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Safety and Tolerability Trial of Inhaled Alpha1-Proteinase Inhibitor (Human), Hydrophobic Chromatography Process (Alpha-1 HC) in Subjects With Cystic Fibrosis

11 de janeiro de 2016 atualizado por: Grifols Therapeutics LLC

A Three Week Dose Escalation, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Trial to Assess the Safety and Tolerability of 100 mg or 200 mg of Inhaled Alpha-1 HC, Once a Day in Subjects With Cystic Fibrosis.

This was a randomized, double-blind, placebo-controlled, dose escalation study to assess the safety and tolerability of 100 mg and 200 mg of inhaled Alpha-1 HC administered once a day for three weeks in subjects aged 18 years and older with cystic fibrosis (CF). The treatment duration in this study was intended to provide multi-dose safety information prior to proceeding to longer durations of exposure.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

30

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • The University of Alabama at Birmingham
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
        • National Jewish Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • UNC at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Inclusion Criteria:

  • Age 18 years or older.
  • Documentation of CF diagnosis.
  • Have a pre-bronchodilator FEV1 ≥ 40% of predicted at Visit 1 and have a Visit 2 pre-investigational product FEV1 that is ≥ 40% of predicted and within ± 15% of the Visit 1 result.
  • Deemed by the Investigator to be a suitable candidate for serial collection of expectorated sputum.

Exclusion Criteria:

  • Had a pulmonary exacerbation during the 4 weeks before screening (Visit 1) which required the initiation of new antibiotic treatment
  • Have a pulmonary exacerbation during the screening period (between Visit 1 and Visit 2) which requires the initiation of new antibiotic treatment
  • FEV1 < 0.59 liters at the screening visit
  • Respiratory insufficiency with continuous supplemental oxygen therapy, or carbon dioxide retention
  • Elevated aspartate transaminase (AST) or alanine aminotransferase (ALT) that is ≥ 3 times the upper limit of normal for age and gender
  • Smoking during the past 6 months
  • Lung surgery during the past 2 years
  • Positive culture for Burkholderia cepacia or mycobacterium during the past two years.
  • Active allergic bronchopulmonary aspergillosis
  • Pre-treatment sputum collection at Visit 1 or Visit 2 (Randomization) characterized by problems such as inadequate sputum volume or quality.
  • Known selective Immunoglobulin A (IgA) deficiency with known antibody against IgA (anti-IgA antibody).
  • History of anaphylaxis or severe systemic response to any plasma-derived alpha1-proteinase inhibitor preparation or other blood product(s), or to polysorbates.
  • Use of chronic oral steroids during the study. Note: Inhaled corticosteroids that had been administered for at least 4 weeks prior to Visit 1 were permissible during the study.
  • Use of chronic, high dose ibuprofen therapy within 3 weeks of screening and at anytime during the study.
  • Chronic maintenance therapy with systemic antibiotics within 3 weeks of screening and through last dose of investigational product.
  • Use of leukotriene synthesis inhibitor (zileuton) or leukotriene receptor antagonists (montelukast, zafirlukast) within 3 weeks of screening and at anytime during the study.
  • Use of roflumilast within 3 weeks of screening and at any time during the study.
  • Initiation of a new chronic medication or dosage change of a chronic medication for treatment of cystic fibrosis (example: Kalydeco™ [ivacaftor]) within 3 weeks of screening (Visit 1).

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Alpha-1 HC 100 mg
100 mg of aerosolized Alpha-1 HC inhaled daily via nebulizer for 3 weeks.
Biológico: Alpha-1 HC 100 mg
Alpha-1 HC is a sterile, liquid preparation of purified alpha1-proteinase inhibitor prepared from pooled human plasma. Alpha-1 HC 100 mg inhaled once daily for 21 days for a total of 21 inhaled treatments.
Outros nomes:
  • Inibidor de alfa1-proteinase
  • alpha1-antitrypsin
Experimental: Alpha-1 HC 200 mg
200 mg of aerosolized Alpha-1 HC inhaled daily via nebulizer for 3 weeks.
Biológico: Alpha-1 HC 200 mg
Alpha-1 HC is a sterile, liquid preparation of purified alpha1-proteinase inhibitor prepared from pooled human plasma. Alpha-1 HC 200 mg inhaled once daily for 21 days for a total of 21 inhaled treatments.
Outros nomes:
  • Inibidor de alfa1-proteinase
  • alpha1-antitrypsin
Comparador de Placebo: Placebo
Placebo inhaled daily via nebulizer for 3 weeks. Placebo (phosphate buffer saline with polysorbate).
Biológico: Placebo
Phosphate Buffer Saline with Polysorbate (placebo) composed of the same elements listed for Alpha-1 HC, minus the 50 mg/mL of Alpha-1 HC. Placebo inhaled once daily for 21 days for a total of 21 inhaled treatments.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Adverse Events
Prazo: 3 weeks
adverse event frequency
3 weeks

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Percent Change From Baseline in Forced Expiratory Volume in 1 Second (FEV1) at Week 3
Prazo: 3 weeks
FEV1 conducted before and after inhalation of the investigational product at study visits.
3 weeks
Percent Change From Baseline in Forced Vital Capacity (FVC) at Week 3
Prazo: 3 weeks
FVC conducted before and after inhalation of the investigational product
3 weeks

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Grifols Therapeutics LLC

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de agosto de 2012

Conclusão Primária (Real)

1 de outubro de 2013

Conclusão do estudo (Real)

1 de outubro de 2013

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de setembro de 2012

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

10 de setembro de 2012

Primeira postagem (Estimativa)

13 de setembro de 2012

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

8 de fevereiro de 2016

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

11 de janeiro de 2016

Última verificação

1 de janeiro de 2016

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • T6005-201

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