Enfermedad vascular mediada por hierro en pacientes con anemia de células falciformes
9 de enero de 2019 actualizado por: John C. Wood, Children's Hospital Los Angeles
Enfermedad vascular mediada por hierro en la enfermedad de células falciformes.
El propósito de este estudio de investigación es determinar la frecuencia y la gravedad de la sobrecarga de hierro en pacientes con anemia de células falciformes y su relación con la función de los vasos sanguíneos.
Los investigadores plantean la hipótesis de que las transfusiones intermitentes que reciben estos pacientes durante las hospitalizaciones producen una sobrecarga de hierro significativa y alteran la relajación de los vasos sanguíneos.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Descripción detallada
Los pacientes con anemia de células falciformes a menudo requieren una transfusión de sangre como parte del tratamiento de su enfermedad.
Cada cucharadita de sangre transfundida contiene alrededor de 5 mg de hierro y los niveles de hierro en pacientes con anemia falciforme aumentan rápidamente con cada transfusión.
Si bien el hierro es necesario para muchas funciones corporales, demasiado hierro daña los vasos sanguíneos, el hígado, las glándulas productoras de hormonas (páncreas, pituitaria y tiroides) y el corazón.
Es importante saber cómo el hierro daña los vasos sanguíneos porque la mayoría de los problemas que experimentan los pacientes con anemia de células falciformes (accidente cerebrovascular, insuficiencia renal, hipertensión pulmonar, enfermedad cardíaca) se deben al daño de los vasos sanguíneos.
En este ensayo, el hierro en el hígado, el páncreas y los riñones se medirá de forma no invasiva mediante resonancia magnética, mientras que la función vascular se medirá mediante ecografía y Doppler tisular.
Los pacientes serán reclutados principalmente del área metropolitana de Los Ángeles, aunque se permitirá la participación de pacientes de mayores distancias.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
150
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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-
California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
13 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Nuestro Centro de células falciformes grande y bien establecido tiene fuertes lazos con la comunidad de SCD en un área metropolitana grande (Los Ángeles), lo que nos coloca en una posición ideal para acumular rápidamente suficientes sujetos para estudiar la prevalencia de la sobrecarga de hierro y determinar la relación entre directamente carga de hierro medida, capacidad de respuesta vascular y biomarcadores clínicamente relevantes de la función vascular.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad > 13 años
- Diagnóstico documentado de anemia de células falciformes (SS, SC, Sß0, Sß+)
- Transfundido no más de 8 veces en un año.
Criterio de exclusión:
- Marcapasos cardíaco, neuroestimulador implantable u otro dispositivo incompatible con MRI.
- Antecedentes de claustrofobia extrema en la máquina de resonancia magnética u otra razón por la que no se pueda realizar la resonancia magnética sin sedación.
- Incapacidad para colocarse en la mesa de resonancia magnética durante el tiempo suficiente para completar los exámenes de resonancia magnética.
- Cualquier condición médica o psicológica que, en opinión del investigador local, haría que la participación del sujeto fuera insegura o desaconsejable.
- Actualmente no recibe terapia transfusional crónica, definida como más de 8 transfusiones por año.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Concentración de hierro hepático (LIC), páncreas R2* y riñón R2*, medido por resonancia magnética
Periodo de tiempo: Resonancia magnética de 15 min completada durante una visita de estudio
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La concentración de hierro hepático (LIC) se utilizará como sustituto del hierro corporal total, el hierro pancreático representa un sustituto del depósito de hierro extravascular y el hierro renal como sustituto de la hemólisis intravascular crónica.
Además, el hierro plasmático lábil se medirá en el plasma sanguíneo.
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Resonancia magnética de 15 min completada durante una visita de estudio
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Función vascular.
Periodo de tiempo: Programado durante una sola visita de estudio
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Las mediciones se realizarán a través de varios procedimientos: Ultrasonido de la arteria en la parte superior del brazo, Ultrasonido de la arteria en el cuello y análisis de sangre de ascorbato e hidrobiopterinas.
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Programado durante una sola visita de estudio
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Investigadores
- Investigador principal: John C Wood, MD, PhD, Children's Hospital Los Angeles
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de diciembre de 2009
Finalización primaria (Actual)
1 de octubre de 2018
Finalización del estudio (Actual)
1 de octubre de 2018
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
12 de noviembre de 2010
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de noviembre de 2010
Publicado por primera vez (Estimar)
15 de noviembre de 2010
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
10 de enero de 2019
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de enero de 2019
Última verificación
1 de enero de 2019
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 1RC1HL099412-01 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
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