unbehandelte Patienten mit SMA Typ 1-3: Veränderung der motorischen Funktion, erworben von den Patienten selbst und ihren Betreuern.
(Subjektive Angaben wurden durch Interviews erhoben und hier wurde keine Bewertungsskala verwendet.)
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Baseline, 0,5 Jahre, 1 Jahr, 1,5 Jahre, 2 Jahre, 2,5 Jahre, 3 Jahre
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Bewertung der motorischen Funktion - Kinderkrankenhaus von Philadelphia Säuglingstest für neuromuskuläre Störungen (CHOP INTEND) Skala
Zeitfenster: behandelt/unbehandelt: Baseline, 0,5 Jahre, 1 Jahr, 1,5 Jahre, 2 Jahre, 2,5 Jahre, 3 Jahre
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Für Kinder ≤ 2 Jahre: Änderung des CHOP INTEND-Scores.
Die Punktzahl der CHOP INTEND-Skala reicht von 0 bis 64.
Je höher die Punktzahl ist, desto besser ist die Motorik.
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behandelt/unbehandelt: Baseline, 0,5 Jahre, 1 Jahr, 1,5 Jahre, 2 Jahre, 2,5 Jahre, 3 Jahre
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Motorische Funktionsbewertung-Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded (HFMSE)-Skala
Zeitfenster: behandelt/unbehandelt: Baseline, 0,5 Jahre, 1 Jahr, 1,5 Jahre, 2 Jahre, 2,5 Jahre, 3 Jahre
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Für Kinder älter als 2 Jahre, gehfähig oder nicht: Änderung des HFMSE-Skalenwerts.
Der Skalenwert reicht von 0 bis 66.
Je höher die Punktzahl ist, desto besser ist die Motorik.
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behandelt/unbehandelt: Baseline, 0,5 Jahre, 1 Jahr, 1,5 Jahre, 2 Jahre, 2,5 Jahre, 3 Jahre
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Motorische Funktionsbewertung – Revised Upper Limb Module (RULM)-Skala
Zeitfenster: behandelt/unbehandelt: Baseline, 0,5 Jahre, 1 Jahr, 1,5 Jahre, 2 Jahre, 2,5 Jahre, 3 Jahre
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Für Kinder über 6 Jahre, gehfähig oder nicht: Änderung der RULM-Skala (Revised Upper Limb Module).
Der Skalenwert reicht von 0 bis 37. Je höher der Wert ist, desto besser ist die Motorik.
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behandelt/unbehandelt: Baseline, 0,5 Jahre, 1 Jahr, 1,5 Jahre, 2 Jahre, 2,5 Jahre, 3 Jahre
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Änderung der motorischen Funktionsbewertung - 6-Minuten-Gehtest (6 MWT)
Zeitfenster: behandelt/unbehandelt: Baseline, 0,5 Jahre, 1 Jahr, 1,5 Jahre, 2 Jahre, 2,5 Jahre, 3 Jahre
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Für gehfähige Personen: Änderung von 6 MWT vom Ausgangswert auf 3 Jahre hinzugefügt, um die Belastungsausdauer zu testen.
(Die Gehstrecke innerhalb von 6 Minuten wird als Bewertungsindex verwendet, und es gibt keinen bestimmten Bewertungsbereich.)
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behandelt/unbehandelt: Baseline, 0,5 Jahre, 1 Jahr, 1,5 Jahre, 2 Jahre, 2,5 Jahre, 3 Jahre
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Jährliche Veränderungen der Inzidenz und Morbi-Mortalität-Vital-Ereignisse
Zeitfenster: jedes Jahr für 3 Jahre
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Fälle von Neudiagnosen, Krankenhausaufenthalten, wiederkehrenden Infektionen, Frakturen, Komplikationen und Todesfällen.
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jedes Jahr für 3 Jahre
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Änderung der Atmungsfunktion gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline (vor der Behandlung), 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre
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Beginn der Atemunterstützung oder Änderung des Modus und der Zeit (einschließlich Intubationen).
