Uso compasivo de defibrotide para pacientes con enfermedad venooclusiva del hígado
Uso compasivo de defibrotide para pacientes con enfermedad veno-oclusiva
La enfermedad venooclusiva (EVO) del hígado es una complicación significativa para algunos pacientes que se someten a un trasplante de células madre hematopoyéticas. Se cree que esta enfermedad es una toxicidad secundaria a la quimioterapia o al daño inducido por la radiación en las células epiteliales de los vasos sanguíneos del hígado. La EVO se clasifica en leve, moderada o grave. Históricamente, no ha habido ningún método para tratar la enfermedad. Recientemente, sin embargo, ha habido investigaciones sobre el uso de un nuevo agente llamado defibrotide.
El objetivo principal de este protocolo es proporcionar defibrotida a pacientes con EVO grave. Debido a que este medicamento no ha sido aprobado por la FDA, el uso de este medicamento bajo los auspicios de este plan de tratamiento de IND es solo para uso compasivo.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los objetivos secundarios de este protocolo incluyen lo siguiente:
- Describir las toxicidades de la defibrotida en pacientes con EVO.
- Describir la tasa de respuesta de la EVO en pacientes que reciben defibrotida.
Tipo de estudio
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
Pacientes con diagnóstico clínico o patológico de enfermedad venooclusiva. Se utilizarán los siguientes criterios:
- Hiperbilirrubinemia (mayor o igual a 2 mg/dl) y dos de los siguientes: (hepatomegalia, ascitis o aumento de peso [mayor o igual al 5 % del valor inicial]); O,
- Paciente que no cumple con los criterios del n.° 1 pero que tiene evidencia patológica o radiográfica de EVO.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Wing Leung, M.D., St. Jude Children's Research Hospital
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Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades del HIGADO
- Enfermedad veno-oclusiva hepática
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes fibrinolíticos
- Agentes moduladores de fibrina
- Inhibidores de la agregación plaquetaria
- Defibrotida
Otros números de identificación del estudio
- DETIDE
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