- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT05631418
Kiinan alueellinen spinaalisten lihasatrofiapotilaiden rekisteröintitutkimus
keskiviikko 22. helmikuuta 2023 päivittänyt: Shanshan Mao, The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
Lastensairaala, Zhejiangin yliopiston lääketieteellinen korkeakoulu, kansallinen lasten terveyden kliininen tutkimuskeskus
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on saada kliinisesti merkityksellistä tietoa kaikkien niiden potilaiden eloonjäämisestä, tuloksista, ennusteesta ja hoitovaikutuksista, joilla on spinaalinen lihasatrofia (SMA) 5q tyypit 1-3 (kansainvälisen luokituksen mukaan), joita seurataan lastentutkimuksessa. Sairaala, Zhejiangin yliopiston lääketieteellinen tiedekunta lokakuusta 2019 lähtien.
Rekisteri kerää takautuvasti ja prospektiivisesti pitkittäistietoja lapsipotilaiden pitkäaikaisesta seurannasta nykyisen lääketieteellisen käytännön todellisissa olosuhteissa, jotta voidaan dokumentoida potilaiden kliininen kehitys (eloonjääminen, motoriset, hengityselimet, ortopediset ja ravitsemukselliset tiedot) ja niin edelleen), hoitojen käyttöolosuhteet, hoidettujen ja hoitamattomien potilaiden kuolleisuusluvut, hoitojen sietokyky, haittatapahtumat.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Peruutettu
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän tutkimuksen yksityiskohtaiset tavoitteet sisälsivät seuraavat näkökohdat, mutta eivät rajoitu niihin:
- kerätä ja kuvata yleisiä demografisia, perhe-, kliinisiä, biologisia ja geneettisiä ominaisuuksia potilailta, joilla on diagnosoitu ja hoidettu 5qSMA:ta Kiinan alueilla, SMA-tyypin mukaan (tyyppi 1, 2 ja 3);
- tutkia proaktiivisten ja oireenmukaisten lääketieteellisten toimenpiteiden (kuten tukahduttaminen) ja lääkkeiden (sairautta modifioiva hoito, infektio-, ruoansulatus-, ravintolisät jne.) vaikutusta potilaiden kehitykseen;
- tutkia 5qSMA:n pitkän aikavälin kehitystä (eloonjääminen, motoriset ja hengitystoiminnot, selkärangan muoto, kasvu ja ravitsemustoiminta) hoidetuissa ja hoitamattomissa populaatioissa uusilla saatavilla olevilla hoitomuodoilla;
- tutkia 5qSMA:n ilmaantuvuutta ja kuolleisuutta hoidetuissa ja hoitamattomissa populaatioissa;
- tunnistaa ja dokumentoida eri terapeuttiset strategiat alapopulaatioittain ja hoitojen keskeyttämisellä tai seurannalla;
- arvioida eri lääkehoitojen vasteiden ennustetekijöitä;
- tutkia hoitojen sietokykyä hoitotyypeittäin, SMA-tyypin ja kokonaistoleranssin mukaan (mukaan lukien haittatapahtumat);
- edistää vastasyntyneiden SMA-seulonnan ja oireiden edeltävän hoidon suosimista Kiinan väestön keskuudessa;
- saada tietoa 5qSMA-potilaiden todennäköisistä hoitokustannuksista eri ryhmissä (tautityypit, ikä);
- tarjota tarvittavia elementtejä taudin terveydenhuoltokustannusten arvioimiseksi;
- tutkia potilaiden autonomiaa ja elämänlaatua erilaisista hoidoista riippuen sekä vaikutusta potilaiden hoitajiin;
- helpottaa SMA:n perustutkimuksen kehittämistä uutta hoitoa koskevien kokeiden suorittamisessa.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Hangzhou, Kiina, 310052
- The Children's Hospital, Zhejiang University school of medicine
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Ei vanhempi kuin 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Geneettisesti varmistettuja 5qSMA-potilaita 1–3 alle 18-vuotiaan tyypin mukaan seurattiin sairaalassamme lokakuusta 2019 lähtien sairautta modifioivalla hoidolla tai ilman.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Geneettisesti varmistettuja 5qSMA-potilaita 1–3 alle 18-vuotiaan tyypin mukaan seurattu sairaalassamme lokakuusta 2019 lähtien;
- Prospektiivista tutkimusta varten: ilmoita potilaan allekirjoittama suostumuslomake;
- Ei yhdistetty muihin geneettisiin tai aineenvaihduntasairauksiin;
Poissulkemiskriteerit:
- Muun tyyppinen SMA (ei 5q).