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Baseline (vor der Behandlung), 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre
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Veränderung der Verdauungs-Ernährungsfunktion zu Beginn
Zeitfenster: Baseline (vor der Behandlung), 0,5 Jahre, 1 Jahr, 1,5 Jahre, 2 Jahre, 2,5 Jahre, 3 Jahre
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Verdauungsereignisse, Beginn der Ernährungsunterstützung oder Änderung der Art und Zeit und besondere Intervention.
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Baseline (vor der Behandlung), 0,5 Jahre, 1 Jahr, 1,5 Jahre, 2 Jahre, 2,5 Jahre, 3 Jahre
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Änderung des Cobb-Winkels bei spinaler Skoliose zu Studienbeginn
Zeitfenster: Baseline (vor der Behandlung), 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre
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Beginn der Wirbelsäulendeformität oder Zunahme des Cobb-Winkels um mehr als 5° (Untersuchung in Rückenlage oder in aufrechter Position, mit oder ohne Stütze, mit oder ohne Implantat (Operation) und die Veränderung der Knochenmineraldichte in der Lendenwirbelsäule.
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Baseline (vor der Behandlung), 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Lungenfunktion
Zeitfenster: Baseline (vor der Behandlung), 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre
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Der Lungenfunktionstest (PFT)wird mindestens einmal pro Jahr für Kinder > 5 Jahre ausgewertet, indem die Körperhaltung zur Durchführung des Tests angegeben wird, liegend vs. sitzend.
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Baseline (vor der Behandlung), 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre
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Kardiologische Funktionsüberwachung
Zeitfenster: Baseline (vor der Behandlung), 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre
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Eine konventionelle Echokardiographie wird ausgewertet, um die Herzfunktion der Patienten zu überwachen.
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Baseline (vor der Behandlung), 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre
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Messung der Körperzusammensetzung - Magere Körpermasse
Zeitfenster: Baseline (vor der Behandlung), 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre
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Die fettfreie Körpermasse wird bei Patienten, die älter als drei Jahre sind, mindestens einmal jährlich mit einem DXA- oder Inbody-Gerät gemessen.
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Baseline (vor der Behandlung), 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre
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Messung der Körperzusammensetzung-Fettmasse
Zeitfenster: Baseline (vor der Behandlung), 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre
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Bei Patienten, die älter als drei Jahre sind, wird die Fettmasse mindestens einmal jährlich mit einem DXA- oder Inbody-Gerät gemessen.
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Baseline (vor der Behandlung), 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre
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Biomarker
Zeitfenster: Baseline (vor der Behandlung), 0,5 Jahre, 1 Jahr, 1,5 Jahre, 2 Jahre, 2,5 Jahre, 3 Jahre
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Änderung von Biomarkern: wie Neurofilamente.
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Baseline (vor der Behandlung), 0,5 Jahre, 1 Jahr, 1,5 Jahre, 2 Jahre, 2,5 Jahre, 3 Jahre
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Lebensqualität von Patienten und Pflegekräften
Zeitfenster: Baseline (vor der Behandlung), 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre
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Der Fragebogen „PedsQL-Kindbericht/PedsQL-Elternbericht betreffend Kind“ wird verwendet, um die Lebensqualität des Patienten zu bewerten.
Für diese Auswertung wird das Pediatric Quality of Life Inventory Measurement Models (PedsQLTM) verwendet.
Die Mindestpunktzahl ist 0 und keine bestimmte Höchstpunktzahl dieser Skala.
Je höher der Score ist, desto höher ist die Lebensqualität.
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Baseline (vor der Behandlung), 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Ermittler
- Hauptermittler: Shanshan Mao, MD, The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Voraussichtlich)
1. November 2022
Primärer Abschluss (Voraussichtlich)
1. Dezember 2025
Studienabschluss (Voraussichtlich)
1. Dezember 2026
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
23. Oktober 2022
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
20. November 2022
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
30. November 2022
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
23. Februar 2023
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
22. Februar 2023
Zuletzt verifiziert
1. Februar 2023
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- CHZhejiang
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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