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Safety and Tolerability Trial of Inhaled Alpha1-Proteinase Inhibitor (Human), Hydrophobic Chromatography Process (Alpha-1 HC) in Subjects With Cystic Fibrosis

11 de enero de 2016 actualizado por: Grifols Therapeutics LLC

A Three Week Dose Escalation, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Trial to Assess the Safety and Tolerability of 100 mg or 200 mg of Inhaled Alpha-1 HC, Once a Day in Subjects With Cystic Fibrosis.

This was a randomized, double-blind, placebo-controlled, dose escalation study to assess the safety and tolerability of 100 mg and 200 mg of inhaled Alpha-1 HC administered once a day for three weeks in subjects aged 18 years and older with cystic fibrosis (CF). The treatment duration in this study was intended to provide multi-dose safety information prior to proceeding to longer durations of exposure.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

30

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • The University of Alabama at Birmingham
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
        • National Jewish Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • UNC at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Inclusion Criteria:

  • Age 18 years or older.
  • Documentation of CF diagnosis.
  • Have a pre-bronchodilator FEV1 ≥ 40% of predicted at Visit 1 and have a Visit 2 pre-investigational product FEV1 that is ≥ 40% of predicted and within ± 15% of the Visit 1 result.
  • Deemed by the Investigator to be a suitable candidate for serial collection of expectorated sputum.

Exclusion Criteria:

  • Had a pulmonary exacerbation during the 4 weeks before screening (Visit 1) which required the initiation of new antibiotic treatment
  • Have a pulmonary exacerbation during the screening period (between Visit 1 and Visit 2) which requires the initiation of new antibiotic treatment
  • FEV1 < 0.59 liters at the screening visit
  • Respiratory insufficiency with continuous supplemental oxygen therapy, or carbon dioxide retention
  • Elevated aspartate transaminase (AST) or alanine aminotransferase (ALT) that is ≥ 3 times the upper limit of normal for age and gender
  • Smoking during the past 6 months
  • Lung surgery during the past 2 years
  • Positive culture for Burkholderia cepacia or mycobacterium during the past two years.
  • Active allergic bronchopulmonary aspergillosis
  • Pre-treatment sputum collection at Visit 1 or Visit 2 (Randomization) characterized by problems such as inadequate sputum volume or quality.
  • Known selective Immunoglobulin A (IgA) deficiency with known antibody against IgA (anti-IgA antibody).
  • History of anaphylaxis or severe systemic response to any plasma-derived alpha1-proteinase inhibitor preparation or other blood product(s), or to polysorbates.
  • Use of chronic oral steroids during the study. Note: Inhaled corticosteroids that had been administered for at least 4 weeks prior to Visit 1 were permissible during the study.
  • Use of chronic, high dose ibuprofen therapy within 3 weeks of screening and at anytime during the study.
  • Chronic maintenance therapy with systemic antibiotics within 3 weeks of screening and through last dose of investigational product.
  • Use of leukotriene synthesis inhibitor (zileuton) or leukotriene receptor antagonists (montelukast, zafirlukast) within 3 weeks of screening and at anytime during the study.
  • Use of roflumilast within 3 weeks of screening and at any time during the study.
  • Initiation of a new chronic medication or dosage change of a chronic medication for treatment of cystic fibrosis (example: Kalydeco™ [ivacaftor]) within 3 weeks of screening (Visit 1).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Alpha-1 HC 100 mg
100 mg of aerosolized Alpha-1 HC inhaled daily via nebulizer for 3 weeks.
Biológico: Alpha-1 HC 100 mg
Alpha-1 HC is a sterile, liquid preparation of purified alpha1-proteinase inhibitor prepared from pooled human plasma. Alpha-1 HC 100 mg inhaled once daily for 21 days for a total of 21 inhaled treatments.
Otros nombres:
  • Inhibidor de proteinasa alfa1
  • alpha1-antitrypsin
Experimental: Alpha-1 HC 200 mg
200 mg of aerosolized Alpha-1 HC inhaled daily via nebulizer for 3 weeks.
Biológico: Alpha-1 HC 200 mg
Alpha-1 HC is a sterile, liquid preparation of purified alpha1-proteinase inhibitor prepared from pooled human plasma. Alpha-1 HC 200 mg inhaled once daily for 21 days for a total of 21 inhaled treatments.
Otros nombres:
  • Inhibidor de proteinasa alfa1
  • alpha1-antitrypsin
Comparador de placebos: Placebo
Placebo inhaled daily via nebulizer for 3 weeks. Placebo (phosphate buffer saline with polysorbate).
Biológico: Placebo
Phosphate Buffer Saline with Polysorbate (placebo) composed of the same elements listed for Alpha-1 HC, minus the 50 mg/mL of Alpha-1 HC. Placebo inhaled once daily for 21 days for a total of 21 inhaled treatments.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Adverse Events
Periodo de tiempo: 3 weeks
adverse event frequency
3 weeks

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Percent Change From Baseline in Forced Expiratory Volume in 1 Second (FEV1) at Week 3
Periodo de tiempo: 3 weeks
FEV1 conducted before and after inhalation of the investigational product at study visits.
3 weeks
Percent Change From Baseline in Forced Vital Capacity (FVC) at Week 3
Periodo de tiempo: 3 weeks
FVC conducted before and after inhalation of the investigational product
3 weeks

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Grifols Therapeutics LLC

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de agosto de 2012

Finalización primaria (Actual)

1 de octubre de 2013

Finalización del estudio (Actual)

1 de octubre de 2013

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de septiembre de 2012

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de septiembre de 2012

Publicado por primera vez (Estimar)

13 de septiembre de 2012

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

8 de febrero de 2016

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de enero de 2016

Última verificación

1 de enero de 2016

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • T6005-201

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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