- Huoltajana tai huoltajana.
- Ei pysty ymmärtämään tutkimusta tai tekemään yhteistyötä sen kanssa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Muut
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Maailman terveysjärjestön (WHO) moottorin virstanpylväsmuutos
Aikaikkuna: lähtötaso, 0,5 vuotta, 1 vuosi, 1,5 vuotta, 2 vuotta, 2,5 vuotta, 3 vuotta
|
Hoidot ja hoitamattomat potilaat, joilla on SMA-tyyppi 1-3: WHO:n motorisen virstanpylvään muutos lähtötasosta 3 vuoteen potilaiden motorisen toiminnan kehityksen/tilan seuraamiseksi.
Maailman terveysjärjestön motoristen virstanpylväiden pisteet vaihtelevat 0–18.
Mitä korkeampi pistemäärä on, sitä parempi moottoritoiminto on.
|
lähtötaso, 0,5 vuotta, 1 vuosi, 1,5 vuotta, 2 vuotta, 2,5 vuotta, 3 vuotta
|
Hammersmith Infant Neurological Examination-2 (HINE-2) -asteikkopisteiden muutos
Aikaikkuna: lähtötaso, 0,5 vuotta, 1 vuosi, 1,5 vuotta, 2 vuotta, 2,5 vuotta, 3 vuotta
|
Hoidot ja hoitamattomat potilaat, joilla on SMA-tyyppi 1-3: HINE-2-asteikon pistemäärän muutos lähtötasosta 3 vuoteen auttaakseen seuraamaan potilaiden motorista toiminnallista kehitystä/tilaa.
HINE-2-asteikon pisteet vaihtelevat 0-26.
Mitä korkeampi pistemäärä on, sitä parempi moottoritoiminto on.
|
lähtötaso, 0,5 vuotta, 1 vuosi, 1,5 vuotta, 2 vuotta, 2,5 vuotta, 3 vuotta
|
Itseraportointi / omaishoitajien raportointikokoelma
Aikaikkuna: lähtötaso, 0,5 vuotta, 1 vuosi, 1,5 vuotta, 2 vuotta, 2,5 vuotta, 3 vuotta
|
Hoidetut ja hoitamattomat potilaat, joilla on SMA tyyppi 1-3: motorisen toiminnan muutos, joka on saatu potilailta itseltään ja heidän hoitajiltaan.
(Subjektiiviset raportit kerättiin haastatteluilla, eikä tässä käytetty arviointiasteikkoa.)
|
lähtötaso, 0,5 vuotta, 1 vuosi, 1,5 vuotta, 2 vuotta, 2,5 vuotta, 3 vuotta
|
Motorisen toiminnan arviointi – Philadelphian lastensairaalan pikkulasten neuromuskulaaristen häiriöiden testi (CHOP INTEND) -asteikko
Aikaikkuna: hoidettu/hoitamaton: lähtötilanne, 0,5 vuotta, 1 vuosi, 1,5 vuotta, 2 vuotta, 2,5 vuotta, 3 vuotta
|
Lapsille ≤ 2 vuotta: CHOP INTEND -asteikon pistemäärän muutos.
CHOP INTEND -asteikon pisteet vaihtelevat 0-64.
