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Safety and Tolerability Trial of Inhaled Alpha1-Proteinase Inhibitor (Human), Hydrophobic Chromatography Process (Alpha-1 HC) in Subjects With Cystic Fibrosis

11 gennaio 2016 aggiornato da: Grifols Therapeutics LLC

A Three Week Dose Escalation, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Trial to Assess the Safety and Tolerability of 100 mg or 200 mg of Inhaled Alpha-1 HC, Once a Day in Subjects With Cystic Fibrosis.

This was a randomized, double-blind, placebo-controlled, dose escalation study to assess the safety and tolerability of 100 mg and 200 mg of inhaled Alpha-1 HC administered once a day for three weeks in subjects aged 18 years and older with cystic fibrosis (CF). The treatment duration in this study was intended to provide multi-dose safety information prior to proceeding to longer durations of exposure.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

30

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • The University of Alabama at Birmingham
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
        • National Jewish Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • UNC at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Inclusion Criteria:

  • Age 18 years or older.
  • Documentation of CF diagnosis.
  • Have a pre-bronchodilator FEV1 ≥ 40% of predicted at Visit 1 and have a Visit 2 pre-investigational product FEV1 that is ≥ 40% of predicted and within ± 15% of the Visit 1 result.
  • Deemed by the Investigator to be a suitable candidate for serial collection of expectorated sputum.

Exclusion Criteria:

  • Had a pulmonary exacerbation during the 4 weeks before screening (Visit 1) which required the initiation of new antibiotic treatment
  • Have a pulmonary exacerbation during the screening period (between Visit 1 and Visit 2) which requires the initiation of new antibiotic treatment
  • FEV1 < 0.59 liters at the screening visit
  • Respiratory insufficiency with continuous supplemental oxygen therapy, or carbon dioxide retention
  • Elevated aspartate transaminase (AST) or alanine aminotransferase (ALT) that is ≥ 3 times the upper limit of normal for age and gender
  • Smoking during the past 6 months
  • Lung surgery during the past 2 years
  • Positive culture for Burkholderia cepacia or mycobacterium during the past two years.
  • Active allergic bronchopulmonary aspergillosis
  • Pre-treatment sputum collection at Visit 1 or Visit 2 (Randomization) characterized by problems such as inadequate sputum volume or quality.
  • Known selective Immunoglobulin A (IgA) deficiency with known antibody against IgA (anti-IgA antibody).
  • History of anaphylaxis or severe systemic response to any plasma-derived alpha1-proteinase inhibitor preparation or other blood product(s), or to polysorbates.
  • Use of chronic oral steroids during the study. Note: Inhaled corticosteroids that had been administered for at least 4 weeks prior to Visit 1 were permissible during the study.
  • Use of chronic, high dose ibuprofen therapy within 3 weeks of screening and at anytime during the study.
  • Chronic maintenance therapy with systemic antibiotics within 3 weeks of screening and through last dose of investigational product.
  • Use of leukotriene synthesis inhibitor (zileuton) or leukotriene receptor antagonists (montelukast, zafirlukast) within 3 weeks of screening and at anytime during the study.
  • Use of roflumilast within 3 weeks of screening and at any time during the study.
  • Initiation of a new chronic medication or dosage change of a chronic medication for treatment of cystic fibrosis (example: Kalydeco™ [ivacaftor]) within 3 weeks of screening (Visit 1).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Alpha-1 HC 100 mg
100 mg of aerosolized Alpha-1 HC inhaled daily via nebulizer for 3 weeks.
Biologico: Alpha-1 HC 100 mg
Alpha-1 HC is a sterile, liquid preparation of purified alpha1-proteinase inhibitor prepared from pooled human plasma. Alpha-1 HC 100 mg inhaled once daily for 21 days for a total of 21 inhaled treatments.
Altri nomi:
  • Inibitore dell'alfa1-proteinasi
  • alpha1-antitrypsin
Sperimentale: Alpha-1 HC 200 mg
200 mg of aerosolized Alpha-1 HC inhaled daily via nebulizer for 3 weeks.
Biologico: Alpha-1 HC 200 mg
Alpha-1 HC is a sterile, liquid preparation of purified alpha1-proteinase inhibitor prepared from pooled human plasma. Alpha-1 HC 200 mg inhaled once daily for 21 days for a total of 21 inhaled treatments.
Altri nomi:
  • Inibitore dell'alfa1-proteinasi
  • alpha1-antitrypsin
Comparatore placebo: Placebo
Placebo inhaled daily via nebulizer for 3 weeks. Placebo (phosphate buffer saline with polysorbate).
Biologico: Placebo
Phosphate Buffer Saline with Polysorbate (placebo) composed of the same elements listed for Alpha-1 HC, minus the 50 mg/mL of Alpha-1 HC. Placebo inhaled once daily for 21 days for a total of 21 inhaled treatments.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Adverse Events
Lasso di tempo: 3 weeks
adverse event frequency
3 weeks

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percent Change From Baseline in Forced Expiratory Volume in 1 Second (FEV1) at Week 3
Lasso di tempo: 3 weeks
FEV1 conducted before and after inhalation of the investigational product at study visits.
3 weeks
Percent Change From Baseline in Forced Vital Capacity (FVC) at Week 3
Lasso di tempo: 3 weeks
FVC conducted before and after inhalation of the investigational product
3 weeks

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Grifols Therapeutics LLC

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 agosto 2012

Completamento primario (Effettivo)

1 ottobre 2013

Completamento dello studio (Effettivo)

1 ottobre 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 settembre 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 settembre 2012

Primo Inserito (Stima)

13 settembre 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

8 febbraio 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 gennaio 2016

Ultimo verificato

1 gennaio 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • T6005-201

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