Mitä korkeampi pistemäärä on, sitä parempi moottoritoiminto on.
|
hoidettu/hoitamaton: lähtötilanne, 0,5 vuotta, 1 vuosi, 1,5 vuotta, 2 vuotta, 2,5 vuotta, 3 vuotta
|
Moottorin toiminnan arviointi - Hammersmithin toiminnallinen moottorin laajennettu asteikko (HFMSE)
Aikaikkuna: hoidettu/hoitamaton: lähtötilanne, 0,5 vuotta, 1 vuosi, 1,5 vuotta, 2 vuotta, 2,5 vuotta, 3 vuotta
|
Yli 2-vuotiaille lapsille, avohoidossa tai ei: HFMSE-asteikkopisteiden muutos.
Asteikkopisteet vaihtelevat 0-66.
Mitä korkeampi pistemäärä on, sitä parempi moottoritoiminto on.
|
hoidettu/hoitamaton: lähtötilanne, 0,5 vuotta, 1 vuosi, 1,5 vuotta, 2 vuotta, 2,5 vuotta, 3 vuotta
|
Moottorin toiminnan arviointi - Upper Limb Module (RULM) -asteikko
Aikaikkuna: hoidettu/hoitamaton: lähtötilanne, 0,5 vuotta, 1 vuosi, 1,5 vuotta, 2 vuotta, 2,5 vuotta, 3 vuotta
|
Yli 6-vuotiaille lapsille, avohoidossa tai ei: RULM (Revised Upper Limb Module) -asteikon pistemäärän muutos.
Asteikon pistemäärä vaihtelee välillä 0 - 37. Mitä korkeampi pistemäärä on, sitä parempi motorinen toiminta on.
|
hoidettu/hoitamaton: lähtötilanne, 0,5 vuotta, 1 vuosi, 1,5 vuotta, 2 vuotta, 2,5 vuotta, 3 vuotta
|
Moottorin toiminnan arvioinnin muutos - 6 minuutin kävelytesti (6MWT)
Aikaikkuna: hoidettu/hoitamaton: lähtötilanne, 0,5 vuotta, 1 vuosi, 1,5 vuotta, 2 vuotta, 2,5 vuotta, 3 vuotta
|
Liikuteltavat henkilöt: lisätty 6 MWT:n muutos lähtötasosta 3 vuoteen testatakseen harjoituksen kestävyyttä.
(Arviointiindeksiksi otetaan 6 minuutin kävelymatka, eikä tarkkoja pistemääriä ole.)
|
hoidettu/hoitamaton: lähtötilanne, 0,5 vuotta, 1 vuosi, 1,5 vuotta, 2 vuotta, 2,5 vuotta, 3 vuotta
|
Vuotuiset muutokset ilmaantuvuudessa ja morbi-kuolleisuus-vitaalitapahtumissa
Aikaikkuna: joka vuosi 3 vuoden ajan
|
Uudet diagnoosit, sairaalahoidot, toistuvat infektiot, murtumat, komplikaatiot ja kuolema.
|
joka vuosi 3 vuoden ajan
|
Muutos hengitystoiminnan lähtötasosta
Aikaikkuna: lähtötaso (ennen hoitoa), 1 vuosi, 2 vuotta, 3 vuotta
|
Hengityksen tuen alkaminen tai tilan ja ajan muutos (mukaan lukien intubaatiot).
|
lähtötaso (ennen hoitoa), 1 vuosi, 2 vuotta, 3 vuotta
|
Muutos ruoansulatus-ravitsemustoiminnasta lähtötasosta
Aikaikkuna: lähtötaso (ennen hoitoa), 0,5 vuotta, 1 vuosi, 1,5 vuotta, 2 vuotta, 2,5 vuotta, 3 vuotta
|
Ruoansulatustapahtumat, ravitsemuksellisen tuen alkaminen tai toimintatavan ja ajan muutos sekä erityistoimet.
|
lähtötaso (ennen hoitoa), 0,5 vuotta, 1 vuosi, 1,5 vuotta, 2 vuotta, 2,5 vuotta, 3 vuotta
|
Muutos perusviivasta selkärangan skolioosi Cobb-kulma
Aikaikkuna: lähtötaso (ennen hoitoa), 1 vuosi, 2 vuotta, 3 vuotta
|
Selkärangan epämuodostuman alkaminen tai yli 5° nousu Cobb-kulmassa (tutkimus makuuasennossa tai pystyasennossa, tukien kanssa tai ilman, implantin kanssa tai ilman (leikkaus) ja luun mineraalitiheyden muutos lannerangassa.
|
lähtötaso (ennen hoitoa), 1 vuosi, 2 vuotta, 3 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Keuhkojen toiminta
Aikaikkuna: lähtötaso (ennen hoitoa), 1 vuosi, 2 vuotta, 3 vuotta
|
Keuhkojen toimintatesti (PFT) arvioidaan vähintään kerran vuodessa yli 5-vuotiaille lapsille määrittämällä testin toteutusasento, makuu vs.
|
lähtötaso (ennen hoitoa), 1 vuosi, 2 vuotta, 3 vuotta
|
Kardiologisen toiminnan seuranta
Aikaikkuna: lähtötaso (ennen hoitoa), 1 vuosi, 2 vuotta, 3 vuotta
|
Potilaiden sydämen toiminnan seuraamiseksi arvioidaan perinteinen kaikukardiografia.
|
lähtötaso (ennen hoitoa), 1 vuosi, 2 vuotta, 3 vuotta
|
Kehon koostumuksen mittaus - Laiha kehon massa
Aikaikkuna: lähtötaso (ennen hoitoa), 1 vuosi, 2 vuotta, 3 vuotta
|
Yli kolmevuotiaiden potilaiden laiha paino mitataan DXA- tai Inbody-laitteella vähintään kerran vuodessa.
|
lähtötaso (ennen hoitoa), 1 vuosi, 2 vuotta, 3 vuotta
|
Kehon koostumuksen mittaus-Rasvamassa
Aikaikkuna: lähtötaso (ennen hoitoa), 1 vuosi, 2 vuotta, 3 vuotta
|
Yli kolmevuotiaiden potilaiden rasvamassa mitataan DXA- tai Inbody-laitteella vähintään kerran vuodessa.
|
lähtötaso (ennen hoitoa), 1 vuosi, 2 vuotta, 3 vuotta
|
Biomarkkerit
Aikaikkuna: lähtötaso (ennen hoitoa), 0,5 vuotta, 1 vuosi, 1,5 vuotta, 2 vuotta, 2,5 vuotta, 3 vuotta
|
Biomarkkerien muutos: kuten neurofilamentit.
|
lähtötaso (ennen hoitoa), 0,5 vuotta, 1 vuosi, 1,5 vuotta, 2 vuotta, 2,5 vuotta, 3 vuotta
|
Potilaiden ja hoitajien elämänlaatu
Aikaikkuna: lähtötaso (ennen hoitoa), 1 vuosi, 2 vuotta, 3 vuotta
|
Kyselyä, kuten "PedsQL-lapsiraportti/PedsQL-lapsiraportti", käytetään potilaan elämänlaadun arvioinnissa.
Tässä arvioinnissa käytetään Pediatric Life Quality of Life Inventory Measurement -malleja (PedsQLTM).
Vähimmäispistemäärä on 0, eikä tällä asteikolla ole erityistä enimmäispistemäärää.
Mitä korkeampi pistemäärä on, sitä korkeampi elämänlaatu on.
|
lähtötaso (ennen hoitoa), 1 vuosi, 2 vuotta, 3 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Päätutkija: Shanshan Mao, MD, The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Odotettu)
Tiistai 1. marraskuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Maanantai 1. joulukuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Tiistai 1. joulukuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Sunnuntai 23. lokakuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 20. marraskuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 30. marraskuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Torstai 23. helmikuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 22. helmikuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. helmikuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CHZhejiang
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Rekrytointi
-
Ankara City Hospital BilkentRekrytointiNesteterapia | Sepelvaltimon ohitusleikkauspotilaat | Lung Recruitment ManeuverTurkki